Veränderungen der Lungenfunktion aufgrund von Unterschieden in der Spirometrieausrüstung, die bei Kindern mit Mukoviszidose verwendet wird

Zystische Fibrose (CF) ist eine autosomal rezessive genetische Erkrankung, die durch Lungen- und Nebenhöhlenerkrankungen sowie Funktionsstörungen des Magen-Darm-Trakts und des Fortpflanzungstrakts gekennzeichnet ist. CF-Patienten leiden unter chronisch wiederholten Zyklen von bakteriellen Lungeninfektionen, Lungenexazerbationen und chronischem Lungenfunktionsabfall, die oft zu einem vorzeitigen Tod führen. Obwohl eine verbesserte Behandlung von Lungenerkrankungen die Überlebensrate erhöht hat, beträgt das mittlere vorhergesagte Überlebensalter in den Vereinigten Staaten (USA) nur 37,2 Jahre (CFF Annual Data Report, 2008) und die Patienten weisen weiterhin eine erhebliche Morbidität auf, einschließlich Krankenhausaufenthalten (Ramsey, 1996). .

Lungenfunktionstests (PFTs) werden verwendet, um die Lungengesundheit von Patienten mit CF zu messen und zu verfolgen. Die Durchführung einer PFT erfordert Übung und erfordert, dass der Patient bestimmte Atemmanöver konsequent durchführt. Säuglinge und Kleinkinder können nicht mit Spirometern getestet werden. Die Forscher beginnen mit dem PFT-Training mit unseren Patienten, nachdem sie 4 Jahre alt sind. Es kann mehrere Monate bis einige Jahre dauern, bis nützliche, konsistente und interpretierbare PFTs vorliegen. Gemäß den von der American Thoracic Society entwickelten Standards müssen Kinder in der Lage sein, sehr tief einzuatmen, schnell und kräftig auszuatmen und mehrere Sekunden lang weiter auszuatmen. Kinder müssen diese Manöver auch wiederholbar ausführen. (Ferris, 1978). Neue Softwareprogramme wurden entwickelt, um Kinder bei der Durchführung der Atemmanöver zu ermutigen und zu unterstützen. Videospielähnliche Grafiken reagieren auf die Bemühungen der Kinder. Kinder können oft wählen, welches „Spiel“ sie spielen möchten, zum Beispiel „Kerzen ausblasen“.

PFT-Ergebnisse haben an Bedeutung gewonnen, da neue Therapien getestet und bewertet werden. Ein Bestandteil des PFT ist der FEV1-Wert (die in einer Sekunde ausgeatmete Luftmenge). Ärzte, Familien und Patienten behalten den Überblick über die FEV1-Werte und -Abfälle, werden sorgfältig untersucht und bei Bedarf mit einer Behandlungsanpassung behandelt. Viele von der Industrie und der CF Foundation geförderte Protokolle verwenden FEV1-Werte in ihren Ausschluss- und Einschlusskriterien für Studien mit Patienten mit CF. FEV1 wird zur Beurteilung der Wirksamkeit der meisten Prüfbehandlungen verwendet. (In vielen Studien ist die Änderung des FEV1 der einzige gemessene primäre Endpunkt.)

Fast alle unserer Patienten mit CF nehmen am von der nationalen CF Foundation (CFF) geförderten CF-Register teil. Detaillierte klinische Informationen werden über das Register gesammelt und jedes Jahr im jährlichen CFF-Datenbericht und online veröffentlicht, von wo aus einige der Informationen für die Öffentlichkeit zugänglich sind. Der Datenbericht soll eine Möglichkeit sein, die Ergebnisse verschiedener CF-Zentren zu vergleichen. Außerdem wird es vor Ort verwendet, um Bereiche zu identifizieren, die weiterer Verbesserung bedürfen. Im kürzlich veröffentlichten Datenbericht 2008 waren die durchschnittlichen FEV1-Werte für Patienten in unserem Zentrum im Alter von 6 bis 12 Jahren im Vergleich zum Vorjahr deutlich gesunken. Dies setzt einen Trend fort, den die Forscher in den letzten fünf Jahren beobachtet haben, obwohl sich die Behandlungsprotokolle in unserem Zentrum nicht offensichtlich geändert haben. Landesweit sind die FEV1-Werte für Patienten in dieser Altersgruppe gleich geblieben. Dieser offensichtliche lokale Rückgang war für die Mitarbeiter unseres Zentrums ziemlich beunruhigend und wurde kürzlich zu einem Schwerpunkt unserer Qualitätsverbesserungsbemühungen.

Unser Upstate CF Care Center ist sehr aktiv in der Forschung. Beispielsweise haben im Jahr 2009 68 unserer 135 pädiatrischen Patienten an 16 klinischen Studien teilgenommen. Sponsoren stellen ihren Studienstandorten häufig Spirometer für PFTs zur Verfügung. Diese Geräte sollen einheitliche PFT-Ergebnisse für Studien liefern, zu denen auch die Messung von FEV1-Werten gehört. Im Jahr 2009 nahmen 20 (38 %) der 52 Patienten im Alter von 6 bis 12 Jahren in unserem Zentrum an Studien mit von Sponsoren bereitgestellten Spirometern teil. Von den 32 Patienten im Alter von 13 bis 17 Jahren nahmen 13 (40 %) an Studien mit vom Sponsor bereitgestellten Spirometern teil. Anekdotisch haben die Forscher festgestellt, dass die FEV1-Ergebnisse, die während klinischer Studien für unsere Patienten ermittelt wurden, offenbar niedriger sind als die üblichen Werte unserer Patienten, insbesondere bei jüngeren Kindern. Die Forscher gehen davon aus, dass der offensichtliche Unterschied in den PFT-Ergebnissen möglicherweise mit den unterschiedlichen Anreizen (falls vorhanden) zusammenhängt, die von der PFT-Ausrüstung der Studie bereitgestellt werden. Wenn dieser Unterschied besteht, gehen die Forscher außerdem davon aus, dass dies angesichts des großen Anteils unserer Patienten, die an klinischen Studien teilnehmen, für den offensichtlichen durchschnittlichen Rückgang der Lungenfunktionsergebnisse unserer Patienten in den letzten Jahren verantwortlich sein könnte. Schließlich gehen die Forscher davon aus, dass jüngere Kinder möglicherweise stärker von den unterschiedlichen Anreizen betroffen sind als ältere.

Der Zweck dieser Studie besteht darin, mit unserer regulären Klinikausrüstung einen zusätzlichen Satz von PFTs bei allen Studienteilnehmern zu sammeln, die ihre Studien-PFTs verfolgen, sofern diese mit vom Sponsor bereitgestellter Ausrüstung durchgeführt werden. Die Forscher vergleichen die Ergebnisse beider Maschinentypen und berichten über die festgestellten Unterschiede.