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Globulina antitimocitica rispetto alla terapia di supporto nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica

24 gennaio 2021 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio in aperto, prospettico, stratificato, randomizzato, controllato, multicentrico, di fase IIB sull'impatto della terapia con timoglobulina sulle esigenze trasfusionali dei pazienti con sindrome mielodisplastica precoce (MDS)

RAZIONALE: La terapia immunosoppressiva può migliorare le anomalie del midollo osseo e può essere un trattamento efficace per la sindrome mielodisplastica. Non è ancora noto se la terapia immunosoppressiva sia più efficace della terapia di supporto nel trattamento della sindrome mielodisplastica.

SCOPO: studio randomizzato di fase II per confrontare l'efficacia della globulina antitimocitica con quella della terapia di supporto nel trattamento di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

  • Confronta il tasso di risposta clinica dei pazienti con sindrome mielodisplastica precoce trattati con globulina anti-timocita di coniglio rispetto alle cure di supporto standard.
  • Valutare la sicurezza della globulina antitimocitaria in questi pazienti.
  • Confrontare il tempo e la durata della risposta clinica, i tassi di risposta parziale e di fallimento della terapia e il tasso di progressione della malattia nei pazienti trattati con questi regimi.
  • Confrontare il punteggio di prestazione ECOG, il numero di trasfusioni e/o l'uso del fattore di crescita e il tempo massimo tra le trasfusioni nei pazienti trattati con questi regimi.
  • Confrontare il rischio di infezione, l'uso di risorse mediche e la qualità della risposta clinica nei pazienti trattati con questi regimi.

SCHEMA: Questo è uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico. I pazienti sono stratificati in base al sottotipo di sindrome mielodisplastica (MDS) (anemia refrattaria (AR) vs AR con eccesso di blasti o MDS ipocellulare). I pazienti sono randomizzati a 1 dei 2 bracci di trattamento.

  • Braccio I: i pazienti ricevono globulina antitimocitica di coniglio (ATG) IV per almeno 8-12 ore nei giorni 1-4.
  • Braccio II: i pazienti ricevono una terapia di supporto standard per 6 mesi. Alla fine dei 6 mesi, i pazienti possono ricevere ATG come nel braccio I.

I pazienti vengono seguiti per 6 mesi.

ACCUMULO PREVISTO: un totale di 72 pazienti (48 nel braccio I e 24 nel braccio II) verrà maturato entro un minimo di 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4E3
        • Department of Medicine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Washington Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0296
        • University of Florida Health Science Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Sylvester Cancer Center, University of Miami
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612-9497
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Veterans Affairs Medical Center - Tampa (Haley)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush Cancer Institute
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Stati Uniti, 46107
        • Indiana Blood and Marrow Transplant
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242-1009
        • Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7357
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • University of Missouri Kansas City School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Siteman Cancer Center
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-2539
        • Saint Louis University Cancer Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • New York Presbyterian Hospital - Cornell Campus
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, NY
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • James P. Wilmot Cancer Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1082
        • Comprehensive Cancer Center at Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230-2503
        • Texas Oncology P.A.
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 120 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Sindrome mielodisplastica precoce (MDS) confermata istologicamente o citologicamente con meno del 10% di blasti midollari

    • Anemia refrattaria (AR)
    • RA con blasti in eccesso (RAEB)
    • Mielodisplasia ipocellulare
  • Rischio prognostico basso o intermedio-1

  • Dipendente dalle trasfusioni

    • Necessità di 2 o più unità di globuli rossi o piastrine al mese per 2 o più mesi prima dello studio OPPURE

    • Storia di precedenti trasfusioni e 2 livelli di emoglobina consecutivi (a distanza di almeno 21 giorni) inferiori a 8,0 g/dL o conta piastrinica inferiore a 20.000/mm^3 negli ultimi 2 mesi

