Изменения функции легких на основе различий в спирометрическом оборудовании, используемом у детей с муковисцидозом

Муковисцидоз (МВ) — аутосомно-рецессивное генетическое заболевание, характеризующееся поражением легких и носовых пазух, дисфункцией желудочно-кишечного и репродуктивного тракта. Больные муковисцидозом страдают от хронических повторяющихся циклов легочной бактериальной инфекции, легочных обострений и хронического снижения функции легких, которые часто приводят к преждевременной смерти. Хотя улучшенное лечение заболеваний легких увеличило выживаемость, медиана прогнозируемого возраста для выживания составляет всего 37,2 года в Соединенных Штатах (США) (Ежегодный отчет CFF, 2008 г.), и пациенты по-прежнему имеют значительную заболеваемость, включая госпитализации (Ramsey, 1996 г.) .

Легочные функциональные тесты (PFT) используются для измерения и отслеживания состояния легких у пациентов с муковисцидозом. Выполнение PFT требует практики и требует от пациентов последовательного выполнения определенных дыхательных маневров. Младенцы и маленькие дети не могут быть проверены с помощью спирометров. Исследователи начинают обучение PFT с нашими пациентами после достижения ими 4-летнего возраста. Получение полезных, непротиворечивых и интерпретируемых PFT может занять от нескольких месяцев до нескольких лет. Согласно стандартам, разработанным Американским торакальным обществом, дети должны уметь очень глубоко вдыхать, быстро и сильно выдыхать и продолжать выдыхать в течение нескольких секунд. Дети также должны повторять эти маневры. (Феррис, 1978). Недавно были разработаны программы для поощрения и помощи детям в выполнении дыхательных маневров. Графика, похожая на видеоигру, отвечает усилиям детей. Дети часто могут выбирать, в какую «игру» играть, например, «Задуй свечи».

Результаты PFT приобретают все большее значение по мере тестирования и оценки новых методов лечения. Одним из компонентов PFT является значение FEV1 (количество воздуха, выдыхаемого за одну секунду). Врачи, члены семьи и пациенты следят за значениями ОФВ1, и их снижение тщательно изучается и при необходимости корректируется лечение. Многие протоколы, спонсируемые промышленностью и Фондом CF, используют значения FEV1 в своих критериях исключения и включения для исследований с участием пациентов с CF. ОФВ1 используется для оценки эффективности большинства исследуемых методов лечения. (Во многих исследованиях изменение ОФВ1 является единственной измеряемой первичной конечной точкой.)

Почти все наши пациенты с CF участвуют в реестре CF, спонсируемом Национальным фондом CF (CFF). Подробная клиническая информация собирается через Реестр и ежегодно публикуется в Годовом отчете CFF по данным и в Интернете, откуда часть информации доступна для общественности. Отчет о данных предназначен для сравнения результатов в разных центрах CF. Кроме того, он используется локально для выявления областей, которые нуждаются в дальнейшем улучшении. В недавно опубликованном Отчете о данных за 2008 год средние значения ОФВ1 для пациентов нашего Центра в возрасте 6-12 лет значительно снизились по сравнению с прошлым годом. Это продолжает тенденцию, которую исследователи наблюдали за последние 5 лет, несмотря на отсутствие очевидных изменений в протоколах лечения в нашем Центре. На национальном уровне значения FEV1 для пациентов в этом возрастном диапазоне остались прежними. Это очевидное локальное снижение очень беспокоило персонал нашего Центра и недавно стало центром наших усилий по улучшению качества.

Наш Центр ухода за больными муковисцидозом в северной части штата очень активно занимается исследованиями. Например, в 2009 г. 68 из 135 наших педиатрических пациентов участвовали в 16 клинических испытаниях. Спонсоры часто предоставляют своим исследовательским центрам спирометры для использования в PFT. Эти машины предназначены для обеспечения единых результатов PFT для исследований, которые включают измерение значений FEV1. В 2009 г. среди 52 пациентов нашего Центра в возрасте 6-12 лет 20 (38%) находились в исследованиях со спирометрами, предоставленными спонсором. Среди 32 пациентов в возрасте 13–17 лет 13 (40%) участвовали в исследованиях со спирометрами, предоставленными спонсором. Как ни странно, исследователи отметили, что результаты FEV1, полученные во время клинических испытаний для наших пациентов, оказались ниже, чем обычные значения наших пациентов, особенно у детей младшего возраста. Исследователи предполагают, что очевидная разница в результатах PFT может быть связана с различными стимулами (если таковые имеются), обеспечиваемыми исследуемым оборудованием PFT. Кроме того, если эта разница существует, исследователи полагают, что это может объяснить очевидное среднее ухудшение результатов функции легких у наших пациентов за последние годы, учитывая большую часть наших пациентов, которые участвуют в клинических испытаниях. Наконец, исследователи предполагают, что на детей младшего возраста разница в стимулах может оказывать большее влияние, чем на детей старшего возраста.

Цель этого исследования состоит в том, чтобы собрать дополнительный набор PFT с использованием нашего обычного клинического оборудования для всех испытуемых после их исследования PFT, если они проводились с использованием оборудования, предоставленного спонсором. Исследователи будут сравнивать результаты обоих типов машин и сообщать о выявленных различиях.