Förändringar i lungfunktion baserat på skillnader i spirometriutrustning som används hos barn med cystisk fibros

Cystisk fibros (CF) är en autosomal recessiv genetisk sjukdom som kännetecknas av lung- och bihålesjukdomar, gastrointestinala och reproduktiva dysfunktioner. CF-patienter lider av kroniska upprepade cykler av lungbakteriell infektion, lungexacerbationer och kronisk lungfunktionsnedsättning, vilket ofta leder till för tidig död. Även om förbättrad behandling av lungsjukdom har ökat överlevnaden, är den förutsagda medianåldern för överlevnad endast 37,2 år i USA (USA) (CFF Annual Data Report, 2008) och patienter fortsätter att ha betydande sjuklighet, inklusive sjukhusvistelser (Ramsey, 1996). .

Lungfunktionstester (PFT) används för att mäta och spåra lunghälsa hos patienter med CF. Att utföra en PFT kräver övning och kräver att patienterna utför vissa andningsmanövrar konsekvent. Spädbarn och småbarn kan inte testas med spirometrar. Utredarna startar PFT-träning med våra patienter efter att de fyllt 4 år. Det kan ta flera månader till några år innan användbara, konsekventa och tolkbara PFT:er erhålls. Enligt standarder utvecklade av American Thoracic Society måste barn kunna andas in väldigt djupt, andas ut snabbt och hårt och fortsätta andas ut i flera sekunder. Barn måste också utföra dessa manövrar på ett repeterbart sätt. (Ferris, 1978). Nya program har utvecklats för att uppmuntra och hjälpa barn att slutföra andningsmanövrarna. Videospelsliknande grafik svarar på barns ansträngningar. Barn kan ofta välja vilket "spel" de ska spela, till exempel "blås ut ljusen".

PFT-resultat har fått större betydelse när nya terapier testas och utvärderas. En komponent i PFT är FEV1-värdet (mängden luft som andas ut på en sekund). Läkare, familjer och patienter håller reda på FEV1-värdena och minskningar undersöks noggrant och åtgärdas med modifiering av behandlingen, om det behövs. Många industrisponsrade och CF Foundation-sponsrade protokoll använder FEV1-värden i sina uteslutnings- och inklusionskriterier för studier som involverar patienter med CF. FEV1 används för att bedöma effektiviteten av de flesta undersökningsbehandlingar. (I många studier är förändring i FEV1 det enda primära effektmåttet som mäts.)

Nästan alla våra patienter med CF deltar i det nationella CF Foundation (CFF)-sponsrade CF-registret. Detaljerad klinisk information samlas in genom registret och publiceras varje år i CFF Annual Data Report och online, från vilken en del av informationen är tillgänglig för allmänheten. Datarapporten är tänkt att vara ett sätt att jämföra resultat vid olika CF-center. Den används också lokalt för att identifiera områden som behöver förbättras ytterligare. I den nyligen publicerade datarapporten 2008 hade de genomsnittliga FEV1-värdena för patienter i vårt center i åldrarna 6-12 år minskat avsevärt från förra året. Detta fortsätter en trend som utredarna har sett under de senaste 5 åren, trots inga uppenbara förändringar i behandlingsprotokollen vid vårt center. Nationellt har FEV1-värdena för patienter i detta åldersintervall varit desamma. Denna uppenbara lokala minskning var ganska oroande för vår centerpersonal och blev nyligen ett fokus för våra kvalitetsförbättringsarbeten.

Vårt Upstate CF Care Center är mycket aktivt inom forskning. Till exempel, under 2009, har 68 av våra 135 pediatriska patienter deltagit i 16 kliniska prövningar. Sponsorer förser ofta sina studieplatser med spirometrar att använda för PFT. Dessa maskiner är avsedda att ge enhetliga PFT-resultat för studier, som inkluderar mätning av FEV1-värden. Under 2009, bland de 52 patienterna på vårt center som är 6-12 år gamla, har 20 (38%) varit i studier med spirometrar tillhandahållna av sponsor. Bland de 32 patienterna i åldrarna 13-17 år har 13 (40%) varit i studier med spirometrar tillhandahållna av sponsor. Anekdotiskt har utredarna noterat att FEV1-resultat som erhållits under kliniska prövningar för våra patienter verkar vara lägre än de för våra patienters vanliga värden, särskilt med yngre barn. Utredarna antar att den uppenbara skillnaden i PFT-resultat kan vara relaterad till de olika incitamenten (om några) tillhandahålls av studiens PFT-utrustning. Vidare, om denna skillnad existerar, tror forskarna att detta kan förklara den uppenbara genomsnittliga minskningen av lungfunktionsresultaten för våra patienter under de senaste åren, givet den stora andelen av våra patienter som deltar i kliniska prövningar. Slutligen antar utredarna att yngre barn kan påverkas mer av skillnaden i incitament än äldre.

Syftet med denna studie är att samla in ytterligare en uppsättning PFT:er med vår vanliga klinikutrustning, på alla försökspersoner som följer deras PFT:er om dessa görs med sponsortillhandahållen utrustning. Utredarna kommer att jämföra resultaten från båda typerna av maskiner och rapportera om identifierade skillnader.