Uno studio randomizzato dell'anticorpo ricombinante umanizzato anti-IL-2 (Daclizumab) rispetto alla globulina antitimocita (ATG) per trattare la citopenia della sindrome mielodisplastica (MDS)

Questo studio valuterà una nuova terapia immunosoppressiva, Daclizumab, e la confronterà con la globulina antitimocitica (ATG) per trattare la citopenia, cioè la carenza di elementi cellulari del sangue, nella sindrome mielodisplastica (MDS). Daclizumab è un anticorpo anti-recettore dell'interleuchina-2 (IL-2). MDS, noto anche come mielodisplasia, è un disturbo che può causare anemia, sanguinamento spontaneo e un maggior rischio di infezioni. Sebbene il midollo osseo possa ancora produrre alcune cellule del sangue, pochissime raggiungono il flusso sanguigno. La causa di MDS non è nota, sebbene il suo comportamento lo sia. Molti pazienti necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Possono anche sviluppare la leucemia, che è spesso abbastanza resistente al trattamento con la chemioterapia. Tuttavia, la progressione della malattia verso la leucemia è generalmente lenta e richiede molti anni.

I pazienti di età pari o superiore a 18 anni affetti da MDS possono essere idonei per questo studio. I partecipanti saranno sottoposti ai seguenti test e procedure:

• Anamnesi ed esame fisico.
• Raccolta di sangue per esami tra cui emocromo, funzionalità epatica e renale e anticorpi contro virus comuni.
• Radiografia del torace.
• Elettrocardiogramma.
• Campione di midollo osseo per confermare la diagnosi.

I partecipanti riceveranno in modo casuale ATG o Daclizumab. Se fanno parte del gruppo per ricevere ATG, saranno ammessi come ricoverati per sottoporsi ai primi 10-14 giorni di trattamento. Se non hanno già un catetere in una delle grandi vene del collo, del torace o del braccio, ne verrà posizionato uno. L'ATG verrà somministrato attraverso il catetere. La conta ematica e altre analisi del sangue saranno monitorate quotidianamente mentre i pazienti vengono trattati. Dopo circa 10 giorni verranno rilasciati, per essere curati dai loro medici di riferimento. I partecipanti che fanno parte del gruppo che riceverà Daclizumab riceveranno un totale di cinque dosi, una ogni 2 settimane, per 8 settimane, somministrate attraverso una vena come infusione di 15 minuti. La prima, la terza e la quinta dose verranno somministrate in ambulatorio. La seconda e la quarta dose possono essere somministrate in clinica o dagli ematologi primari dei pazienti.

Tutti i pazienti saranno seguiti ambulatorialmente a intervalli di 3 mesi per il primo anno e poi ogni 6 mesi per i successivi 3 anni. Successivamente, il follow-up sarà annuale. Durante le visite verrà prelevato un piccolo campione di sangue. Inoltre, saranno richiesti esami del midollo osseo a intervalli di 6 mesi per i primi 3 anni di trattamento. Se il trattamento a cui i pazienti sono assegnati non funziona, dopo 6 mesi potranno ricevere l'altro trattamento, a condizione che abbiano rispettato gli esami del sangue richiesti e le visite alla clinica necessarie per valutare la sicurezza dei pazienti.