Alterações na função pulmonar com base em diferenças no equipamento de espirometria usado em crianças com fibrose cística

A fibrose cística (FC) é uma doença genética autossômica recessiva, caracterizada por doença pulmonar e sinusal, disfunção gastrointestinal e do trato reprodutivo. Os pacientes com FC sofrem de ciclos repetidos crônicos de infecção bacteriana pulmonar, exacerbações pulmonares e declínio crônico da função pulmonar, que muitas vezes levam à morte prematura. Embora o tratamento aprimorado da doença pulmonar tenha aumentado a sobrevida, a idade mediana prevista para a sobrevida é de apenas 37,2 anos nos Estados Unidos (EUA) (CFF Annual Data Report, 2008) e os pacientes continuam a ter morbidade significativa, incluindo hospitalizações (Ramsey, 1996) .

Os testes de função pulmonar (PFTs) são usados ​​para medir e rastrear a saúde pulmonar de pacientes com FC. A realização de um PFT requer prática e exige que os pacientes realizem certas manobras respiratórias de forma consistente. Bebês e crianças pequenas não podem ser testados usando espirômetros. Os investigadores iniciam o treinamento de PFT com nossos pacientes após atingirem os 4 anos de idade. Pode levar vários meses a alguns anos para que PFTs úteis, consistentes e interpretáveis ​​sejam obtidos. De acordo com os padrões desenvolvidos pela American Thoracic Society, as crianças devem ser capazes de inspirar profundamente, expirar rápido e forte e continuar expirando por vários segundos. As crianças também devem realizar essas manobras de maneira repetível. (Ferris, 1978). Programas de software recentes foram desenvolvidos para encorajar e ajudar as crianças a completar as manobras respiratórias. Gráficos parecidos com videogames respondem aos esforços das crianças. As crianças geralmente podem escolher qual "jogo" jogar, como "Apague as velas".

Os resultados da TFP têm adquirido maior importância à medida que novas terapias são testadas e avaliadas. Um componente do PFT é o valor FEV1 (a quantidade de ar expirado em um segundo). Médicos, familiares e pacientes acompanham os valores do VEF1 e as reduções são investigadas cuidadosamente e tratadas com modificação do tratamento, se necessário. Muitos protocolos patrocinados pela indústria e pela CF Foundation usam valores de VEF1 em seus critérios de exclusão e inclusão para estudos envolvendo pacientes com FC. O VEF1 é usado para julgar a eficácia da maioria dos tratamentos experimentais. (Em muitos estudos, a mudança no VEF1 é o único desfecho primário medido.)

Quase todos os nossos pacientes com FC participam do Registro de FC patrocinado pela CF Foundation (CFF) nacional. Informações clínicas detalhadas são coletadas por meio do Registro e publicadas anualmente no Relatório Anual de Dados do CFF e on-line, a partir do qual algumas das informações são acessíveis ao público. O Relatório de Dados pretende ser uma forma de comparar resultados em diferentes Centros de CF. Além disso, é usado localmente para identificar áreas que precisam de melhorias. No Relatório de Dados de 2008 recentemente publicado, os valores médios de VEF1 para pacientes de nosso Centro com idades entre 6 e 12 anos diminuíram significativamente em relação ao ano passado. Isso continua uma tendência que os investigadores observaram nos últimos 5 anos, apesar de nenhuma mudança aparente nos protocolos de tratamento em nosso Centro. Nacionalmente, os valores de VEF1 para pacientes nessa faixa etária permaneceram os mesmos. Essa aparente diminuição local foi bastante preocupante para a equipe do nosso Centro e tornou-se um foco recente de nossos esforços de Melhoria da Qualidade.

Nosso Upstate CF Care Center é muito ativo na pesquisa. Por exemplo, em 2009, 68 de nossos 135 pacientes pediátricos participaram de 16 ensaios clínicos. Os patrocinadores geralmente fornecem aos locais de estudo espirômetros para uso em PFTs. Essas máquinas destinam-se a fornecer resultados de PFTs uniformes para estudos, que incluem a medição dos valores de VEF1. Em 2009, entre os 52 pacientes de nosso Centro com idade entre 6 e 12 anos, 20 (38%) estiveram em estudos com espirômetros fornecidos por patrocinadores. Entre os 32 pacientes com idades entre 13 e 17 anos, 13 (40%) participaram de estudos com espirômetros fornecidos por patrocinadores. Curiosamente, os investigadores observaram que os resultados de VEF1 obtidos durante os ensaios clínicos para nossos pacientes parecem ser mais baixos do que os valores usuais de nossos pacientes, especialmente com crianças mais novas. Os investigadores levantam a hipótese de que a aparente diferença nos resultados de PFT pode estar relacionada aos diferentes incentivos (se houver) fornecidos pelo equipamento de PFT do estudo. Além disso, se essa diferença existir, os investigadores acreditam que isso pode explicar o aparente declínio médio nos resultados da função pulmonar de nossos pacientes nos últimos anos, dada a grande proporção de nossos pacientes que participam de ensaios clínicos. Finalmente, os pesquisadores levantam a hipótese de que as crianças mais novas podem ser mais afetadas pela diferença de incentivos do que as mais velhas.

O objetivo deste estudo é coletar um conjunto adicional de PFTs usando nosso equipamento clínico regular, em todos os participantes do estudo após seus PFTs de estudo, se estes forem feitos com equipamento fornecido pelo patrocinador. Os investigadores irão comparar os resultados de ambos os tipos de máquinas e relatar as diferenças identificadas.