Globulina antitimócita comparada com cuidados de suporte no tratamento de pacientes com síndrome mielodisplásica
24 de janeiro de 2021 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo aberto, prospectivo, estratificado, randomizado, controlado, multicêntrico, fase IIB do impacto da terapia com timoglobulina nas necessidades de transfusão de pacientes com síndrome mielodisplásica precoce (SMD)
JUSTIFICAÇÃO: A terapia imunossupressora pode melhorar as anormalidades da medula óssea e pode ser um tratamento eficaz para a síndrome mielodisplásica. Ainda não se sabe se a terapia imunossupressora é mais eficaz do que os cuidados de suporte no tratamento da síndrome mielodisplásica.
OBJETIVO: Ensaio randomizado de fase II para comparar a eficácia da globulina antitimócito com a dos cuidados de suporte no tratamento de pacientes com síndrome mielodisplásica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVOS:
- Comparar a taxa de resposta clínica de pacientes com síndrome mielodisplásica precoce tratados com globulina anti-timócito de coelho versus tratamento de suporte padrão.
- Avalie a segurança da globulina anti-timócito nesses pacientes.
- Compare o tempo e a duração da resposta clínica, as taxas de resposta parcial e falha terapêutica e a taxa de progressão da doença em pacientes tratados com esses regimes.
- Compare a pontuação de desempenho do ECOG, número de transfusões e/ou uso de fator de crescimento e tempo máximo entre as transfusões em pacientes tratados com esses regimes.
- Comparar o risco de infecção, uso de recursos médicos e qualidade da resposta clínica em pacientes tratados com esses regimes.
ESBOÇO: Este é um estudo randomizado, aberto e multicêntrico. Os pacientes são estratificados de acordo com o subtipo da síndrome mielodisplásica (SMD) (anemia refratária (AR) versus AR com excesso de blastos ou MDS hipocelular). Os pacientes são randomizados para 1 de 2 braços de tratamento.
- Braço I: Os pacientes recebem globulina anti-timócito de coelho (ATG) IV durante pelo menos 8-12 horas nos dias 1-4.
- Braço II: Os pacientes recebem terapia de suporte padrão por 6 meses. Ao final de 6 meses, os pacientes podem receber ATG como no braço I.
Os pacientes são acompanhados por 6 meses.
ACRESCIMENTO PROJETADO: Um total de 72 pacientes (48 no braço I e 24 no braço II) será acumulado em um período mínimo de 6 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
- Foothills Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4E3
- Department of Medicine
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Washington Cancer Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0296
- University of Florida Health Science Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Sylvester Cancer Center, University of Miami
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612-9497
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Veterans Affairs Medical Center - Tampa (Haley)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Winship Cancer Institute of Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush Cancer Institute
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Indiana
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Beech Grove, Indiana, Estados Unidos, 46107
- Indiana Blood and Marrow Transplant
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1009
- Holden Comprehensive Cancer Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7357
- University of Kansas Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231-2410
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- University of Missouri Kansas City School of Medicine
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Siteman Cancer Center
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110-2539
- Saint Louis University Cancer Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-7680
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- New York Presbyterian Hospital - Cornell Campus
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center, NY
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- James P. Wilmot Cancer Center
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1082
- Comprehensive Cancer Center at Wake Forest University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230-2503
- Texas Oncology P.A.
