Antithymocytární globulin ve srovnání s podpůrnou péčí při léčbě pacientů s myelodysplastickým syndromem
24. ledna 2021 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Otevřená, prospektivní, stratifikovaná, randomizovaná, kontrolovaná, multicentrická studie fáze IIB o dopadu terapie thymoglobulinem na potřeby transfuzí u pacientů s časným myelodysplastickým syndromem (MDS)
Odůvodnění: Imunosupresivní léčba může zlepšit abnormality kostní dřeně a může být účinnou léčbou myelodysplastického syndromu. Dosud není známo, zda je imunosupresivní léčba v léčbě myelodysplastického syndromu účinnější než podpůrná léčba.
ÚČEL: Randomizovaná studie fáze II porovnat účinnost antithymocytárního globulinu s účinností podpůrné péče při léčbě pacientů s myelodysplastickým syndromem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
CÍLE:
- Porovnejte míru klinické odpovědi u pacientů s časným myelodysplastickým syndromem léčených králičím antithymocytárním globulinem se standardní podpůrnou péčí.
- Vyhodnoťte bezpečnost antithymocytárního globulinu u těchto pacientů.
- Porovnejte dobu a trvání klinické odpovědi, míru částečné odpovědi a selhání terapie a rychlost progrese onemocnění u pacientů léčených těmito režimy.
- Porovnejte výkonnostní skóre ECOG, počet transfuzí a/nebo použití růstového faktoru a maximální dobu mezi transfuzemi u pacientů léčených těmito režimy.
- Porovnejte riziko infekce, využití lékařských zdrojů a kvalitu klinické odpovědi u pacientů léčených těmito režimy.
PŘEHLED: Toto je randomizovaná, otevřená, multicentrická studie. Pacienti jsou stratifikováni podle subtypu myelodysplastického syndromu (MDS) (refrakterní anémie (RA) vs. RA s nadbytkem blastů nebo hypocelulární MDS). Pacienti jsou randomizováni do 1 ze 2 léčebných ramen.
- Rameno I: Pacienti dostávají králičí anti-thymocytární globulin (ATG) IV po dobu alespoň 8-12 hodin ve dnech 1-4.
- Rameno II: Pacienti dostávají standardní podpůrnou terapii po dobu 6 měsíců. Na konci 6. měsíce mohou pacienti dostávat ATG jako v rameni I.
Pacienti jsou sledováni po dobu 6 měsíců.
PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Celkem 72 pacientů (48 v rameni I a 24 v rameni II) přibude během minimálně 6 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4E3
- Department of Medicine
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Washington Cancer Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0296
- University of Florida Health Science Center
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Sylvester Cancer Center, University of Miami
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612-9497
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Veterans Affairs Medical Center - Tampa (Haley)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Winship Cancer Institute of Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush Cancer Institute
-
-
Indiana
-
Beech Grove, Indiana, Spojené státy, 46107
- Indiana Blood and Marrow Transplant
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242-1009
- Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-7357
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231-2410
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- University of Missouri Kansas City School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Siteman Cancer Center
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110-2539
- Saint Louis University Cancer Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-7680
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- New York Presbyterian Hospital - Cornell Campus
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Medical Center, NY
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- James P. Wilmot Cancer Center
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157-1082
- Comprehensive Cancer Center at Wake Forest University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75230-2503
- Texas Oncology P.A.
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 120 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:
Histologicky nebo cytologicky potvrzený časný myelodysplastický syndrom (MDS) s méně než 10 % blastů v kostní dřeni
- Refrakterní anémie (RA)
- RA s nadměrnými výbuchy (RAEB)
- Hypocelulární myelodysplazie
- Nízké nebo střední prognostické riziko
Závislá na transfuzi
- Potřeba 2 nebo více jednotek červených krvinek nebo krevních destiček za měsíc po dobu 2 nebo více měsíců před studií NEBO
Předchozí transfuze a 2 po sobě jdoucí (nejméně 21 dní od sebe) hladiny hemoglobinu nižší než 8,0 g/dl nebo počet krevních destiček nižší než 20 000/mm^3 během posledních 2 měsíců
- Hemoglobin ne vyšší než 12,0 g/dl po předchozí transfuzi
- Žádná myeloskleróza, která by zabírala více než 30 % prostoru kostní dřeně
- Žádná RA s prstencovými sideroblasty, RAEB v transformaci nebo chronická myelomonocytární leukémie
- Žádný MDS související s léčbou
- Žádná anamnéza imunitně podmíněné hematologické poruchy (např. idiopatická trombocytopenická purpura)
CHARAKTERISTIKA PACIENTA:
Stáří:
- 18 a více
Stav výkonu:
- ECOG 0-2
Délka života:
- Minimálně 3 měsíce
Hematopoetický:
- Viz Charakteristika onemocnění
- Žádné jiné příčiny cytopenie nesouvisející s MDS (např. gastrointestinální ztráta krve)
- Železo přítomné při vyšetření dřeně NEBO
- Nasycení transferinu alespoň 20 % a feritinu alespoň 50 ng/ml
Jaterní:
- Bilirubin ne vyšší než 2 mg/dl OR
- SGOT/SGPT ne větší než 2krát normální
- Žádná aktivní nebo chronická hepatitida B nebo C
Renální:
- Kreatinin ne vyšší než 2 mg/dl
Kardiovaskulární:
- Žádné symptomatické srdeční onemocnění
- Žádné městnavé srdeční selhání (i když je lékařsky kontrolováno)
- Žádný infarkt myokardu za posledních 6 měsíců
Plicní:
- Žádné závažné plicní onemocnění
- Pokud je v anamnéze plicní insuficience, musí mít pO_2 alespoň 90 mm/Hg na vzduchu v místnosti nebo pCO_2 ne větší než 40 mm/Hg
Jiný:
- Žádná anamnéza nevyřešeného nedostatku B12 nebo folátu od diagnózy MDS
- Žádná neléčená akutní nebo chronická infekce (afebrilní po dobu 7 dnů bez antibiotik před studií)
- Žádný aktivní nebo chronický HIV
- Žádná souběžná cytomegalovirová infekce
- Žádná jiná malignita za poslední 2 roky kromě adekvátně léčené lokalizované spinocelulární nebo bazocelulární rakoviny kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku
- Žádné současné zneužívání drog nebo alkoholu
- Žádné závažné zdravotní nebo psychosociální problémy
- Není známa alergie na králičí protein
- Ne těhotná nebo kojící
- Negativní těhotenský test
- Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:
Biologická léčba:
- Nejméně 8 týdnů od předchozích biologických látek, faktorů stimulujících kolonie nebo epoetinu alfa pro MDS
- Nejméně 8 týdnů od jiných předchozích hodnocených biologických látek
- Žádná předchozí nebo souběžná transplantace kostní dřeně
- Žádný souběžný epoetin alfa
- Žádné souběžné růstové faktory kromě filgrastimu (G-CSF) nebo sargramostimu (GM-CSF) pro neutropenické horečky
- Žádné další souběžné biologické látky
Chemoterapie:
- Alespoň 8 týdnů od předchozích cytotoxických léků pro MDS
- Současná chemoterapie pro klinické indikace progrese onemocnění nebo leukemické transformace povolena
Endokrinní terapie:
- Nejméně 8 týdnů od předchozí androgenní hormonální terapie MDS
- Nejméně 8 týdnů od předchozího podání danazolu pro MDS
Radioterapie:
- Žádná předchozí radioterapie
Chirurgická operace:
- Žádná předchozí transplantace orgánů
Jiný:
- Nejméně 8 týdnů od předchozích zkoumaných léků
- Minimálně 8 týdnů od předchozích imunosupresiv nebo jiných léků na MDS
- Žádná souběžná imunosupresivní léčba
- Žádné další souběžné experimentální léky
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Elizabeth C. Squiers, MD, Sangstat Medical Corporation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2000
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2003
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2003
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. června 2001
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. ledna 2003
První zveřejněno (Odhad)
27. ledna 2003
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. ledna 2021
Naposledy ověřeno
1. března 2003
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CDR0000068709
- SMC-101-1020
- RUSH-MDS-2000-04
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .