Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med sertralin til behandling af børn med skrøbeligt X-syndrom

25. august 2017 opdateret af: Randi J. Hagerman, MD

Et kontrolleret forsøg med sertralin hos små børn med skrøbeligt X-syndrom

Denne undersøgelse er et kontrolforsøg med sertralin (Zoloft) hos børn med fragilt X-syndrom i alderen 2 år til 5 år og 8 måneder. Forsøget varer seks måneder, og hver deltager vil modtage en række tests ved både begyndelsen og slutningen af ​​undersøgelsen. Forskerne håber at vise forbedringer i sproget og et fald i autistiske symptomer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt center-studie og UC Davis MIND Institute for fragilt X-syndrom (FXS)-patienter i alderen mellem 2 år og 5 år, 8 måneder gamle finansieret af Health Resources and Services Administration (HRSA). Det er et dobbeltblindt kontrolforsøg med sertralin (Zoloft), et anti-depressivt middel, der typisk bruges til behandling af depression, obsessiv-kompulsiv lidelse, panikangst og andre tilstande. Forskerne undersøger brugen af ​​denne selektive serotonin-genoptagelseshæmmer (SSRI) i FXS, fordi en retrospektiv undersøgelse har vist signifikante forbedringer i sproget og fald i autistisk adfærd. Der er også nye beviser vedrørende stimulering af hjerneafledt neurotrofisk faktor (BDNF) og stimulering af neurogenese, når en SSRI gives tidligt i udviklingen af ​​dyremodeller for Downs syndrom. Forskerne håber at se forbedringer i sprogstimulering, socialt blik og social gensidighed, rumlig opmærksomhed og et fald i autistisk adfærd.

Formålet med denne undersøgelse er at udføre et dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg med sertralin hos børn med FXS, som er mellem 2 år og 5 år, 8 måneder gamle. Ved baseline vil forskerne vurdere adfærdsmæssig og kognitiv udvikling. Disse børn vil blive behandlet i seks måneder med enten sertralin eller placebo. Ved udgangen af ​​de seks måneder vurderer forskerne de samme adfærdsmæssige og kognitive mål som i begyndelsen af ​​undersøgelsen. Forskerne vil også vurdere bivirkningerne af sertralinbehandlingen gennem hele undersøgelsen.

Den 14. marts 2017 blev der tilføjet to sekundære udfald for hvert af de primære udfald til afklaring af målinger ved baseline besøg og ved seks måneders besøg. I april 2017 blev der foretaget yderligere opdateringer for at rapportere primære og sekundære resultater. Inden den 2. juni 2017 var alle udestående sekundære resultater blevet tilføjet.

I juli 2017 blev der foretaget yderligere opdateringer til afsnittene om resultatmål og begrænsninger for at imødekomme kommentarer til PRS-gennemgang. I processen med at svare på disse kommentarer blev et duplikat rapporteret resultatmål identificeret og slettet.

I august 2017 blev der foretaget yderligere opdateringer af resultatforanstaltningerne for at imødekomme PRS-gennemgangsbemærkninger udstedt som svar på opdateringerne fra juli 2017.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis M.I.N.D. Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fragilt X syndrom

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende eller tidligere SSRI-behandling
  • Nuværende eller tidligere MAO-hæmmer (monoaminoxidasehæmmer) behandling
  • Alvorlig komorbid medicinsk lidelse, der påvirker hjernens funktion og adfærd (ikke inklusive fragilt X-syndrom).
  • Ukontrolleret anfaldsforstyrrelse eller epilepsi
  • Maniodepressiv
  • Latex allergi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Denne arm vil gennemgå identisk behandling og vurderinger som forsøgsgruppen, med undtagelse af det aktive middel, sertralin. Denne gruppe vil blive placeret på placebo.
Medicin: Placebo
Placeboen vil blive doseret på en aldersafhængig måde. Deltagere i alderen 2-3 år vil få 2,5 mg (0,125 ml) flydende placebo én gang dagligt i en periode på seks måneder. Deltagere i alderen 4 år til 5 år 8 måneder vil få 5 mg (0,25 ml) flydende placebo én gang dagligt i en periode på seks måneder.