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226-3596
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 120 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:
Síndrome mielodisplásica precoce (SMD) confirmada histológica ou citologicamente com menos de 10% de blastos na medula óssea
- Anemia refratária (AR)
- AR com excesso de blastos (RAEB)
- Mielodisplasia hipocelular
- Risco prognóstico baixo ou intermediário-1
dependente de transfusão
- Necessidade de 2 ou mais unidades de glóbulos vermelhos ou plaquetas por mês durante 2 ou mais meses antes do estudo OU
História de transfusões anteriores e 2 níveis de hemoglobina consecutivos (com pelo menos 21 dias de intervalo) inferiores a 8,0 g/dL ou contagem de plaquetas inferior a 20.000/mm^3 durante os últimos 2 meses
- Hemoglobina não superior a 12,0 g/dL após transfusão prévia
- Sem mielosclerose ocupando mais de 30% do espaço da medula óssea
- Sem AR com sideroblastos em anel, RAEB em transformação ou leucemia mielomonocítica crônica
- Sem SMD relacionada à terapia
- Sem história de distúrbio hematológico relacionado ao sistema imunológico (por exemplo, púrpura trombocitopênica idiopática)
CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:
Idade:
- maiores de 18 anos
Estado de desempenho:
- ECOG 0-2
Expectativa de vida:
- Pelo menos 3 meses
Hematopoiético:
- Consulte as características da doença
- Nenhuma outra causa de citopenia não relacionada à SMD (por exemplo, perda de sangue gastrointestinal)
- Ferro presente no exame de medula OU
- Saturação de transferrina pelo menos 20% e ferritina pelo menos 50 ng/mL
Hepático:
- Bilirrubina não superior a 2 mg/dL OU
- SGOT/SGPT não superior a 2 vezes o normal
- Sem hepatite B ou C ativa ou crônica
Renal:
- Creatinina não superior a 2 mg/dL
Cardiovascular:
- Sem doença cardíaca sintomática
- Sem insuficiência cardíaca congestiva (mesmo que medicamente controlada)
- Nenhum infarto do miocárdio nos últimos 6 meses
Pulmonar:
- Sem doença pulmonar grave
- Se história de insuficiência pulmonar, deve ter pO_2 de pelo menos 90 mm/Hg em ar ambiente ou pCO_2 não superior a 40 mm/Hg
Outro:
- Sem história de deficiência não resolvida de vitamina B12 ou folato desde o diagnóstico de SMD
- Nenhuma infecção aguda ou crônica não tratada (afebril por 7 dias sem antibióticos antes do estudo)
- Sem HIV ativo ou crônico
- Nenhuma infecção concomitante por citomegalovírus
- Nenhuma outra malignidade nos últimos 2 anos, exceto células escamosas localizadas adequadamente tratadas ou câncer de pele basocelular ou carcinoma in situ do colo do útero
- Sem uso concomitante de drogas ou álcool
- Sem problemas médicos ou psicossociais significativos
- Nenhuma alergia conhecida à proteína de coelho
- Não está grávida ou amamentando
- teste de gravidez negativo
- Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes
TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:
Terapia biológica:
- Pelo menos 8 semanas desde agentes biológicos anteriores, fatores estimuladores de colônias ou epoetina alfa para SMD
- Pelo menos 8 semanas desde outros agentes biológicos em investigação anteriores
- Nenhum transplante de medula óssea anterior ou concomitante
- Sem epoetina alfa concomitante
- Sem fatores de crescimento concomitantes, exceto filgrastim (G-CSF) ou sargramostim (GM-CSF) para febres neutropênicas
- Nenhum outro agente biológico concomitante
Quimioterapia:
- Pelo menos 8 semanas desde drogas citotóxicas anteriores para MDS
- Quimioterapia concomitante para indicações clínicas de progressão da doença ou transformação leucêmica permitida
Terapia endócrina:
- Pelo menos 8 semanas desde a terapia hormonal androgênica anterior para MDS
- Pelo menos 8 semanas desde danazol anterior para MDS
Radioterapia:
- Sem radioterapia prévia
Cirurgia:
- Nenhum transplante de órgão anterior
Outro:
- Pelo menos 8 semanas desde drogas experimentais anteriores
- Pelo menos 8 semanas desde drogas imunossupressoras anteriores ou outras drogas para MDS
- Sem terapia imunossupressora concomitante
- Nenhuma outra droga experimental concomitante
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Elizabeth C. Squiers, MD, Sangstat Medical Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2000
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2003
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2003
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de junho de 2001
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de janeiro de 2003
Primeira postagem (Estimativa)
27 de janeiro de 2003
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de janeiro de 2021
Última verificação
1 de março de 2003
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CDR0000068709
- SMC-101-1020
- RUSH-MDS-2000-04
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