      • Emoglobina non superiore a 12,0 g/dL dopo una precedente trasfusione
  • Nessuna mielosclerosi che occupa più del 30% dello spazio del midollo osseo
  • Nessuna RA con sideroblasti ad anello, RAEB in trasformazione o leucemia mielomonocitica cronica
  • Nessuna MDS correlata alla terapia
  • Nessuna storia di disturbo ematologico correlato al sistema immunitario (ad esempio, porpora trombocitopenica idiopatica)

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età:

  • 18 e oltre

Lo stato della prestazione:

  • ECOG 0-2

Aspettativa di vita:

  • Almeno 3 mesi

Ematopoietico:

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Nessun'altra causa di citopenia non correlata a MDS (ad esempio, perdita di sangue gastrointestinale)
  • Ferro presente all'esame del midollo OPPURE
  • Saturazione della transferrina almeno 20% e ferritina almeno 50 ng/mL

Epatico:

  • Bilirubina non superiore a 2 mg/dL OPPURE
  • SGOT/SGPT non superiore a 2 volte il normale
  • Nessuna epatite attiva o cronica B o C

Renale:

  • Creatinina non superiore a 2 mg/dL

Cardiovascolare:

  • Nessuna cardiopatia sintomatica
  • Nessuna insufficienza cardiaca congestizia (anche se controllata dal punto di vista medico)
  • Nessun infarto miocardico negli ultimi 6 mesi

Polmonare:

  • Nessuna malattia polmonare grave
  • Se la storia di insufficienza polmonare, deve avere pO_2 almeno 90 mm/Hg in aria ambiente o pCO_2 non superiore a 40 mm/Hg

Altro:

  • Nessuna storia di carenza irrisolta di vitamina B12 o folati dalla diagnosi di MDS
  • Nessuna infezione acuta o cronica non trattata (febbrile per 7 giorni senza antibiotici prima dello studio)
  • Nessun HIV attivo o cronico
  • Nessuna infezione concomitante da citomegalovirus
  • Nessun altro tumore maligno negli ultimi 2 anni ad eccezione del carcinoma cutaneo localizzato a cellule squamose o basocellulari adeguatamente trattato o del carcinoma in situ della cervice
  • Nessun abuso concomitante di droghe o alcol
  • Nessun problema medico o psicosociale significativo
  • Nessuna allergia nota alle proteine ​​del coniglio
  • Non incinta o allattamento
  • Test di gravidanza negativo
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica:

  • Almeno 8 settimane da precedenti agenti biologici, fattori stimolanti le colonie o epoetina alfa per MDS
  • Almeno 8 settimane da altri agenti biologici sperimentali precedenti
  • Nessun trapianto di midollo osseo precedente o concomitante
  • Nessuna concomitante epoetina alfa
  • Nessun fattore di crescita concomitante eccetto filgrastim (G-CSF) o sargramostim (GM-CSF) per le febbri neutropeniche
  • Nessun altro agente biologico concomitante

Chemioterapia:

  • Almeno 8 settimane da precedenti farmaci citotossici per MDS
  • Chemioterapia concomitante per indicazioni cliniche di progressione della malattia o trasformazione leucemica consentita

Terapia endocrina:

  • Almeno 8 settimane dalla precedente terapia ormonale androgena per MDS
  • Almeno 8 settimane dal precedente danazolo per MDS

Radioterapia:

  • Nessuna precedente radioterapia

Chirurgia:

  • Nessun precedente trapianto di organi

Altro:

  • Almeno 8 settimane da precedenti farmaci sperimentali
  • Almeno 8 settimane da precedenti farmaci immunosoppressori o altri farmaci per MDS
  • Nessuna terapia immunosoppressiva concomitante
  • Nessun altro farmaco sperimentale concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Cattedra di studio: Elizabeth C. Squiers, MD, Sangstat Medical Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2000

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2003

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2003

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2001

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2003

Primo Inserito (Stima)

27 gennaio 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2003

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDR0000068709
  • SMC-101-1020
  • RUSH-MDS-2000-04

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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