Antithymocytglobulin sammenlignet med støttende behandling ved behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom
24. januar 2021 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
Et åbent, prospektivt, stratificeret, randomiseret, kontrolleret, multicenter, fase IIB-studie af indvirkningen af thymoglobulinterapi på transfusionsbehov hos patienter med tidligt myelodysplastisk syndrom (MDS)
RATIONALE: Immunsuppressiv terapi kan forbedre knoglemarvsabnormaliteter og kan være effektiv behandling af myelodysplastisk syndrom. Det vides endnu ikke, om immunsuppressiv terapi er mere effektiv end understøttende behandling til behandling af myelodysplastisk syndrom.
FORMÅL: Randomiseret fase II-forsøg til at sammenligne effektiviteten af antithymocytglobulin med den af understøttende behandling til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
MÅL:
- Sammenlign den kliniske responsrate for patienter med tidligt myelodysplastisk syndrom behandlet med kanin-anti-thymocytglobulin vs standard støttende behandling.
- Evaluer sikkerheden af anti-thymocytglobulin hos disse patienter.
- Sammenlign tiden til og varigheden af klinisk respons, rater af delvis respons og behandlingssvigt og hastigheden for sygdomsprogression hos patienter behandlet med disse regimer.
- Sammenlign ECOG-præstationsscore, antal transfusioner og/eller vækstfaktorbrug og maksimal tid mellem transfusioner hos patienter behandlet med disse regimer.
- Sammenlign infektionsrisikoen, brugen af medicinske ressourcer og kvaliteten af klinisk respons hos patienter behandlet med disse regimer.
OVERSIGT: Dette er et randomiseret, åbent, multicenter-studie. Patienterne er stratificeret efter myelodysplastisk syndrom (MDS) subtype (refraktær anæmi (RA) vs RA med overskydende blaster eller hypocellulær MDS). Patienterne randomiseres til 1 ud af 2 behandlingsarme.
- Arm I: Patienterne får kanin anti-thymocyt globulin (ATG) IV over mindst 8-12 timer på dag 1-4.
- Arm II: Patienter modtager standard understøttende terapi i 6 måneder. Efter 6 måneder kan patienter modtage ATG som i arm I.
Patienterne følges i 6 måneder.
PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 72 patienter (48 i arm I og 24 i arm II) vil blive optjent inden for minimum 6 måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- Foothills Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4E3
- Department of Medicine
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Washington Cancer Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0296
- University of Florida Health Science Center
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Sylvester Cancer Center, University of Miami
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612-9497
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- Veterans Affairs Medical Center - Tampa (Haley)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Winship Cancer Institute of Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rush Cancer Institute
-
-
Indiana
-
Beech Grove, Indiana, Forenede Stater, 46107
- Indiana Blood and Marrow Transplant
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242-1009
- Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-7357
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231-2410
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
- University of Missouri Kansas City School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Siteman Cancer Center
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110-2539
- Saint Louis University Cancer Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-7680
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- New York Presbyterian Hospital - Cornell Campus
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Mount Sinai Medical Center, NY
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- James P. Wilmot Cancer Center
-
Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157-1082
- Comprehensive Cancer Center at Wake Forest University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230-2503
- Texas Oncology P.A.
