En randomisert studie av rekombinant humanisert anti-IL-2-reseptorantistoff (Daclizumab) versus antitymocyttglobulin (ATG) for å behandle cytopeni av myelodysplastisk syndrom (MDS)

Denne studien vil evaluere en ny immunsuppressiv terapi, Daclizumab, og sammenligne den med antitymocyttglobulin (ATG) for å behandle cytopeni, det vil si mangel på cellulære elementer i blodet, ved myelodysplastisk syndrom (MDS). Daclizumab er et anti-interleukin-2 reseptor (IL-2) antistoff. MDS, også kjent som myelodysplasi, er en lidelse som kan forårsake anemi, spontan blødning og større risiko for infeksjoner. Selv om benmargen fortsatt kan produsere noen blodceller, er det svært få som når blodbanen. Årsaken til MDS er ikke kjent, selv om dens oppførsel er det. Mange pasienter trenger transfusjoner av røde blodlegemer. De kan også utvikle leukemi, som ofte er ganske motstandsdyktig mot behandling med kjemoterapi. Imidlertid er utviklingen av lidelsen til leukemi vanligvis langsom, og tar mange år.

Pasienter 18 år og eldre som har MDS kan være kvalifisert for denne studien. Deltakerne vil gjennomgå følgende tester og prosedyrer:

• Sykehistorie og fysisk undersøkelse.
• Innsamling av blod for tester inkludert blodtelling, lever- og nyrefunksjon, og antistoffer mot vanlige virus.
• Røntgen av brystet.
• Elektrokardiogram.
• Benmargsprøve for å bekrefte diagnosen.

Deltakerne vil tilfeldig motta enten ATG eller Daclizumab. Dersom de er i gruppen som skal få ATG, blir de innlagt som innlagte for å gjennomgå de første 10 til 14 dagene av behandlingen. Hvis de ikke allerede har et kateter i en av de store venene i nakken, brystet eller armen, vil en bli plassert. ATG vil bli gitt gjennom kateteret. Blodtelling og annen blodanalyse vil bli overvåket daglig mens pasientene behandles. Etter ca. 10 dager vil de bli løslatt, for å være under oppsyn av sine henvisende leger. De deltakerne som er i gruppen som skal motta Daclizumab vil få totalt fem doser, en hver 2. uke, over 8 uker, gitt gjennom en vene som en 15-minutters infusjon. Første, tredje og femte dose vil bli gitt på poliklinikken. Den andre og fjerde dosen kan gis enten på klinikken eller av pasientenes primærhematologer.

Alle pasienter vil bli fulgt poliklinisk med 3-måneders intervaller det første året, og deretter hver 6. måned de neste 3 årene. Etterpå vil oppfølging være årlig. Det vil bli tatt en liten blodprøve ved besøkene. Det vil også bli bedt om benmargsundersøkelser med 6-måneders intervaller for de første 3 årene av behandlingen. Dersom behandlingen som pasientene er tildelt ikke virker, vil de etter 6 måneder være berettiget til å motta den andre behandlingen, forutsatt at de har overholdt de nødvendige blodprøver og klinikkbesøk som kreves for å vurdere pasientenes sikkerhet.