Zmiany w czynności płuc na podstawie różnic w wyposażeniu spirometrycznym stosowanym u dzieci z mukowiscydozą

Mukowiscydoza (CF) jest chorobą genetyczną dziedziczoną autosomalnie recesywnie, charakteryzującą się chorobą płuc i zatok, dysfunkcją przewodu pokarmowego i układu rozrodczego. Pacjenci z mukowiscydozą cierpią z powodu przewlekłych, powtarzających się cykli infekcji bakteryjnej płuc, zaostrzeń płuc i przewlekłego pogorszenia czynności płuc, co często prowadzi do przedwczesnej śmierci. Chociaż ulepszone leczenie chorób płuc zwiększyło przeżywalność, mediana przewidywanego wieku przeżycia wynosi tylko 37,2 lat w Stanach Zjednoczonych (USA) (CFF Annual Data Report, 2008), a pacjenci nadal mają znaczną chorobowość, w tym hospitalizacje (Ramsey, 1996) .

Testy czynnościowe płuc (PFT) służą do pomiaru i śledzenia zdrowia płuc pacjentów z mukowiscydozą. Wykonywanie PFT wymaga praktyki i wymaga od pacjentów konsekwentnego wykonywania pewnych manewrów oddechowych. Niemowlęta i małe dzieci nie mogą być badane za pomocą spirometru. Badacze rozpoczynają trening PFT z naszymi pacjentami po ukończeniu przez nich 4 roku życia. Uzyskanie użytecznych, spójnych i możliwych do interpretacji PFT może zająć od kilku miesięcy do kilku lat. Zgodnie ze standardami opracowanymi przez American Thoracic Society, dzieci muszą być w stanie wykonać bardzo głęboki wdech, wykonać szybki i mocny wydech oraz kontynuować wydech przez kilka sekund. Dzieci również muszą wykonywać te manewry w sposób powtarzalny. (Ferris, 1978). Najnowsze oprogramowanie zostało opracowane, aby zachęcać dzieci i pomagać im w wykonywaniu manewrów oddechowych. Grafika przypominająca gry wideo jest odpowiedzią na wysiłki dzieci. Dzieci często mogą wybrać, w którą „grę” grać, na przykład „Zdmuchnij świeczki”.

Wyniki PFT nabrały większego znaczenia w miarę testowania i oceny nowych terapii. Jednym ze składników PFT jest wartość FEV1 (ilość powietrza wydychanego w ciągu jednej sekundy). Lekarze, rodziny i pacjenci śledzą wartości FEV1, a spadki są dokładnie badane iw razie potrzeby korygowane poprzez modyfikację leczenia. Wiele protokołów sponsorowanych przez przemysł i fundację CF wykorzystuje wartości FEV1 jako kryteria wykluczenia i włączenia do badań z udziałem pacjentów z mukowiscydozą. FEV1 służy do oceny skuteczności większości eksperymentalnych metod leczenia. (W wielu badaniach zmiana FEV1 jest jedynym mierzonym pierwszorzędowym punktem końcowym).

Prawie wszyscy nasi pacjenci z mukowiscydozą uczestniczą w rejestrze mukowiscydozy sponsorowanym przez krajową Fundację CF (CFF). Szczegółowe informacje kliniczne są gromadzone za pośrednictwem Rejestru i publikowane co roku w Rocznym Raporcie Danych CFF oraz w Internecie, z którego część informacji jest dostępna publicznie. Raport danych ma być jednym ze sposobów porównania wyników w różnych ośrodkach CF. Jest również używany lokalnie do identyfikowania obszarów wymagających dalszej poprawy. W opublikowanym niedawno Danym Report 2008 średnie wartości FEV1 dla pacjentów naszego Centrum w wieku 6-12 lat znacznie się obniżyły w stosunku do ubiegłego roku. Jest to kontynuacja trendu obserwowanego przez badaczy w ciągu ostatnich 5 lat, pomimo braku widocznych zmian w protokołach leczenia w naszym Centrum. W całym kraju wartości FEV1 dla pacjentów w tym przedziale wiekowym pozostały takie same. Ten wyraźny lokalny spadek był dość niepokojący dla personelu naszego Centrum i stał się ostatnio przedmiotem naszych wysiłków na rzecz poprawy jakości.

Nasze centrum opieki CF w Upstate jest bardzo aktywne w badaniach. Na przykład w 2009 roku 68 ze 135 naszych pacjentów pediatrycznych brało udział w 16 badaniach klinicznych. Sponsorzy często udostępniają swoim ośrodkom badawczym spirometry do wykorzystania w PFT. Maszyny te mają zapewnić jednolite wyniki PFT do badań, które obejmują pomiar wartości FEV1. W 2009 roku wśród 52 pacjentów naszego Centrum w wieku 6-12 lat 20 (38%) było w badaniach spirometrami sponsorowanymi. Spośród 32 pacjentów w wieku 13-17 lat, 13 (40%) brało udział w badaniach ze spirometrami dostarczonymi przez sponsorów. Anegdotycznie, badacze zauważyli, że wyniki FEV1 uzyskane podczas badań klinicznych dla naszych pacjentów wydają się być niższe niż zwykłe wartości naszych pacjentów, zwłaszcza w przypadku młodszych dzieci. Badacze stawiają hipotezę, że widoczna różnica w wynikach PFT może być związana z różnymi zachętami (jeśli takie istnieją) zapewnianymi przez sprzęt do badania PFT. Ponadto, jeśli ta różnica istnieje, badacze uważają, że może to wyjaśniać widoczny średni spadek wyników czynności płuc naszych pacjentów w ostatnich latach, biorąc pod uwagę duży odsetek naszych pacjentów, którzy uczestniczą w badaniach klinicznych. Na koniec badacze postawili hipotezę, że różnice w bodźcach mogą mieć większy wpływ na młodsze dzieci niż na starsze.

Celem tego badania jest zebranie dodatkowego zestawu PFT przy użyciu naszego zwykłego sprzętu klinicznego, na wszystkich badanych osobach po ich badaniu PFT, jeśli są one wykonywane przy użyciu sprzętu dostarczonego przez sponsora. Badacze porównają wyniki z obu typów maszyn i zgłoszą zidentyfikowane różnice.