Ciclosporina A para tratar la miocardiopatía hipertrófica (MCH)
Estudio doble ciego controlado con placebo de ciclosporina A en pacientes con hipertrofia ventricular izquierda causada por mutaciones del gen sarcomérico
Este estudio examinará la eficacia del fármaco ciclosporina en el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica (MCH), una afección en la que se engrosa el músculo cardíaco. El músculo engrosado puede afectar la acción de bombeo del corazón o disminuir su suministro de sangre, o ambos. Pueden producirse varios síntomas, como dolor en el pecho, dificultad para respirar, fatiga y palpitaciones. En estudios con animales, la ciclosporina evitó que el músculo cardíaco se engrosara en ratones que habían sido modificados para desarrollar corazones gruesos.
Los pacientes con MCH de 18 a 75 años son seleccionados para este estudio según el protocolo 98-H-0102 y este protocolo. Las pruebas de detección incluyen análisis de sangre, ecocardiograma para medir el grosor del corazón, monitor Holter para registrar los latidos del corazón, prueba de ejercicio en cinta rodante y varias pruebas de imagen, incluida una gammagrafía con talio, angiografía con radionúclidos, resonancia magnética nuclear (RMN) y cateterismo cardíaco para examinar la función cardíaca y la sangre. suministrar.
Los pacientes ingresados en el estudio serán asignados al azar para tomar tabletas de ciclosporina o un placebo (una tableta similar sin ingrediente activo) dos veces al día durante 6 meses. Durante una breve estadía en el hospital al comienzo del estudio, se tomarán muestras de sangre para medir los niveles de ciclosporina. Después del alta, se controlará la frecuencia cardíaca y la presión arterial y se realizarán análisis de sangre durante las visitas de seguimiento una vez a la semana durante 2 semanas y luego cada dos semanas hasta el final del período de tratamiento de 6 meses. En ese momento, los pacientes serán hospitalizados por segunda vez para repetir las pruebas para determinar los efectos del fármaco en la afección cardíaca. Incluyen gammagrafía con talio, angiografía con radionúclidos, resonancia magnética, prueba de ejercicio en cinta rodante, cateterismo cardíaco y ecocardiograma. Un ecocardiograma y una resonancia magnética se repetirán 1 año después del inicio del estudio para evaluar los efectos a largo plazo del fármaco, si los hubiere.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Pacientes de cualquier género, de 18 a 75 años de edad, con MCH causada por mutaciones del gen sarcomérico determinadas por los protocolos existentes.
Grosor de la pared del VI mayor o igual a 20 mm medido en cualquier segmento del VI por resonancia magnética.
Síntomas graves refractarios al tratamiento médico (clase funcional III o IV de la New York Heart Association).
Sin obstrucción del tracto de salida del VI en reposo superior a 30 mm Hg determinada por cateterismo cardíaco.
Sin enfermedad arterial coronaria (más del 50% de estrechamiento luminal arterial de un vaso epicárdico importante).
Sin fibrilación auricular crónica.
Sin trastorno hemorrágico (PTT superior a 35 s, tiempo pro superior a 14 s, recuento de plaquetas inferior a 154 k/mm(3).
Sin anemia (Hb menor de 12,7 g/dl en hombres y menor de 11,0 g/dl en mujeres).
Sin insuficiencia renal (creatinina sérica superior a 1,3 mg/dl).
Sin hepatitis B o C; ni LFT anormales inexplicables.
Sin incapacidad para estimar el grosor de la pared del VI.
Ninguna prueba de embarazo en orina positiva.
No se permiten pacientes mujeres embarazadas o lactantes.
Sin uso concurrente de inmunosupresores o esteroides.
Sin diabetes mellitus.
Sin antecedentes de malignidad que no sean tumores de piel (células escamosas y basales) en los últimos 5 años.
Ninguna condición que excluya al paciente de someterse a una prueba de resonancia magnética.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Spirito P, Maron BJ. Relation between extent of left ventricular hypertrophy and occurrence of sudden cardiac death in hypertrophic cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 1990 Jun;15(7):1521-6. doi: 10.1016/0735-1097(90)92820-r.
- Molkentin JD, Lu JR, Antos CL, Markham B, Richardson J, Robbins J, Grant SR, Olson EN. A calcineurin-dependent transcriptional pathway for cardiac hypertrophy. Cell. 1998 Apr 17;93(2):215-28. doi: 10.1016/s0092-8674(00)81573-1.
- Sussman MA, Lim HW, Gude N, Taigen T, Olson EN, Robbins J, Colbert MC, Gualberto A, Wieczorek DF, Molkentin JD. Prevention of cardiac hypertrophy in mice by calcineurin inhibition. Science. 1998 Sep 11;281(5383):1690-3. doi: 10.1126/science.281.5383.1690.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedad de la válvula aórtica
- Enfermedades de las válvulas cardíacas
- Estenosis Aórtica Subvalvular
- Estenosis de la válvula aórtica
- Hipertrofia
- Miocardiopatías
- Cardiomegalia
- Miocardiopatía Hipertrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- 000034
- 00-H-0034
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .