Randomizovaná studie rekombinantní humanizované protilátky proti receptoru IL-2 (daclizumab) versus antithymocytární globulin (ATG) k léčbě cytopenie myelodysplastického syndromu (MDS)

Tato studie bude hodnotit novou imunosupresivní terapii Daclizumab a porovnávat ji s antithymocytárním globulinem (ATG) k léčbě cytopenie, tedy deficitu buněčných elementů krve, u myelodysplastického syndromu (MDS). Daklizumab je protilátka proti receptoru interleukinu-2 (IL-2). MDS, také známá jako myelodysplazie, je porucha, která může způsobit anémii, spontánní krvácení a větší riziko infekcí. Přestože kostní dřeň může stále produkovat nějaké krvinky, jen velmi málo z nich se dostane do krevního oběhu. Příčina MDS není známa, ačkoli její chování ano. Mnoho pacientů potřebuje transfuze červených krvinek. Může se u nich také rozvinout leukémie, která je často poměrně odolná vůči léčbě chemoterapií. Progrese poruchy k leukémii je však obvykle pomalá, trvá mnoho let.

Pacienti ve věku 18 let a starší, kteří mají MDS, mohou být způsobilí pro tuto studii. Účastníci projdou následujícími testy a procedurami:

• Lékařská anamnéza a fyzikální vyšetření.
• Odběr krve na vyšetření včetně krevního obrazu, funkce jater a ledvin a protilátek proti běžným virům.
• Rentgen hrudníku.
• Elektrokardiogram.
• Vzorek kostní dřeně k potvrzení diagnózy.

Účastníci náhodně obdrží buď ATG nebo Daclizumab. Pokud jsou ve skupině pro příjem ATG, budou přijati jako hospitalizovaní pacienti, kteří podstoupí prvních 10 až 14 dnů léčby. Pokud ještě nemají katetr v jedné z velkých žil na krku, hrudníku nebo paži, bude jim jeden zaveden. ATG bude podáváno katétrem. Během léčby pacientů bude denně sledován krevní obraz a další krevní analýzy. Přibližně po 10 dnech budou propuštěni do péče svých doporučujících lékařů. Účastníci, kteří jsou ve skupině, která dostane daklizumab, dostanou celkem pět dávek, jednu každé 2 týdny, po dobu 8 týdnů, podávaných žilou jako 15minutová infuze. První, třetí a pátá dávka bude podána na ambulanci. Druhá a čtvrtá dávka může být podána buď na klinice, nebo u primáře hematologa pacientů.

Všichni pacienti budou sledováni jako ambulantní pacienti ve 3měsíčních intervalech první rok a poté každých 6 měsíců po dobu dalších 3 let. Poté bude následná kontrola probíhat každý rok. Při návštěvách bude odebrán malý vzorek krve. Také vyšetření kostní dřeně bude požadováno v 6měsíčních intervalech po dobu prvních 3 let léčby. Pokud léčba, ke které jsou pacienti přiřazeni, po 6 měsících nezabere, budou mít nárok na další léčbu za předpokladu, že vyhověli požadovaným krevním testům a návštěvám na klinice, které jsou nutné k posouzení bezpečnosti pacientů.