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 120 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
SYGDOMS KARAKTERISTIKA:
Histologisk eller cytologisk bekræftet tidlig myelodysplastisk syndrom (MDS) med mindre end 10 % knoglemarvsblaster
- Refraktær anæmi (RA)
- RA med overskydende blaster (RAEB)
- Hypocellulær myelodysplasi
- Lav eller middel-1 prognostisk risiko
Transfusionsafhængig
- Behov for 2 eller flere enheder røde blodlegemer eller blodplader om måneden i 2 eller flere måneder før studiet ELLER
Anamnese med tidligere transfusioner og 2 på hinanden følgende (mindst 21 dages mellemrum) hæmoglobinniveauer mindre end 8,0 g/dL eller blodpladetal mindre end 20.000/mm^3 i løbet af de sidste 2 måneder
- Hæmoglobin ikke større end 12,0 g/dL efter forudgående transfusion
- Ingen myelosklerose optager mere end 30 % af knoglemarvspladsen
- Ingen RA med ringede sideroblaster, RAEB i transformation eller kronisk myelomonocytisk leukæmi
- Ingen terapirelateret MDS
- Ingen historie med immunrelateret hæmatologisk lidelse (f.eks. idiopatisk trombocytopenisk purpura)
PATIENT KARAKTERISTIKA:
Alder:
- 18 og derover
Ydeevnestatus:
- ØKOG 0-2
Forventede levealder:
- Mindst 3 måneder
Hæmatopoietisk:
- Se Sygdomskarakteristika
- Ingen andre årsager til cytopeni, der ikke er relateret til MDS (f.eks. gastrointestinalt blodtab)
- Jern til stede ved marvundersøgelse ELLER
- Transferrinmætning mindst 20 % og ferritin mindst 50 ng/ml
Hepatisk:
- Bilirubin ikke større end 2 mg/dL ELLER
- SGOT/SGPT ikke mere end 2 gange det normale
- Ingen aktiv eller kronisk hepatitis B eller C
Nyre:
- Kreatinin ikke større end 2 mg/dL
Kardiovaskulær:
- Ingen symptomatisk hjertesygdom
- Ingen kongestiv hjerteinsufficiens (selvom den er medicinsk kontrolleret)
- Ingen myokardieinfarkt inden for de seneste 6 måneder
Lunge:
- Ingen alvorlig lungesygdom
- Hvis historie med lungeinsufficiens, skal pO_2 have mindst 90 mm/Hg på rumluft eller pCO_2 ikke større end 40 mm/Hg
Andet:
- Ingen historie med uafklaret B12- eller folatmangel siden diagnosen MDS
- Ingen ubehandlet akut eller kronisk infektion (febril i 7 dage uden antibiotika før undersøgelsen)
- Ingen aktiv eller kronisk HIV
- Ingen samtidig cytomegalovirusinfektion
- Ingen anden malignitet inden for de seneste 2 år bortset fra tilstrækkeligt behandlet lokaliseret pladecelle- eller basalcellehudkræft eller karcinom in situ i livmoderhalsen
- Ingen samtidig stof- eller alkoholmisbrug
- Ingen væsentlige medicinske eller psykosociale problemer
- Ingen kendt allergi over for kaninprotein
- Ikke gravid eller ammende
- Negativ graviditetstest
- Fertile patienter skal bruge effektiv prævention
FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:
Biologisk terapi:
- Mindst 8 uger siden tidligere biologiske midler, kolonistimulerende faktorer eller epoetin alfa for MDS
- Mindst 8 uger siden andre tidligere biologiske undersøgelsesmidler
- Ingen forudgående eller samtidig knoglemarvstransplantation
- Ingen samtidig epoetin alfa
- Ingen samtidige vækstfaktorer undtagen filgrastim (G-CSF) eller sargramostim (GM-CSF) for neutropen feber
- Ingen andre samtidige biologiske stoffer
Kemoterapi:
- Mindst 8 uger siden tidligere cytotoksiske lægemidler til MDS
- Samtidig kemoterapi til kliniske indikationer på sygdomsprogression eller leukæmitransformation tilladt
Endokrin terapi:
- Mindst 8 uger siden tidligere androgen hormonbehandling for MDS
- Mindst 8 uger siden tidligere danazol for MDS
Strålebehandling:
- Ingen forudgående strålebehandling
Kirurgi:
- Ingen forudgående organtransplantation
Andet:
- Mindst 8 uger siden tidligere undersøgelsesmedicin
- Mindst 8 uger siden tidligere immunsuppressive lægemidler eller andre lægemidler mod MDS
- Ingen samtidig immunsuppressiv behandling
- Ingen andre samtidige eksperimentelle lægemidler
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Elizabeth C. Squiers, MD, Sangstat Medical Corporation
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2000
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2003
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2003
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. juni 2001
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. januar 2003
Først opslået (Skøn)
27. januar 2003
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. januar 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. januar 2021
Sidst verificeret
1. marts 2003
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CDR0000068709
- SMC-101-1020
- RUSH-MDS-2000-04
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .