Ændringer i lungefunktion baseret på forskelle i spirometriudstyr brugt hos børn med cystisk fibrose

Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv genetisk sygdom, karakteriseret ved lunge- og bihulesygdomme, mave-tarm- og reproduktionskanal dysfunktion. CF-patienter lider af kroniske gentagne cyklusser af lungebakteriel infektion, lungeeksacerbationer og kronisk lungefunktionsnedgang, som ofte fører til for tidlig død. Selvom forbedret behandling af lungesygdomme har øget overlevelsen, er den forventede medianalder for overlevelse kun 37,2 år i USA (CFF Annual Data Report, 2008), og patienterne har fortsat betydelig sygelighed, herunder hospitalsindlæggelser (Ramsey, 1996) .

Lungefunktionstests (PFT'er) bruges til at måle og spore lungesundhed hos patienter med CF. At udføre en PFT kræver øvelse og kræver, at patienter udfører visse vejrtrækningsmanøvrer konsekvent. Spædbørn og småbørn kan ikke testes med spirometre. Efterforskerne starter PFT-træning med vores patienter, når de er fyldt 4 år. Det kan tage flere måneder til et par år, før brugbare, konsistente og fortolkelige PFT'er er opnået. Ifølge standarder udviklet af American Thoracic Society skal børn være i stand til at trække vejret meget dybt ind, trække vejret hurtigt og hårdt og fortsætte med at puste ud i flere sekunder. Børn skal også udføre disse manøvrer på en gentagelig måde. (Ferris, 1978). Nylige softwareprogrammer er blevet udviklet til at opmuntre og hjælpe børn med at gennemføre vejrtrækningsmanøvrerne. Videospilslignende grafik reagerer på børns indsats. Børn kan ofte vælge, hvilket "spil" de vil spille, såsom "Blæs lysene ud."

PFT-resultater har fået større betydning, efterhånden som nye terapier testes og evalueres. En komponent i PFT er FEV1-værdien (mængden af ​​luft, der udåndes på et sekund). Læger, familier og patienter holder styr på FEV1-værdierne, og fald undersøges omhyggeligt og behandles med behandlingsmodifikation, hvis det er nødvendigt. Mange industrisponsorerede og CF Foundation-sponsorerede protokoller bruger FEV1-værdier i deres eksklusions- og inklusionskriterier for undersøgelser, der involverer patienter med CF. FEV1 bruges til at bedømme effektiviteten af ​​de fleste undersøgelsesbehandlinger. (I mange undersøgelser er ændring i FEV1 det eneste målte primære endepunkt.)

Næsten alle vores patienter med CF deltager i det nationale CF Foundation (CFF)-sponsorerede CF Registry. Detaljeret klinisk information indsamles gennem registret og offentliggøres hvert år i CFF Annual Data Report og online, hvorfra nogle af oplysningerne er tilgængelige for offentligheden. Datarapporten er beregnet til at være en måde at sammenligne resultater på forskellige CF-centre. Det bruges også lokalt til at identificere områder, der skal forbedres yderligere. I den nyligt offentliggjorte 2008-datarapport var de gennemsnitlige FEV1-værdier for patienter på vores center i alderen 6-12 år faldet betydeligt fra sidste år. Dette fortsætter en tendens, som efterforskerne har set i løbet af de sidste 5 år, på trods af ingen tilsyneladende ændringer i behandlingsprotokollerne på vores center. Nationalt er FEV1-værdier for patienter i denne aldersgruppe forblevet de samme. Dette tilsyneladende lokale fald var ret bekymrende for vores centerpersonale og blev for nylig et fokus på vores kvalitetsforbedringsbestræbelser.

Vores Upstate CF Care Center er meget aktiv inden for forskning. For eksempel har 68 af vores 135 pædiatriske patienter i 2009 deltaget i 16 kliniske forsøg. Sponsorer forsyner ofte deres undersøgelsessteder med spirometre til brug for PFT'er. Disse maskiner er beregnet til at give ensartede PFT-resultater til undersøgelser, som inkluderer måling af FEV1-værdier. I 2009 har 20 (38%) blandt de 52 patienter på vores Center, som er 6-12 år, været i studier med spirometre leveret af sponsor. Blandt de 32 patienter i alderen 13-17 år har 13 (40%) været i studier med spirometre leveret af sponsor. Anekdotisk har efterforskerne bemærket, at FEV1-resultater opnået under kliniske forsøg for vores patienter ser ud til at være lavere end dem for vores patienters sædvanlige værdier, især med yngre børn. Efterforskerne antager, at den tilsyneladende forskel i PFT-resultater kan være relateret til de forskellige incitamenter (hvis nogen), der leveres af undersøgelses-PFT-udstyr. Yderligere, hvis denne forskel eksisterer, mener efterforskerne, at dette kan forklare det tilsyneladende gennemsnitlige fald i vores patienters lungefunktionsresultater over de seneste år, givet den store andel af vores patienter, der deltager i kliniske forsøg. Endelig antager efterforskerne, at yngre børn kan være mere påvirket af forskellen i incitamenter end ældre.

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle et ekstra sæt PFT'er ved hjælp af vores almindelige klinikudstyr, på alle forsøgspersoner efter deres undersøgelses PFT'er, hvis disse udføres med sponsorleveret udstyr. Efterforskerne vil sammenligne resultaterne fra begge typer maskiner og rapportere om identificerede forskelle.