Et randomiseret forsøg med rekombinant humaniseret anti-IL-2-receptorantistof (Daclizumab) versus antithymocytglobulin (ATG) til behandling af cytopeni af myelodysplastisk syndrom (MDS)

Denne undersøgelse vil evaluere en ny immunsuppressiv terapi, Daclizumab, og sammenligne den med antithymocytglobulin (ATG) til behandling af cytopeni, det vil sige mangel på cellulære elementer i blodet, ved myelodysplastisk syndrom (MDS). Daclizumab er et anti-interleukin-2 receptor (IL-2) antistof. MDS, også kendt som myelodysplasi, er en lidelse, der kan forårsage anæmi, spontan blødning og større risiko for infektioner. Selvom knoglemarven stadig kan producere nogle blodceller, er det meget få, der når blodbanen. Årsagen til MDS kendes ikke, selvom dens adfærd er det. Mange patienter har brug for transfusioner af røde blodlegemer. De kan også udvikle leukæmi, som ofte er ret resistent over for behandling med kemoterapi. Imidlertid er udviklingen af ​​lidelsen til leukæmi normalt langsom og tager mange år.

Patienter på 18 år og ældre, som har MDS, kan være kvalificerede til denne undersøgelse. Deltagerne vil gennemgå følgende tests og procedurer:

• Sygehistorie og fysisk undersøgelse.
• Indsamling af blod til test inklusive blodtal, lever- og nyrefunktion og antistoffer mod almindelige vira.
• Røntgen af ​​thorax.
• Elektrokardiogram.
• Knoglemarvsprøve for at bekræfte diagnosen.

Deltagerne vil tilfældigt modtage enten ATG eller Daclizumab. Hvis de er i gruppen, der skal modtage ATG, vil de blive indlagt som indlagte for at gennemgå de første 10 til 14 dages behandling. Hvis de ikke allerede har et kateter i en af ​​de store vener i halsen, brystet eller armen, vil et blive placeret. ATG vil blive givet gennem kateteret. Blodtal og andre blodanalyser vil blive overvåget dagligt, mens patienterne behandles. Efter cirka 10 dage vil de blive løsladt, for at være under behandling af deres henvisende læger. De deltagere, der er i gruppen, der skal modtage Daclizumab, vil modtage i alt fem doser, en hver anden uge, over 8 uger, givet gennem en vene som en 15-minutters infusion. Den første, tredje og femte dosis vil blive givet på ambulatoriet. Anden og fjerde dosis kan gives enten på klinikken eller af patienternes primære hæmatologer.

Alle patienter vil blive fulgt ambulant med 3 måneders mellemrum det første år og derefter hver 6. måned i de næste 3 år. Derefter vil der blive fulgt op årligt. Der vil blive taget en lille blodprøve ved besøgene. Der vil også blive anmodet om knoglemarvsundersøgelser med 6-måneders intervaller i de første 3 års behandling. Hvis den behandling, som patienterne er tildelt, ikke virker, vil de efter 6 måneder være berettiget til at modtage den øvrige behandling, forudsat at de har overholdt de påkrævede blodprøver og klinikbesøg for at vurdere patienternes sikkerhed.