Cyklosporin A k léčbě hypertrofické kardiomyopatie (HCM)
Dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie cyklosporinu A u pacientů s hypertrofií levé komory způsobenou mutacemi sarkomerických genů
Tato studie bude zkoumat účinnost léku cyklosporin při léčbě hypertrofické kardiomyopatie (HCM), což je stav, při kterém dochází ke ztluštění srdečního svalu. Ztluštělý sval může zhoršit pumpovací činnost srdce nebo snížit jeho zásobování krví, případně obojí. Výsledkem mohou být různé příznaky, jako je bolest na hrudi, dušnost, únava a bušení srdce. Ve studiích na zvířatech zabránil cyklosporin ztluštění srdečního svalu u myší, které byly upraveny tak, aby se vyvinula silná srdce.
Pacienti s HCM ve věku 18 až 75 let jsou pro tuto studii vyšetřováni podle protokolu 98-H-0102 a tohoto protokolu. Screeningové testy zahrnují krevní testy, echokardiogram pro měření tloušťky srdce, Holterův monitor pro záznam srdečního tepu, zátěžový test na běžeckém pásu a různé zobrazovací testy včetně skenu thalia, radionuklidové angiografie, zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) a srdeční katetrizace pro vyšetření srdeční funkce a krve. zásobování.
Pacienti přijatí do studie budou náhodně rozděleni tak, aby užívali buď tablety cyklosporinu nebo placebo (vypadající tableta bez aktivní složky) dvakrát denně po dobu 6 měsíců. Během krátkého pobytu v nemocnici na začátku studie budou odebrány vzorky krve pro měření hladin cyklosporinu. Po propuštění bude zkontrolována srdeční frekvence a krevní tlak a provedeny krevní testy během kontrolních návštěv jednou týdně po dobu 2 týdnů a poté každé dva týdny až do konce 6měsíčního léčebného období. V té době budou pacienti podruhé hospitalizováni kvůli opakovaným testům ke zjištění účinků léku na srdeční stav. Zahrnují sken thalia, radionuklidový angiogram, MRI, zátěžový test na běžícím pásu, srdeční katetrizaci a echokardiogram. Echokardiogram a MRI se zopakují 1 rok po zahájení studie, aby se vyhodnotily případné dlouhodobé účinky léku.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Pacienti jakéhokoli pohlaví ve věku 18–75 let s HCM způsobenou mutacemi sarkomerického genu stanovenými stávajícími protokoly.
Tloušťka stěny LV větší nebo rovna 20 mm měřená v jakémkoli segmentu LV pomocí MRI.
Závažné symptomy odolné vůči lékařskému ošetření (funkční třída III nebo IV New York Heart Association).
Žádná obstrukce výtokového traktu LV v klidu větší než 30 mm Hg, jak bylo zjištěno srdeční katetrizací.
Žádné onemocnění koronárních tepen (větší než 50 % arteriálního luminálního zúžení velké epikardiální cévy).
Žádná chronická fibrilace síní.
Žádná krvácivá porucha (PTT větší než 35 sec, pro time větší než 14 sec, počet trombocytů menší než 154 k/mm(3).
Žádná anémie (Hb méně než 12,7 g/dl u mužů a méně než 11,0 g/dl u žen).
Žádné poškození ledvin (sérový kreatinin vyšší než 1,3 mg/dl).
Žádná hepatitida B nebo C; ani nevysvětlitelné abnormální LFT.
Žádná neschopnost odhadnout tloušťku stěny LV.
Žádný pozitivní těhotenský test z moči.
Žádné těhotné nebo kojící pacientky.
Žádné současné užívání imunosupresiv nebo steroidů.
Žádný diabetes mellitus.
Žádná malignita v anamnéze kromě kožních nádorů (skvamózních a bazálních buněk) za posledních 5 let.
Žádný stav, který by pacienta vylučoval z podstoupení MRI testu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Spirito P, Maron BJ. Relation between extent of left ventricular hypertrophy and occurrence of sudden cardiac death in hypertrophic cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 1990 Jun;15(7):1521-6. doi: 10.1016/0735-1097(90)92820-r.
- Molkentin JD, Lu JR, Antos CL, Markham B, Richardson J, Robbins J, Grant SR, Olson EN. A calcineurin-dependent transcriptional pathway for cardiac hypertrophy. Cell. 1998 Apr 17;93(2):215-28. doi: 10.1016/s0092-8674(00)81573-1.
- Sussman MA, Lim HW, Gude N, Taigen T, Olson EN, Robbins J, Colbert MC, Gualberto A, Wieczorek DF, Molkentin JD. Prevention of cardiac hypertrophy in mice by calcineurin inhibition. Science. 1998 Sep 11;281(5383):1690-3. doi: 10.1126/science.281.5383.1690.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Patologické stavy, anatomické
- Onemocnění aortální chlopně
- Onemocnění srdečních chlopní
- Aortální stenóza, subvalvulární
- Stenóza aortální chlopně
- Hypertrofie
- Kardiomyopatie
- Kardiomegalie
- Kardiomyopatie, hypertrofická
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Inhibitory kalcineurinu
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- 000034
- 00-H-0034
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .