Globulina antitimocito en comparación con atención de apoyo en el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico
24 de enero de 2021 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio abierto, prospectivo, estratificado, aleatorizado, controlado, multicéntrico, de fase IIB del impacto de la terapia con timoglobulina en las necesidades de transfusión de pacientes con síndrome mielodisplásico temprano (SMD)
FUNDAMENTO: La terapia inmunosupresora puede mejorar las anomalías de la médula ósea y puede ser un tratamiento eficaz para el síndrome mielodisplásico. Todavía no se sabe si la terapia inmunosupresora es más eficaz que la atención de apoyo para tratar el síndrome mielodisplásico.
PROPÓSITO: Ensayo aleatorizado de fase II para comparar la eficacia de la globulina antitimocito con la de la atención de apoyo en el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
OBJETIVOS:
- Compare la tasa de respuesta clínica de los pacientes con síndrome mielodisplásico temprano tratados con globulina antitimocito de conejo frente a la atención de apoyo estándar.
- Evaluar la seguridad de la globulina antitimocito en estos pacientes.
- Compare el tiempo y la duración de la respuesta clínica, las tasas de respuesta parcial y el fracaso del tratamiento, y la tasa de progresión de la enfermedad en pacientes tratados con estos regímenes.
- Compare la puntuación de rendimiento de ECOG, el número de transfusiones y/o el uso de factores de crecimiento y el tiempo máximo entre transfusiones en pacientes tratados con estos regímenes.
- Compare el riesgo de infección, el uso de recursos médicos y la calidad de la respuesta clínica en pacientes tratados con estos regímenes.
ESQUEMA: Este es un estudio aleatorizado, abierto y multicéntrico. Los pacientes se estratifican según el subtipo de síndrome mielodisplásico (SMD) (anemia refractaria (AR) frente a AR con exceso de blastos o SMD hipocelular). Los pacientes se asignan al azar a 1 de 2 brazos de tratamiento.
- Grupo I: los pacientes reciben globulina antitimocito de conejo (ATG) IV durante al menos 8-12 horas en los días 1-4.
- Grupo II: los pacientes reciben terapia de apoyo estándar durante 6 meses. Al final de los 6 meses, los pacientes pueden recibir ATG como en el grupo I.
Los pacientes son seguidos durante 6 meses.
ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumulará un total de 72 pacientes (48 en el brazo I y 24 en el brazo II) dentro de un mínimo de 6 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
- Foothills Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4E3
- Department of Medicine
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Washington Cancer Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0296
- University of Florida Health Science Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Sylvester Cancer Center, University of Miami
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612-9497
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Veterans Affairs Medical Center - Tampa (Haley)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Winship Cancer Institute of Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush Cancer Institute
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Indiana
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Beech Grove, Indiana, Estados Unidos, 46107
- Indiana Blood and Marrow Transplant
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1009
- Holden Comprehensive Cancer Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7357
- University of Kansas Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231-2410
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- University of Missouri Kansas City School of Medicine
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Siteman Cancer Center
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110-2539
- Saint Louis University Cancer Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-7680
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- New York Presbyterian Hospital - Cornell Campus
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center, NY
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- James P. Wilmot Cancer Center
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1082
- Comprehensive Cancer Center at Wake Forest University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230-2503
- Texas Oncology P.A.
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 120 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:
Síndrome mielodisplásico (SMD) temprano confirmado histológica o citológicamente con menos del 10 % de blastos en la médula ósea
- Anemia refractaria (AR)
- AR con exceso de blastos (RAEB)
- Mielodisplasia hipocelular
- Riesgo pronóstico bajo o intermedio-1
Dependiente de transfusiones
- Necesidad de 2 o más unidades de glóbulos rojos o plaquetas por mes durante 2 o más meses antes del estudio O
Antecedentes de transfusiones previas y 2 niveles de hemoglobina consecutivos (al menos con 21 días de diferencia) inferiores a 8,0 g/dl o recuentos de plaquetas inferiores a 20 000/mm^3 durante los últimos 2 meses
- Hemoglobina no superior a 12,0 g/dl después de una transfusión previa
- Sin mielesclerosis que ocupe más del 30% del espacio de la médula ósea
- Sin AR con sideroblastos anillados, AREB en transformación o leucemia mielomonocítica crónica
- Sin MDS relacionado con la terapia
- Sin antecedentes de trastorno hematológico relacionado con el sistema inmunitario (p. ej., púrpura trombocitopénica idiopática)
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:
Edad:
- mayores de 18 años
Estado de rendimiento:
- ECOG 0-2
Esperanza de vida:
- Al menos 3 meses
hematopoyético:
- Ver Características de la enfermedad
- Ninguna otra causa de citopenia no relacionada con SMD (p. ej., pérdida de sangre gastrointestinal)
- Hierro presente en el examen de médula O
- Saturación de transferrina al menos 20% y ferritina al menos 50 ng/mL
Hepático:
- Bilirrubina no superior a 2 mg/dL O
- SGOT/SGPT no superior a 2 veces lo normal
- Sin hepatitis B o C activa o crónica
Renal:
- Creatinina no superior a 2 mg/dL
Cardiovascular:
- Sin cardiopatía sintomática
- Sin insuficiencia cardíaca congestiva (incluso si está controlada médicamente)
- Sin infarto de miocardio en los últimos 6 meses
Pulmonar:
- Sin enfermedad pulmonar grave
- Si tiene antecedentes de insuficiencia pulmonar, debe tener una pO_2 de al menos 90 mm/Hg en aire ambiente o una pCO_2 de no más de 40 mm/Hg
Otro:
- Sin antecedentes de deficiencia no resuelta de vitamina B12 o folato desde el diagnóstico de MDS
- Sin infección aguda o crónica no tratada (afebril durante 7 días sin antibióticos antes del estudio)
- Sin VIH activo o crónico
- Sin infección concurrente por citomegalovirus
- Ninguna otra neoplasia maligna en los últimos 2 años, excepto cáncer de piel de células escamosas o de células basales localizado tratado adecuadamente o carcinoma in situ del cuello uterino
- Sin abuso de drogas o alcohol concurrente
- Sin problemas médicos o psicosociales significativos.
- Sin alergia conocida a la proteína de conejo.
- No embarazada ni amamantando
- prueba de embarazo negativa
- Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:
Terapia biológica:
- Al menos 8 semanas desde agentes biológicos previos, factores estimulantes de colonias o epoetina alfa para MDS
- Al menos 8 semanas desde otros agentes biológicos en investigación previos
- Sin trasplante de médula ósea previo o concurrente
- Sin epoetina alfa concurrente
- Sin factores de crecimiento concurrentes excepto filgrastim (G-CSF) o sargramostim (GM-CSF) para fiebres neutropénicas
- Ningún otro agente biológico concurrente
Quimioterapia:
- Al menos 8 semanas desde fármacos citotóxicos previos para MDS
- Quimioterapia concurrente para indicaciones clínicas de progresión de la enfermedad o transformación leucémica permitida
Terapia endocrina:
- Al menos 8 semanas desde la terapia hormonal androgénica anterior para MDS
- Al menos 8 semanas desde danazol anterior para MDS
Radioterapia:
- Sin radioterapia previa
Cirugía:
- Sin trasplante previo de órganos
Otro:
- Al menos 8 semanas desde medicamentos en investigación anteriores
- Al menos 8 semanas desde medicamentos inmunosupresores previos u otros medicamentos para MDS
- Sin terapia inmunosupresora concurrente
- Ningún otro fármaco experimental concurrente
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Silla de estudio: Elizabeth C. Squiers, MD, Sangstat Medical Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2000
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2003
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2003
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2001
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de enero de 2003
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de enero de 2003
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de enero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2003
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CDR0000068709
- SMC-101-1020
- RUSH-MDS-2000-04
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .