Cyklosporin A for å behandle hypertrofisk kardiomyopati (HCM)

Denne studien vil undersøke effektiviteten til stoffet ciklosporin i behandling av hypertrofisk kardiomyopati (HCM), en tilstand der hjertemuskelen tykner. Den fortykkede muskelen kan svekke hjertets pumpevirkning eller redusere blodtilførselen, eller begge deler. Ulike symptomer, som brystsmerter, kortpustethet, tretthet og hjertebank, kan oppstå. I dyrestudier forhindret ciklosporin hjertemuskelen i å tykne hos mus som hadde blitt konstruert for å utvikle tykke hjerter.

Pasienter med HCM 18 til 75 år blir screenet for denne studien under protokoll 98-H-0102 og denne protokollen. Screeningtester inkluderer blodprøver, ekkokardiogram for å måle hjertetykkelse, Holter-monitor for å registrere hjerteslag, treningstest på tredemølle og forskjellige bildediagnostiske tester, inkludert talliumskanning, radionuklidangiografi, magnetisk resonansavbildning (MRI) og hjertekateterisering for å undersøke hjertefunksjon og blod forsyning.

Pasienter som tas inn i studien vil bli tilfeldig tildelt til å ta enten ciklosporintabletter eller en placebo (en like tablett uten aktiv ingrediens) to ganger daglig i 6 måneder. Under et kort sykehusopphold ved starten av studien vil det bli tatt blodprøver for å måle ciklosporinnivåer. Etter utskrivning vil puls og blodtrykk bli sjekket og blodprøver tatt under oppfølgingsbesøk en gang i uken i 2 uker og deretter annenhver uke frem til slutten av 6 måneders behandlingsperiode. På den tiden vil pasienter legges inn på sykehus en gang til for gjentatte tester for å fastslå effekten av stoffet på hjertetilstanden. De inkluderer talliumskanning, radionuklidangiogram, MR, treningstest på tredemølle, hjertekateterisering og ekkokardiogram. Et ekkokardiogram og MR vil bli gjentatt 1 år etter starten av studien for å evaluere eventuelle langtidseffekter av medikamentet.