Eksperimentel: Aktiv
Denne arm vil gennemgå identisk behandling og vurderinger som placebogruppen. Denne gruppe vil modtage det aktive middel, sertralin.
Medicin: Sertralin
Flydende sertralin (20 mg/ml) vil blive doseret på en aldersafhængig måde. Deltagere i alderen 2-3 år får 2,5 mg (0,125 ml) flydende sertralin én gang dagligt i en periode på seks måneder. Deltagere i alderen 4 år til 5 år 8 måneder vil få 5 mg (0,25 ml) flydende sertralin én gang dagligt i en periode på seks måneder.
Andre navne:
  • Zoloft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Mullen-skalaer for tidlig læring - Ekspressiv sprogscore
Tidsramme: Fra baseline besøg til seks måneders besøg.
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her er vist baseline og 6-måneders opfølgningsscore fra den ekspressive sprogskala. Denne skalas råscore spænder fra 0 til 50. Jo lavere score på denne skala, jo svagere er evnen; jo højere score, jo større evne. MSEL blev administreret ved baseline-besøget og ved det 6-måneders opfølgningsbesøg.
Fra baseline besøg til seks måneders besøg.
Klinisk globalt indtryk - forbedring
Tidsramme: 6-måneders opfølgningsbesøgsscore
The Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) bruges til at måle den overordnede adfærdsændring hos et individ og deres terapeutiske respons. CGI-I er en 3-punkts observatørvurderet skala administreret af lægen til plejepersonalet, som vurderer forbedring ved hjælp af en 7-punkts skala: 1 = Meget forbedret; 2 = Meget forbedret; 3 = Minimalt forbedret; 4 = Ingen ændring; 5 = Minimalt værre; 6 = Meget værre; og 7 = Meget værre. Derfor, jo lavere score, jo større er adfærdsforbedringen som vurderet af omsorgspersonen. Her er vist CGI-I mean scores fra det 6-måneders opfølgningsbesøg.
6-måneders opfølgningsbesøgsscore
Ændring i Mullen-skalaer for tidlig læring - Expressive Language Standard T-score
Tidsramme: Fra baseline besøg til seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Baseret på den rå score opnået af deltageren i hver skala, beregner scoringssoftwaren T-scoringer, percentilrækker og aldersækvivalenter for hver skala separat. Her er vist baseline og 6-måneders opfølgning T-score fra den ekspressive sprogskala. T-score har et interval på 20 til 80, et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Ethvert barn, der scorer på eller under 1,5 standardafvigelser under gennemsnittet, anses for at have betydelige forsinkelser. Jo lavere T-score, jo dårligere er resultatet. MSEL blev administreret ved baseline-besøget og ved det 6-måneders opfølgningsbesøg.
Fra baseline besøg til seks måneders besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Autismediagnostisk observationsplan
Tidsramme: Ved baseline besøg
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) vurderer og diagnosticerer autismespektrumforstyrrelser. Denne test blev administreret ved baseline og ved det seks måneder lange opfølgningsbesøg. Valget om at administrere modul 1 eller modul 2 afhænger af hvert fags verbale formåen: Modul 1 bruges til børn, der er 31 måneder og ældre og/eller som ikke konsekvent bruger frasetale, og modul 2 bruges til børn af evt. alder, der bruger frase tale, men ikke er verbalt flydende. Scoringsalgoritmen giver en samlet total, som spænder fra 0 til 28. Jo højere score, jo højere niveau af autisme-relaterede symptomer. Det samlede antal varierer fra 0 til 28. På modul 1, for børn med få eller ingen ord, indikerer score på 11 og derover autismespektrum; for børn med nogle ord er grænseværdien 8 og derover. På modul 2 er grænsen for autismespektrum 7 eller derover for børn under 5 år og 8 eller derover for de 5 år og ældre.
Ved baseline besøg
Visuel analog skala
Tidsramme: Ved baseline besøg
Den visuelle analoge skala vil blive brugt til at måle sværhedsgraden af ​​tre specifikke adfærdssymptomer valgt af omsorgspersonen(erne). Forældre markerer på en visuel linje, der måler 10 cm med "værste opførsel" ved 0 cm og "bedste opførsel" ved 10 cm. Forældrene vælger to nøgleadfærd, som de ønsker at målrette mod for dette forsøg (f.eks. aggression, hyperarousal, angst, hyperaktivitet), og den tredje målmåling er sprog/kommunikation. For hver adfærd instrueres omsorgspersonen om at markere deres indtryk af adfærden ved baseline besøg og igen ved 6-måneders besøg. Den beregnede afstand i cm mellem baseline- og 6-måneders besøgsmærker viser derved, om hver adfærd blev forbedret, forværret eller forblev den samme under undersøgelsen, og hvor meget. Vist her er den gennemsnitlige afstand i cm fra den "værste adfærd" side, ved baseline. Jo mindre værdi, jo dårligere adfærd. Rækkevidden er minimum 0 cm til maksimum 10 cm.
Ved baseline besøg
Øjensporing
Tidsramme: Ved baseline besøg
Der er adskillige øjensporingsmålinger, der hver har til formål at måle forskellige resultater, herunder socialt blik, social gensidighed og opmærksomhed. Alle stimuli præsenteres på en Tobii T120 binokulær eye tracker-monitor. Systemet består af et højopløsningskamera indlejret i en 17-tommer TFT-skærm. Stimuli består af tres farvede fotografier af voksne menneskeansigter (lige mange mænd og kvinder, forskellige racer og etniciteter) fra NimStim Face Stimulus Set, der hver viser et roligt, glad eller frygtindgydende udtryk, og tres forvanskede versioner af ansigtsbillederne. Her vises de gennemsnitlige responstider (i sekunder) til de præsenterede stimuli ved baseline-besøget.
Ved baseline besøg
Førskolesprogskala-femte udgave (PLS-5): AC+EC Total Raw Score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Preschool Language Scale-femte udgave (PLS-5) er designet til at måle auditiv forståelse (AC) og udtryksfuld kommunikation (EC) for børn født til 7 år og 11 måneder. Foranstaltningen undersøger barnets opmærksomhed, leg, gestus, sociale kommunikation, semantik, sprogstruktur, integrerende sprogfærdigheder og emergent literacy-færdigheder. PLS-5 har udvidet dækningen af ​​tidlig legeadfærd, koncepter, Theory of Mind, såvel som nye læsefærdigheder. PLS-5 giver normreferencescores, herunder standardscores, percentilrækker og aldersækvivalenter for AC- og EC-skalaerne samt for Total Language (TL). Rå scoreintervaller er 0 til 65 i AC, 0 til 67 i EC og derfor 0 til 132 i TL (beregnet ved at summere AC+EC-råscore). Jo højere score, jo større sprogkundskab. Her vises de gennemsnitlige TL-råscores fra baseline-besøget.
Ved baseline besøg
Sensorisk behandlingsmål - førskole (SPM-P) Social deltagelse: Rå Score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Sensory Processing Measure - Preschool (SPM-P) er et spørgeskema, der blev brugt til at måle specifikke problemer, herunder under- og overresponsivitet, sensorisk-søgende adfærd og perceptuelle problemer i flere miljøer (hjemme, i skolen og i samfundet) for børn i alderen 2 til 5 år. SPM-P giver normrefererede standardscore for to integrerende funktioner på højere niveau (praxis og social deltagelse) og fem sensoriske systemer (visuel, auditiv, taktil, proprioceptiv og vestibulær funktion). Rapporteret her er den gennemsnitlige råscore for social deltagelse underskalaen, som spænder fra 8 til 32. Jo lavere råscore, jo mere begrænset er barnets niveau af social deltagelse. Jo højere score, jo større er barnets niveau af social deltagelse.
Ved baseline besøg
Sensorisk profil - Sensationssøgende Subscale Raw Score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Den sensoriske profil er designet til at måle sanserelaterede vanskeligheder. Denne foranstaltning vil blive administreret til den primære omsorgsperson for hvert forsøgsperson for at måle omsorgspersonens sanseevne og dens indvirkning på forsøgspersonen. Af de fire underskalaer, der er scoret i den sensoriske profil, er "Sensation Seeking"-underskalaen gennemsnitlige råscore for placebo- og behandlingsgrupperne rapporteret her. Denne underskala har en rå score fra 0 til 95, hvor scoren 0-6 indikerer, at barnet søger meget mindre end andre, 7-19 mindre end andre, 20-47 ligesom de fleste andre, 48-60 mere end andre, og 61-95 meget mere end andre.
Ved baseline besøg
Vineland Adaptive Behavior Scales, anden udgave (Vineland-II) - Adaptive Behavior Composite Standard Score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Vineland-II måler individers personlige og sociale færdigheder fra fødslen til voksenlivet. Den er designet til at vurdere handicappede og ikke-handicappede personer i deres personlige og sociale funktionsmåde og er velegnet til personer i alle aldre. Vineland-II er en undersøgelse, der administreres til en forælder eller omsorgsperson ved hjælp af et semi-struktureret interviewformat og er organiseret omkring fire adfærdsdomæner: Kommunikation, daglige livsfærdigheder, socialisering og motoriske færdigheder. Hver deltest scores med en standardscore X=100 ± 15 og summeres for at beregne Adaptive Behavior Composite (ABC) ved hjælp af aldersjusterede scoringstabeller. Her er ABC-gennemsnitlige standardscores for placebo- og behandlingsgruppens baseline. ABC varierer fra 20 til 160 og indikerer lav (20-70), moderat lav (70-85), tilstrækkelig (85-115), moderat høj (115-130) eller høj (130-160) overordnet adaptiv funktion.
Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning - Visual Reception Raw Score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her vises de gennemsnitlige råscores fra den visuelle modtagelsesskala. Denne skalas råscore spænder fra 0 til 50. Jo lavere score på denne skala, jo svagere er barnets evne til visuel modtagelse; jo højere score, jo større er evnen til visuel modtagelse.
Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorisk rå score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her vises de gennemsnitlige råscores fra finmotorisk skala ved baselinebesøget. Denne skalas råscore spænder fra 0 til 49. Jo lavere score på denne skala, jo svagere er barnets finmotorik; jo højere score, jo større er barnets finmotorik.
Ved baseline besøg
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2)
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) vurderer og diagnosticerer autismespektrumforstyrrelser. Denne test blev administreret ved baseline og ved det seks måneder lange opfølgningsbesøg. Valget om at administrere modul 1 eller modul 2 afhænger af hvert fags verbale formåen: Modul 1 bruges til børn, der er 31 måneder og ældre og/eller som ikke konsekvent bruger frasetale, og modul 2 bruges til børn af evt. alder, der bruger frase tale, men ikke er verbalt flydende. Scoringsalgoritmen giver en samlet total, som spænder fra 0 til 28. Jo højere score, jo højere niveau af autisme-relaterede symptomer. Det samlede antal varierer fra 0 til 28. På modul 1, for børn med få eller ingen ord, indikerer score på 11 og derover autismespektrum; for børn med nogle ord er grænseværdien 8 og derover. På modul 2 er grænsen for autismespektrum 7 eller derover for børn under 5 år og 8 eller derover for de 5 år og ældre.
Ved seks måneders besøg
Den visuelle analoge skala
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Den visuelle analoge skala vil blive brugt til at måle sværhedsgraden af ​​tre specifikke adfærdssymptomer valgt af omsorgspersonen(erne). Forældre markerer på en visuel linje, der måler 10 cm med "værste opførsel" ved 0 cm og "bedste opførsel" ved 10 cm. Forældrene vælger to nøgleadfærd, som de ønsker at målrette mod for dette forsøg (f.eks. aggression, hyperarousal, angst, hyperaktivitet), og den tredje målmåling er sprog/kommunikation. For hver adfærd instrueres omsorgspersonen om at markere deres indtryk af adfærden ved baseline besøg og igen ved 6-måneders besøg. Den beregnede afstand i cm mellem baseline- og 6-måneders besøgsmærker viser derved, om hver adfærd blev forbedret, forværret eller forblev den samme under undersøgelsen, og hvor meget. Her er vist den gennemsnitlige afstand i cm fra den "værste adfærd" side ved 6-måneders besøget. Jo mindre værdi, jo dårligere adfærd. Rækkevidden er minimum 0 cm til maksimum 10 cm.
Ved seks måneders besøg
Øjensporing
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Der er adskillige øjensporingsmålinger, der hver har til formål at måle forskellige resultater, herunder socialt blik, social gensidighed og opmærksomhed. Alle stimuli præsenteres på en Tobii T120 binokulær eye tracker-monitor. Systemet består af et højopløsningskamera indlejret i en 17-tommer TFT-skærm. Stimuli består af tres farvede fotografier af voksne menneskeansigter (lige mange mænd og kvinder, forskellige racer og etniciteter) fra NimStim Face Stimulus Set, der hver viser et roligt, glad eller frygtindgydende udtryk, og tres forvanskede versioner af ansigtsbillederne. Her vises de gennemsnitlige responstider (i sekunder) på de præsenterede stimuli ved det 6-måneders opfølgningsbesøg.
Ved seks måneders besøg
Førskolesprogskala-femte udgave (PLS-5): AC+EC Total Raw Score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Preschool Language Scale-femte udgave (PLS-5) er designet til at måle auditiv forståelse (AC) og udtryksfuld kommunikation (EC) for børn født til 7 år og 11 måneder. Foranstaltningen undersøger barnets opmærksomhed, leg, gestus, sociale kommunikation, semantik, sprogstruktur, integrerende sprogfærdigheder og emergent literacy-færdigheder. PLS-5 har udvidet dækningen af ​​tidlig legeadfærd, koncepter, Theory of Mind, såvel som nye læsefærdigheder. PLS-5 giver normreferencescores, herunder standardscores, percentilrækker og aldersækvivalenter for AC- og EC-skalaerne samt for Total Language (TL). Rå scoreintervaller er 0 til 65 i AC, 0 til 67 i EC og derfor 0 til 132 i TL (beregnet ved at summere AC+EC-råscore). Jo højere score, jo større sprogkundskab. Her vises de gennemsnitlige TL-råscores fra det 6-måneders opfølgningsbesøg.
Ved seks måneders besøg
Sensorisk bearbejdning Mål-Præskole (SPM-P) Social Deltagelse: Raw Score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Sensory Processing Measure - Preschool (SPM-P) er et spørgeskema, der blev brugt til at måle specifikke problemer, herunder under- og overresponsivitet, sensorisk-søgende adfærd og perceptuelle problemer i flere miljøer (hjemme, i skolen og i samfundet) for børn i alderen 2 til 5 år. SPM-P giver normrefererede standardscore for to integrerende funktioner på højere niveau (praxis og social deltagelse) og fem sensoriske systemer (visuel, auditiv, taktil, proprioceptiv og vestibulær funktion). SPM-P blev administreret til plejepersonalet ved baseline og igen ved det 6-måneders opfølgningsbesøg. Rapporteret her er den gennemsnitlige råscore for social deltagelse underskalaen fra det 6-måneders besøg, som spænder fra 8 til 32. Jo lavere råscore, jo mere begrænset er barnets niveau af social deltagelse. Jo højere score, jo større er barnets niveau af social deltagelse.
Ved seks måneders besøg
Sensorisk profil - Sensationssøgende Subscale Raw Score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Den sensoriske profil er designet til at måle sanserelaterede vanskeligheder. Denne foranstaltning vil blive administreret til den primære omsorgsperson for hvert forsøgsperson for at måle omsorgspersonens sanseevne og dens indvirkning på forsøgspersonen. Af de fire underskalaer, der er scoret i den sensoriske profil, er "Sensation Seeking"-underskalaen gennemsnitlige råscore for placebo- og behandlingsgrupperne rapporteret her. Denne underskala har en rå score fra 0 til 95, hvor scoren 0-6 indikerer, at barnet søger meget mindre end andre, 7-19 mindre end andre, 20-47 ligesom de fleste andre, 48-60 mere end andre, og 61-95 meget mere end andre.
Ved seks måneders besøg
Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Vineland-II) Adaptive Behavior Composite Standard Score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Vineland-II måler individers personlige og sociale færdigheder fra fødslen til voksenlivet. Den er designet til at vurdere handicappede og ikke-handicappede personer i deres personlige og sociale funktionsmåde og er velegnet til personer i alle aldre. Vineland-II er en undersøgelse, der administreres til en forælder eller omsorgsperson ved hjælp af et semi-struktureret interviewformat og er organiseret omkring fire adfærdsdomæner: Kommunikation, daglige livsfærdigheder, socialisering og motoriske færdigheder. Hver deltest scores med en standardscore X=100 ± 15 og summeres for at beregne Adaptive Behavior Composite (ABC) ved hjælp af aldersjusterede scoringstabeller. Rapporteret her er ABC-gennemsnitlige standardscorer for placebo- og behandlingsgrupperne ved det 6-måneders besøg. ABC varierer fra 20 til 160 og indikerer lav (20-70), moderat lav (70-85), tilstrækkelig (85-115), moderat høj (115-130) eller høj (130-160) overordnet adaptiv funktion.
Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning - Visual Reception Raw Score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her vises de gennemsnitlige råscores fra Visual Reception-skalaen ved det 6-måneders opfølgningsbesøg. Denne skalas råscore spænder fra 0 til 50. Jo lavere score på denne skala, jo svagere er barnets evne til visuel modtagelse; jo højere score, jo større er evnen til visuel modtagelse.
Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning - Visuel modtagelse Aldersækvivalent score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Vist her er de gennemsnitlige baseline aldersækvivalente scores fra Visual Reception-skalaen. Denne skalas aldersækvivalente score for hver af de fem skalaer er beregnet ud fra de rå scorer for hver skala ved hjælp af MSEL-aldersækvivalenttabellen. Aldersækvivalente score for hver skala spænder fra 0 til 70 måneder, med lavere score, der indikerer, at et barns visuelle modtagelse er på et niveau, der er typisk for yngre aldre, og højere score, der indikerer, at et barns visuelle modtagelse er på et niveau, der er typisk for ældre aldre.
Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning - Visuel modtagelse Aldersækvivalent score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her vises de gennemsnitlige aldersækvivalente score fra Visual Reception-skalaen ved det 6-måneders opfølgningsbesøg. Denne skalas aldersækvivalente score for hver af de fem skalaer er beregnet ud fra de rå scorer for hver skala ved hjælp af MSEL-aldersækvivalenttabellen. Aldersækvivalente score for hver skala spænder fra 0 til 70 måneder, med lavere score, der indikerer, at et barns visuelle modtagelse er på et niveau, der er typisk for yngre aldre, og højere score, der indikerer, at et barns visuelle modtagelse er på et niveau, der er typisk for ældre aldre.
Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorisk rå score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her vises de gennemsnitlige råscores fra finmotorisk skala ved det 6-måneders opfølgningsbesøg. Denne skalas råscore spænder fra 0 til 49. Jo lavere score på denne skala, jo svagere er barnets finmotorik; jo højere score, jo større er barnets finmotorik.
Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorisk aldersækvivalent score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her vises de gennemsnitlige basislinjealdersækvivalente score fra finmotorisk skala. Denne skalas aldersækvivalente score for hver af de fem skalaer er beregnet ud fra de rå scorer for hver skala ved hjælp af MSEL-aldersækvivalenttabellen. Aldersækvivalente score for hver skala spænder fra 0 til 70 måneder, med lavere score, der indikerer, at et barns finmotoriske færdigheder er på et niveau, der er typisk for yngre aldre, og højere score, der indikerer, at et barns finmotorik er på et niveau, der er typisk for ældre. aldre.
Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorisk aldersækvivalent score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Her vises de gennemsnitlige aldersækvivalente score fra finmotorisk skala ved det 6-måneders opfølgningsbesøg. Denne skalas aldersækvivalente score for hver af de fem skalaer er beregnet ud fra de rå scorer for hver skala ved hjælp af MSEL-aldersækvivalenttabellen. Aldersækvivalente score for hver skala spænder fra 0 til 70 måneder, med lavere score, der indikerer, at et barns finmotoriske færdigheder er på et niveau, der er typisk for yngre aldre, og højere score, der indikerer, at et barns finmotorik er på et niveau, der er typisk for ældre. aldre.
Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning - Kognitiv T Score Sum
Tidsramme: Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk (ikke administreret, fordi den var uden for aldersgruppen for de fleste forsøgspersoner), visuel reception, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Baseret på den rå score opnået af deltageren i hver skala, beregner scoresoftwaren T-scores for hver skala separat. Hver skalas T-score har et interval på 20 til 80, et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10, og jo lavere T-score, jo lavere er barnets kognitive og udviklingsmæssige evne. Kognitiv T-scoresum er summen af ​​T-scorerne for hver administreret skala; siden 4 skalaer blev administreret, er summens område 80 til 320, med lavere summer indikerer lavere samlet evne. MSEL blev indgivet ved baseline-besøget og ved 6-måneders opfølgningsbesøg, og gennemsnitlige baseline kognitive T-scoresummer for placebo- og behandlingsgrupperne er vist her.
Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning - Kognitiv T Score Sum
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk (ikke administreret, fordi den var uden for aldersgruppen for de fleste forsøgspersoner), visuel reception, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Baseret på den rå score opnået af deltageren i hver skala, beregner scoresoftwaren T-scores for hver skala separat. Hver skalas T-score har et interval på 20 til 80, et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10, og jo lavere T-score, jo lavere er barnets kognitive og udviklingsmæssige evne. Kognitiv T-scoresum er summen af ​​T-scorerne for hver administreret skala; siden 4 skalaer blev administreret, er summens område 80 til 320, med lavere summer indikerer lavere samlet evne. MSEL blev administreret ved baseline og 6-måneders opfølgningsbesøg, og gennemsnitlige kognitive T-scoresummer fra 6-måneders opfølgningsbesøg for placebo- og behandlingsgrupperne er vist her.
Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning - Sammenfatning Aldersækvivalent score
Tidsramme: Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Baseret på den rå score opnået af deltageren i hver skala, beregner scoringssoftwaren T-scorer, percentilrækker og aldersækvivalenter for hver skala separat, såvel som en kognitiv T-scoresum og en sammenfattende aldersækvivalent score for at karakterisere overordnet tidlig udvikling evne. Sammenfattende aldersækvivalente scorer varierer fra 0 til 70 måneder, med lavere score, der indikerer, at et barns evne er på et niveau, der er typisk for yngre aldre, og højere score, der indikerer, at et barns evner er på et niveau, der er typisk for ældre aldre. MSEL blev administreret ved baseline-besøget og ved det 6-måneders opfølgningsbesøg, og gennemsnitlig basislinjesammendrag af aldersækvivalente scores for placebo- og behandlingsgrupperne er vist her.
Ved baseline besøg
Mullen Scales of Early Learning - Sammenfatning Aldersækvivalent score
Tidsramme: Ved seks måneders besøg
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) er en kognitiv test til at måle kognitive evner og sprogudvikling. Testen har fem skalaer: grovmotorisk, visuel modtagelse, finmotorik, receptivt sprog og ekspressivt sprog. Baseret på den rå score opnået af deltageren i hver skala, beregner scoringssoftwaren T-scorer, percentilrækker og aldersækvivalenter for hver skala separat, såvel som en kognitiv T-scoresum og en sammenfattende aldersækvivalent score for at karakterisere overordnet tidlig udvikling evne. Sammenfattende aldersækvivalente scorer varierer fra 0 til 70 måneder, med lavere score, der indikerer, at et barns evne er på et niveau, der er typisk for yngre aldre, og højere score, der indikerer, at et barns evner er på et niveau, der er typisk for ældre aldre. MSEL blev administreret ved baseline-besøget og ved det 6-måneders opfølgningsbesøg, og gennemsnitlig opsummerende aldersækvivalente score ved det 6-måneders opfølgningsbesøg for placebo- og behandlingsgrupperne er vist her.
Ved seks måneders besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Randi J. Hagerman, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Randi J Hagerman, MD, Uc Davis Mind Institute
  • Ledende efterforsker: Kathleen Angkustsiri, MD, Uc Davis Mind Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2011

Først opslået (Skøn)

18. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 271070
  • R40MC22641 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Health Resources and Services Administration (HRSA))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner