Cyklosporyna A w leczeniu kardiomiopatii przerostowej (HCM)

Badanie to zbada skuteczność leku cyklosporyny w leczeniu kardiomiopatii przerostowej (HCM), stanu, w którym mięsień sercowy pogrubia. Pogrubiony mięsień może upośledzać działanie pompujące serca lub zmniejszać dopływ krwi lub jedno i drugie. Mogą wystąpić różne objawy, takie jak ból w klatce piersiowej, duszność, zmęczenie i kołatanie serca. W badaniach na zwierzętach cyklosporyna zapobiegała pogrubieniu mięśnia sercowego u myszy, które zostały zaprojektowane tak, aby rozwijały grube serca.

Pacjenci z HCM w wieku od 18 do 75 lat są poddawani badaniu przesiewowemu zgodnie z protokołem 98-H-0102 i tym protokołem. Badania przesiewowe obejmują badania krwi, echokardiogram do pomiaru grubości serca, monitor Holtera do rejestrowania bicia serca, test wysiłkowy na bieżni i różne badania obrazowe, w tym skan talu, angiografię radionuklidów, obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i cewnikowanie serca w celu zbadania funkcji serca i krwi dostarczać.

Pacjenci dopuszczeni do badania zostaną losowo przydzieleni do przyjmowania cyklosporyny w tabletkach lub placebo (podobna tabletka bez substancji czynnej) dwa razy dziennie przez 6 miesięcy. Podczas krótkiego pobytu w szpitalu na początku badania zostaną pobrane próbki krwi w celu zmierzenia poziomu cyklosporyny. Po wypisie będzie mierzona częstość akcji serca i ciśnienie krwi oraz badania krwi podczas wizyt kontrolnych raz w tygodniu przez 2 tygodnie, a następnie co dwa tygodnie do końca 6-miesięcznego okresu leczenia. W tym czasie pacjenci będą hospitalizowani po raz drugi w celu powtórnych badań w celu określenia wpływu leku na stan serca. Obejmują one skan talu, angiogram radionuklidów, MRI, test wysiłkowy na bieżni, cewnikowanie serca i echokardiogram. Echokardiogram i MRI zostaną powtórzone 1 rok po rozpoczęciu badania, aby ocenić ewentualne długoterminowe skutki leku.