Randomizowana próba rekombinowanego humanizowanego przeciwciała przeciwko receptorowi IL-2 (daklizumab) w porównaniu z globuliną antytymocytarną (ATG) w leczeniu cytopenii zespołu mielodysplastycznego (MDS)

W tym badaniu zostanie oceniona nowa terapia immunosupresyjna, daklizumab, i porównana z globuliną antytymocytarną (ATG) w leczeniu cytopenii, czyli niedoboru elementów komórkowych krwi, w zespole mielodysplastycznym (MDS). Daklizumab jest przeciwciałem skierowanym przeciwko receptorowi interleukiny-2 (IL-2). MDS, znany również jako mielodysplazja, jest zaburzeniem, które może powodować anemię, samoistne krwawienia i większe ryzyko infekcji. Chociaż szpik kostny może nadal wytwarzać niektóre komórki krwi, bardzo niewiele z nich dociera do krwioobiegu. Przyczyna MDS nie jest znana, chociaż jej zachowanie jest. Wielu pacjentów wymaga transfuzji krwinek czerwonych. Mogą również rozwinąć się białaczka, która często jest dość oporna na chemioterapię. Jednak postęp choroby w białaczkę jest zwykle powolny i trwa wiele lat.

Pacjenci w wieku 18 lat i starsi, którzy mają MDS, mogą kwalifikować się do tego badania. Uczestnicy zostaną poddani następującym testom i procedurom:

• Historia medyczna i badanie fizykalne.
• Pobieranie krwi do badań, w tym morfologii krwi, czynności wątroby i nerek oraz przeciwciał przeciwko powszechnym wirusom.
• Rentgen klatki piersiowej.
• Elektrokardiogram.
• Próbka szpiku kostnego w celu potwierdzenia diagnozy.

Uczestnicy losowo otrzymają ATG lub Daclizumab. Jeśli znajdą się w grupie, która otrzyma ATG, zostaną przyjęci jako pacjenci hospitalizowani na pierwsze 10 do 14 dni leczenia. Jeśli nie mają jeszcze cewnika w jednej z dużych żył szyi, klatki piersiowej lub ramienia, zostanie on umieszczony. ATG zostanie podany przez cewnik. Morfologia krwi i inne analizy krwi będą monitorowane codziennie podczas leczenia pacjentów. Po około 10 dniach zostaną zwolnieni, by znaleźć się pod opieką lekarzy kierujących. Uczestnicy należący do grupy otrzymującej daklizumab otrzymają łącznie pięć dawek, po jednej co 2 tygodnie, przez 8 tygodni, podawanych dożylnie w postaci 15-minutowego wlewu. Pierwsza, trzecia i piąta dawka zostanie podana w przychodni. Drugą i czwartą dawkę można podać w klinice lub przez hematologów pierwszego kontaktu.

Wszyscy pacjenci będą objęci obserwacją ambulatoryjną w odstępach 3-miesięcznych przez pierwszy rok, a następnie co 6 miesięcy przez kolejne 3 lata. Później kontrola będzie coroczna. Podczas wizyt zostanie pobrana niewielka próbka krwi. Również badania szpiku kostnego będą wymagane w odstępach 6-miesięcznych przez pierwsze 3 lata leczenia. W przypadku nieskuteczności leczenia, do którego przydzielono pacjentom, po 6 miesiącach będą oni mogli przejść na inne leczenie – pod warunkiem wykonania wymaganych badań krwi i wizyt w poradni, niezbędnych do oceny bezpieczeństwa pacjentów.