Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Antithymocytenglobuline vergeleken met ondersteunende zorg bij de behandeling van patiënten met myelodysplastisch syndroom

24 januari 2021 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label, prospectief, gestratificeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd, multicenter, fase IIB-onderzoek naar de impact van thymoglobulinetherapie op de transfusiebehoeften van patiënten met vroeg myelodysplastisch syndroom (MDS)

RATIONALE: Immunosuppressieve therapie kan beenmergafwijkingen verbeteren en kan een effectieve behandeling zijn voor myelodysplastisch syndroom. Het is nog niet bekend of immunosuppressieve therapie effectiever is dan ondersteunende zorg bij de behandeling van myelodysplastisch syndroom.

DOEL: Gerandomiseerde fase II-studie om de effectiviteit van antithymocytenglobuline te vergelijken met die van ondersteunende zorg bij de behandeling van patiënten met myelodysplastisch syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

  • Vergelijk het klinische responspercentage van patiënten met vroeg myelodysplastisch syndroom die werden behandeld met anti-thymocytenglobuline van konijnen versus standaard ondersteunende zorg.
  • Evalueer de veiligheid van anti-thymocytenglobuline bij deze patiënten.
  • Vergelijk de tijd tot en duur van klinische respons, percentages van gedeeltelijke respons en therapiefalen, en snelheid van ziekteprogressie bij patiënten die met deze regimes werden behandeld.
  • Vergelijk de ECOG-prestatiescore, het aantal transfusies en/of het gebruik van groeifactoren en de maximale tijd tussen transfusies bij patiënten die met deze schema's zijn behandeld.
  • Vergelijk het infectierisico, het gebruik van medische middelen en de kwaliteit van de klinische respons bij patiënten die met deze regimes worden behandeld.

OVERZICHT: Dit is een gerandomiseerde, open-label, multicenter studie. Patiënten zijn gestratificeerd volgens subtype myelodysplastisch syndroom (MDS) (refractaire anemie (RA) vs. RA met teveel blasten of hypocellulair MDS). Patiënten worden gerandomiseerd naar 1 van de 2 behandelingsarmen.

  • Arm I: Patiënten krijgen konijnen-antithymocytenglobuline (ATG) IV gedurende ten minste 8-12 uur op dag 1-4.
  • Arm II: Patiënten krijgen standaard ondersteunende therapie gedurende 6 maanden. Aan het einde van 6 maanden kunnen patiënten ATG krijgen zoals in arm I.

Patiënten worden gedurende 6 maanden gevolgd.

VERWACHTE ACCRUAL: In totaal zullen 72 patiënten (48 in arm I en 24 in arm II) binnen minimaal 6 maanden worden opgebouwd.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4E3
        • Department of Medicine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Washington Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0296
        • University of Florida Health Science Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Sylvester Cancer Center, University of Miami
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612-9497
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Veterans Affairs Medical Center - Tampa (Haley)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush Cancer Institute
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Verenigde Staten, 46107
        • Indiana Blood and Marrow Transplant
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1009
        • Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7357
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • University of Missouri Kansas City School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Siteman Cancer Center
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110-2539
        • Saint Louis University Cancer Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital - Cornell Campus
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, NY
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • James P. Wilmot Cancer Center
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157-1082
        • Comprehensive Cancer Center at Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230-2503
        • Texas Oncology P.A.
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226-3596
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 120 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

  • Histologisch of cytologisch bevestigd vroeg myelodysplastisch syndroom (MDS) met minder dan 10% beenmergblasten

    • Refractaire anemie (RA)
    • RA met overtollige blasten (RAEB)
    • Hypocellulaire myelodysplasie
  • Laag of gemiddeld-1 prognostisch risico

  • Transfusie-afhankelijk

    • Behoefte aan 2 of meer eenheden rode bloedcellen of bloedplaatjes per maand gedurende 2 of meer maanden voorafgaand aan de studie OF

    • Geschiedenis van eerdere transfusies en 2 opeenvolgende (minstens 21 dagen na elkaar) hemoglobinewaarden van minder dan 8,0 g/dl of aantal bloedplaatjes van minder dan 20.000/mm^3 gedurende de afgelopen 2 maanden

      • Hemoglobine niet hoger dan 12,0 g/dl na eerdere transfusie
  • Geen myelosclerose die meer dan 30% van de beenmergruimte in beslag neemt
  • Geen RA met geringde sideroblasten, RAEB in transformatie of chronische myelomonocytische leukemie
  • Geen therapiegerelateerde MDS
  • Geen voorgeschiedenis van immuungerelateerde hematologische aandoening (bijv. idiopathische trombocytopenische purpura)

PATIËNTKENMERKEN:

Leeftijd:

  • 18 en ouder

Prestatiestatus:

  • ECOG 0-2

Levensverwachting:

  • Minimaal 3 maanden

hematopoietisch:

  • Zie Ziektekenmerken
  • Geen andere oorzaken van cytopenie die geen verband houden met MDS (bijv. Gastro-intestinaal bloedverlies)
  • IJzer aanwezig bij beenmergonderzoek OF
  • Transferrineverzadiging minimaal 20% en ferritine minimaal 50 ng/ml

Lever:

  • Bilirubine niet hoger dan 2 mg/dL OF
  • SGOT/SGPT niet meer dan 2 keer normaal
  • Geen actieve of chronische hepatitis B of C

nier:

  • Creatinine niet hoger dan 2 mg/dL

Cardiovasculair:

  • Geen symptomatische hartziekte
  • Geen congestief hartfalen (zelfs als medisch gecontroleerd)
  • Geen hartinfarct in de afgelopen 6 maanden

long:

  • Geen ernstige longziekte
  • Als u in het verleden longinsufficiëntie heeft gehad, moet u een pO_2 hebben van ten minste 90 mm/Hg in kamerlucht of een pCO_2 van niet meer dan 40 mm/Hg

Ander:

  • Geen geschiedenis van onopgeloste B12- of foliumzuurdeficiëntie sinds de diagnose van MDS
  • Geen onbehandelde acute of chronische infectie (7 dagen koortsvrij zonder antibiotica voorafgaand aan het onderzoek)
  • Geen actief of chronisch hiv
  • Geen gelijktijdige cytomegalovirusinfectie
  • Geen andere maligniteit in de afgelopen 2 jaar behalve adequaat behandelde gelokaliseerde plaveiselcel- of basaalcelkanker of carcinoma in situ van de cervix
  • Geen gelijktijdig drugs- of alcoholmisbruik
  • Geen noemenswaardige medische of psychosociale problemen
  • Geen bekende allergie voor konijneneiwit
  • Niet zwanger of verzorgend
  • Negatieve zwangerschapstest
  • Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

Biologische therapie:

  • Minstens 8 weken sinds eerdere biologische agentia, koloniestimulerende factoren of epoëtine alfa voor MDS
  • Minstens 8 weken sinds andere eerdere biologische agentia in onderzoek
  • Geen eerdere of gelijktijdige beenmergtransplantatie
  • Geen gelijktijdige epoëtine alfa
  • Geen gelijktijdige groeifactoren behalve filgrastim (G-CSF) of sargramostim (GM-CSF) voor neutropenische koorts
  • Geen andere gelijktijdige biologische agentia

Chemotherapie:

  • Minstens 8 weken sinds eerdere cytotoxische geneesmiddelen voor MDS
  • Gelijktijdige chemotherapie voor klinische indicaties van ziekteprogressie of leukemische transformatie toegestaan

Endocriene therapie:

  • Minstens 8 weken sinds eerdere androgene hormonale therapie voor MDS
  • Minstens 8 weken sinds voorafgaande danazol voor MDS

Radiotherapie:

  • Geen voorafgaande radiotherapie

Chirurgie:

  • Geen voorafgaande orgaantransplantatie

Ander:

  • Minstens 8 weken sinds eerdere onderzoeksgeneesmiddelen
  • Minstens 8 weken geleden sinds eerdere immunosuppressiva of andere medicijnen voor MDS
  • Geen gelijktijdige immunosuppressieve therapie
  • Geen andere gelijktijdige experimentele medicijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Masker: Geen (open label)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie stoel: Elizabeth C. Squiers, MD, Sangstat Medical Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2000

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2003

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2001

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

27 januari 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2003

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CDR0000068709
  • SMC-101-1020
  • RUSH-MDS-2000-04

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren