Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef met sertraline om kinderen met het Fragiele X-syndroom te behandelen

25 augustus 2017 bijgewerkt door: Randi J. Hagerman, MD

Een gecontroleerd onderzoek met sertraline bij jonge kinderen met het Fragile X-syndroom

Deze studie is een controleproef van sertraline (Zoloft) bij kinderen met het fragiele X-syndroom van 2 jaar tot 5 jaar en 8 maanden oud. De proef duurt zes maanden en elke deelnemer krijgt zowel aan het begin als aan het einde van de studie een reeks tests. De onderzoekers hopen verbeteringen in taal aan te tonen en een afname van autistische symptomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een studie in één centrum en het UC Davis MIND Institute voor patiënten met het fragiele X-syndroom (FXS) tussen 2 jaar en 5 jaar en 8 maanden oud, gefinancierd door de Health Resources and Services Administration (HRSA). Het is een dubbelblinde controleproef van sertraline (Zoloft), een antidepressivum dat doorgaans wordt gebruikt bij de behandeling van depressie, obsessief-compulsieve stoornis, paniekstoornis en andere aandoeningen. De onderzoekers onderzoeken het gebruik van deze selectieve serotonineheropnameremmer (SSRI) bij FXS omdat een retrospectieve studie significante verbeteringen in taal en afname van autistisch gedrag heeft aangetoond. Er is ook steeds meer bewijs met betrekking tot de stimulatie van van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF) en de stimulatie van neurogenese wanneer een SSRI wordt gegeven in een vroeg stadium van de ontwikkeling van diermodellen van het syndroom van Down. De onderzoekers hopen verbeteringen te zien in taalstimulatie, sociale blik en sociale wederkerigheid, ruimtelijke aandacht en een afname van autistisch gedrag.

Het doel van deze studie is het uitvoeren van een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met sertraline bij kinderen met FXS in de leeftijd van 2 jaar tot 5 jaar en 8 maanden oud. Bij baseline beoordelen de onderzoekers de gedrags- en cognitieve ontwikkeling. Deze kinderen zullen gedurende zes maanden worden behandeld met sertraline of placebo. Aan het einde van de zes maanden beoordelen de onderzoekers dezelfde gedrags- en cognitieve metingen als aan het begin van het onderzoek. De onderzoekers zullen tijdens het onderzoek ook de bijwerkingen van de behandeling met sertraline beoordelen.

Op 14 maart 2017 werden twee secundaire uitkomsten voor elk van de primaire uitkomsten toegevoegd ter verduidelijking van de metingen bij het basisbezoek en bij het zesmaandelijkse bezoek. In april 2017 zijn aanvullende updates gemaakt om primaire en secundaire uitkomstresultaten te rapporteren. Op 2 juni 2017 waren alle openstaande resultaten van secundaire uitkomsten toegevoegd.

In juli 2017 werden aanvullende updates van de secties over uitkomstmaten en beperkingen aangebracht om opmerkingen over PRS-beoordelingen te beantwoorden. Tijdens het reageren op deze opmerkingen werd een dubbele gerapporteerde uitkomstmaat geïdentificeerd en verwijderd.

In augustus 2017 werden aanvullende updates van de uitkomstmaten aangebracht om tegemoet te komen aan PRS-evaluatiecommentaren die naar aanleiding van de updates van juli 2017 waren uitgebracht.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

57

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis M.I.N.D. Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 maanden tot 4 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Fragile X-syndroom

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige of vroegere SSRI-behandeling
  • Huidige of eerdere MAOI-behandeling (monoamineoxidaseremmer).
  • Ernstige comorbide medische aandoening die de hersenfunctie en het gedrag beïnvloedt (exclusief het fragiele X-syndroom).
  • Ongecontroleerde epilepsie of epilepsie
  • Bipolaire stoornis
  • Latex allergieën

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deze arm zal dezelfde behandeling en beoordelingen ondergaan als de experimentele groep, met uitzondering van de werkzame stof, sertraline. Deze groep wordt op een placebo geplaatst.
Geneesmiddel: Placebo
De placebo wordt leeftijdsafhankelijk gedoseerd. Deelnemers van 2-3 jaar oud krijgen gedurende zes maanden eenmaal per dag 2,5 mg (0,125 ml) vloeibare placebo. Deelnemers van 4 jaar tot 5 jaar en 8 maanden krijgen gedurende zes maanden eenmaal daags 5 mg (0,25 ml) vloeibare placebo.
Experimenteel: Actief
Deze arm zal dezelfde behandeling en beoordelingen ondergaan als de placebogroep. Deze groep krijgt de werkzame stof, sertraline.
Geneesmiddel: Sertraline
Vloeibare sertraline (20 mg/ml) wordt leeftijdsafhankelijk gedoseerd. Deelnemers van 2-3 jaar oud krijgen gedurende zes maanden eenmaal daags 2,5 mg (0,125 ml) vloeibare sertraline. Deelnemers van 4 jaar tot 5 jaar en 8 maanden krijgen gedurende zes maanden eenmaal per dag 5 mg (0,25 ml) vloeibare sertraline.
Andere namen:
  • Zoloft

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Mullen-schalen van vroeg leren - Ruwe score voor expressieve taal
Tijdsspanne: Van baselinebezoek tot halfjaarlijks bezoek.
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de baseline en 6 maanden follow-up ruwe scores van de expressieve taalschaal weergegeven. De ruwe scores van deze schaal lopen van 0 tot 50. Hoe lager de score op deze schaal, hoe zwakker het vermogen; hoe hoger de score, hoe groter het vermogen. De MSEL werd afgenomen bij het baselinebezoek en bij het 6 maanden durende follow-upbezoek.
Van baselinebezoek tot halfjaarlijks bezoek.
Klinische globale indruk - verbetering
Tijdsspanne: Score van follow-upbezoeken na 6 maanden
De Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) wordt gebruikt om de algehele gedragsverandering van een individu en hun therapeutische respons te meten. De CGI-I is een door een waarnemer beoordeelde schaal met 3 items die wordt afgenomen door de arts aan de verzorger, die de verbetering beoordeelt met behulp van een 7-puntsschaal: 1 = zeer veel verbeterd; 2 = Veel verbeterd; 3 = Minimaal verbeterd; 4 = Geen wijziging; 5 = Minimaal slechter; 6 = Veel erger; en 7 = Heel veel erger. Dus hoe lager de score, hoe groter de gedragsverbetering zoals beoordeeld door de verzorger. Hier worden de CGI-I-gemiddelde scores van het follow-upbezoek van 6 maanden weergegeven.
Score van follow-upbezoeken na 6 maanden
Verandering in Mullen-schalen van vroeg leren - Expressieve taalstandaard T-score
Tijdsspanne: Van baselinebezoek tot halfjaarlijks bezoek
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Op basis van de ruwe score die de deelnemer in elke schaal heeft behaald, berekent de scoresoftware T-scores, percentielrangen en leeftijdsequivalenten voor elke schaal afzonderlijk. Hier worden de baseline en 6 maanden follow-up T-scores van de expressieve taalschaal weergegeven. T-scores hebben een bereik van 20 tot 80, een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10. Elk kind dat 1,5 standaarddeviatie of minder dan het gemiddelde scoort, wordt beschouwd als een aanzienlijke vertraging. Hoe lager de T-score, hoe slechter de uitkomst. De MSEL werd afgenomen bij het baselinebezoek en bij het 6 maanden durende follow-upbezoek.
Van baselinebezoek tot halfjaarlijks bezoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Diagnostisch observatieschema voor autisme
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
Het Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) beoordeelt en diagnosticeert een autismespectrumstoornis. Deze test werd afgenomen bij aanvang en bij het zes maanden durende follow-upbezoek. De keuze om module 1 of module 2 toe te dienen, hangt af van de verbale vaardigheid van elk onderwerp: module 1 wordt gebruikt voor kinderen van 31 maanden en ouder en/of die niet consequent zinnen gebruiken, en module 2 wordt gebruikt voor kinderen van alle leeftijden. leeftijd die woordgroepen gebruiken maar niet vloeiend verbaal zijn. Het scorealgoritme geeft een algemeen totaal, dat varieert van 0 tot 28. Hoe hoger de score, hoe hoger het niveau van aan autisme gerelateerde symptomen. Het totale totaal varieert van 0 tot 28. Op module 1, voor kinderen met weinig tot geen woorden, geven scores van 11 en hoger autismespectrum aan; voor kinderen met enkele woorden is de grenswaarde 8 en hoger. Op module 2 is de grens voor autismespectrum 7 of hoger voor kinderen onder de 5 jaar, en 8 of hoger voor kinderen van 5 jaar en ouder.
Bij basisbezoek
Visuele analoge schaal
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Visueel Analoge Schaal wordt gebruikt om de ernst van drie specifieke gedragssymptomen te meten die door de zorgverlener(s) zijn gekozen. Ouders markeren op een visuele lijn van 10 cm met "slechtste gedrag" op 0 cm en "beste gedrag" op 10 cm. De ouders kiezen twee kerngedragingen waarop ze zich willen richten voor deze proef (bijvoorbeeld agressie, hyperarousal, angst, hyperactiviteit) en de derde doelmeting is taal/communicatie. Voor elk gedrag wordt de verzorger geïnstrueerd om zijn indruk van het gedrag te markeren bij het basisbezoek en opnieuw bij het bezoek na zes maanden. De berekende afstand in cm tussen de basislijn en de bezoekmarkeringen na 6 maanden laat daarmee zien of elk gedrag verbeterde, verslechterde of hetzelfde bleef tijdens het onderzoek, en met hoeveel. Hier wordt de gemiddelde afstand in cm vanaf de "slechtste" kant weergegeven, bij de basislijn. Hoe kleiner de waarde, hoe slechter het gedrag. Het bereik is minimaal 0 cm tot maximaal 10 cm.
Bij basisbezoek
Oog volgen
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
Er zijn verschillende eye-tracking-maatregelen, elk bedoeld om verschillende resultaten te meten, waaronder sociale blik, sociale wederkerigheid en aandacht. Alle stimuli worden gepresenteerd op een Tobii T120 binoculaire eyetracker-monitor. Het systeem bestaat uit een camera met hoge resolutie die is ingebed in een 17-inch TFT-monitor. Stimuli bestaan ​​uit zestig gekleurde foto's van volwassen menselijke gezichten (gelijke aantallen mannen en vrouwen, verschillende rassen en etniciteiten) uit de NimStim Face Stimulus Set, elk met een kalme, gelukkige of angstige uitdrukking, en zestig gecodeerde versies van de gezichtsafbeeldingen. Hier worden de gemiddelde responstijden (in seconden) op de gepresenteerde stimuli weergegeven tijdens het basisbezoek.
Bij basisbezoek
Voorschoolse taalschaal-vijfde editie (PLS-5): AC+EC totale onbewerkte score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Preschool Language Scale-vijfde editie (PLS-5) is ontworpen om auditief begrip (AC) en expressieve communicatie (EC) te meten voor kinderen van geboorte tot 7 jaar en 11 maanden. De maatregel onderzoekt de aandacht, het spel, de gebaren, de sociale communicatie, de semantiek, de taalstructuur, de integratieve taalvaardigheid en de ontluikende geletterdheid van het kind. De PLS-5 heeft een uitgebreide dekking van vroeg spelgedrag, concepten, Theory of Mind en opkomende geletterdheid. De PLS-5 levert scores op basis van normen, waaronder standaardscores, percentielrangen en leeftijdsequivalenten voor de AC- en EC-schalen en voor Total Language (TL). Ruwe scorebereiken zijn 0 tot 65 in AC, 0 tot 67 in EC, en dus 0 tot 132 in TL (berekend door AC+EC ruwe scores op te tellen). Hoe hoger de scores, hoe groter de taalvaardigheid. Hier worden de gemiddelde ruwe TL-scores van het basislijnbezoek weergegeven.
Bij basisbezoek
Sensorische verwerkingsmaatregel - Voorschoolse (SPM-P) Sociale participatie: ruwe score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Sensory Processing Measure - Preschool (SPM-P) is een vragenlijst die werd gebruikt om specifieke problemen te meten, waaronder onder- en overreactiviteit, sensorisch zoekend gedrag en perceptuele problemen in meerdere omgevingen (thuis, op school en in de gemeenschap) voor kinderen van 2 tot 5 jaar. De SPM-P biedt normgerelateerde standaardscores voor twee integratieve functies op een hoger niveau (praxis en sociale participatie) en vijf sensorische systemen (visueel, auditief, tactiel, proprioceptief en vestibulair functioneren). Hier wordt de gemiddelde ruwe score van de subschaal Sociale Participatie gerapporteerd, die varieert van 8 tot 32. Hoe lager de ruwe score, hoe beperkter het niveau van sociale participatie van het kind. Hoe hoger de score, hoe groter de maatschappelijke participatie van het kind.
Bij basisbezoek
Sensorisch profiel - Sensation Seeking Subscale Raw Score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
Het sensorisch profiel is ontworpen om sensorische problemen te meten. Deze maatregel zal worden toegediend aan de primaire verzorger van elke proefpersoon om het zintuiglijke vermogen van de verzorger en de impact ervan op de proefpersoon te meten. Van de vier subschalen die werden gescoord in het sensorisch profiel, worden de ruwe scores van de subschaal "Sensatie zoeken" hier gerapporteerd voor de placebo- en behandelingsgroepen. Deze subschaal heeft een ruw scorebereik van 0 tot 95, waarbij de scores 0-6 aangeven dat het kind veel minder op zoek is naar sensatie dan anderen, 7-19 minder dan anderen, 20-47 net als de meeste anderen, 48-60 meer dan anderen, en 61-95 veel meer dan anderen.
Bij basisbezoek
Vineland Adaptive Behavior Scales, tweede editie (Vineland-II) - Adaptive Behavior Composite Standard Score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Vineland-II meet de persoonlijke en sociale vaardigheden van individuen vanaf de geboorte tot aan de volwassenheid. Het is ontworpen om gehandicapte en niet-gehandicapte personen te beoordelen op hun persoonlijk en sociaal functioneren en is geschikt voor personen van alle leeftijden. De Vineland-II is een enquête die wordt afgenomen bij een ouder of verzorger met behulp van een semi-gestructureerd interviewformaat en is georganiseerd rond vier gedragsdomeinen: communicatie, dagelijkse levensvaardigheden, socialisatie en motorische vaardigheden. Elke subtest wordt gescoord met een standaardscore X=100 ± 15 en opgeteld om de Adaptive Behavior Composite (ABC) te berekenen met behulp van voor leeftijd aangepaste scoretabellen. Hier worden de gemiddelde ABC-standaardscores gerapporteerd voor de basislijn van de placebogroep en de behandelingsgroep. Het ABC varieert van 20 tot 160 en geeft laag (20-70), matig laag (70-85), voldoende (85-115), matig hoog (115-130) of hoog (130-160) algeheel adaptief functioneren aan.
Bij basisbezoek
Mullen Schalen van Vroeg Leren - Visuele Ontvangst Ruwe Score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde onbewerkte basisscores van de visuele ontvangstschaal weergegeven. De ruwe scores van deze schaal lopen van 0 tot 50. Hoe lager de score op deze schaal, hoe zwakker het vermogen van het kind voor visuele ontvangst; hoe hoger de score, hoe groter het vermogen tot visuele ontvangst.
Bij basisbezoek
Mullen-schalen van vroeg leren - Fine Motor Raw Score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde ruwe scores van de Fine Motor-schaal weergegeven tijdens het basisbezoek. De ruwe scores van deze schaal lopen van 0 tot 49. Hoe lager de score op deze schaal, hoe zwakker de fijne motoriek van het kind; hoe hoger de score, hoe groter de fijne motoriek van het kind.
Bij basisbezoek
Het Autisme diagnostisch observatieschema (ADOS-2)
Tijdsspanne: Bij zes maanden bezoek
Het Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) beoordeelt en diagnosticeert een autismespectrumstoornis. Deze test werd afgenomen bij aanvang en bij het zes maanden durende follow-upbezoek. De keuze om module 1 of module 2 toe te dienen, hangt af van de verbale vaardigheid van elk onderwerp: module 1 wordt gebruikt voor kinderen van 31 maanden en ouder en/of die niet consequent zinnen gebruiken, en module 2 wordt gebruikt voor kinderen van alle leeftijden. leeftijd die woordgroepen gebruiken maar niet vloeiend verbaal zijn. Het scorealgoritme geeft een algemeen totaal, dat varieert van 0 tot 28. Hoe hoger de score, hoe hoger het niveau van aan autisme gerelateerde symptomen. Het totale totaal varieert van 0 tot 28. Op module 1, voor kinderen met weinig tot geen woorden, geven scores van 11 en hoger autismespectrum aan; voor kinderen met enkele woorden is de grenswaarde 8 en hoger. Op module 2 is de grens voor autismespectrum 7 of hoger voor kinderen onder de 5 jaar, en 8 of hoger voor kinderen van 5 jaar en ouder.
Bij zes maanden bezoek
De visuele analoge schaal
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Visueel Analoge Schaal wordt gebruikt om de ernst van drie specifieke gedragssymptomen te meten die door de zorgverlener(s) zijn gekozen. Ouders markeren op een visuele lijn van 10 cm met "slechtste gedrag" op 0 cm en "beste gedrag" op 10 cm. De ouders kiezen twee kerngedragingen waarop ze zich willen richten voor deze proef (bijvoorbeeld agressie, hyperarousal, angst, hyperactiviteit) en de derde doelmeting is taal/communicatie. Voor elk gedrag wordt de verzorger geïnstrueerd om zijn indruk van het gedrag te markeren bij het basisbezoek en opnieuw bij het bezoek na zes maanden. De berekende afstand in cm tussen de basislijn en de bezoekmarkeringen na 6 maanden laat daarmee zien of elk gedrag verbeterde, verslechterde of hetzelfde bleef tijdens het onderzoek, en met hoeveel. Hier wordt de gemiddelde afstand in cm vanaf de kant met het "slechtste gedrag" weergegeven tijdens het bezoek van 6 maanden. Hoe kleiner de waarde, hoe slechter het gedrag. Het bereik is minimaal 0 cm tot maximaal 10 cm.
Bij bezoek van zes maanden
Oog volgen
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
Er zijn verschillende eye-tracking-maatregelen, elk bedoeld om verschillende resultaten te meten, waaronder sociale blik, sociale wederkerigheid en aandacht. Alle stimuli worden gepresenteerd op een Tobii T120 binoculaire eyetracker-monitor. Het systeem bestaat uit een camera met hoge resolutie die is ingebed in een 17-inch TFT-monitor. Stimuli bestaan ​​uit zestig gekleurde foto's van volwassen menselijke gezichten (gelijke aantallen mannen en vrouwen, verschillende rassen en etniciteiten) uit de NimStim Face Stimulus Set, elk met een kalme, gelukkige of angstige uitdrukking, en zestig gecodeerde versies van de gezichtsafbeeldingen. Hier worden de gemiddelde responstijden (in seconden) op de gepresenteerde stimuli weergegeven tijdens het follow-upbezoek na 6 maanden.
Bij bezoek van zes maanden
Voorschoolse taalschaal-vijfde editie (PLS-5): AC+EC totale onbewerkte score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Preschool Language Scale-vijfde editie (PLS-5) is ontworpen om auditief begrip (AC) en expressieve communicatie (EC) te meten voor kinderen van geboorte tot 7 jaar en 11 maanden. De maatregel onderzoekt de aandacht, het spel, de gebaren, de sociale communicatie, de semantiek, de taalstructuur, de integratieve taalvaardigheid en de ontluikende geletterdheid van het kind. De PLS-5 heeft een uitgebreide dekking van vroeg spelgedrag, concepten, Theory of Mind en opkomende geletterdheid. De PLS-5 levert scores op basis van normen, waaronder standaardscores, percentielrangen en leeftijdsequivalenten voor de AC- en EC-schalen en voor Total Language (TL). Ruwe scorebereiken zijn 0 tot 65 in AC, 0 tot 67 in EC, en dus 0 tot 132 in TL (berekend door AC+EC ruwe scores op te tellen). Hoe hoger de scores, hoe groter de taalvaardigheid. Hier worden de gemiddelde ruwe TL-scores van het follow-upbezoek van 6 maanden weergegeven.
Bij bezoek van zes maanden
Sensorische verwerkingsmaatregel-kleuterschool (SPM-P) Sociale participatie: ruwe score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Sensory Processing Measure - Preschool (SPM-P) is een vragenlijst die werd gebruikt om specifieke problemen te meten, waaronder onder- en overreactiviteit, sensorisch zoekend gedrag en perceptuele problemen in meerdere omgevingen (thuis, op school en in de gemeenschap) voor kinderen van 2 tot 5 jaar. De SPM-P biedt normgerelateerde standaardscores voor twee integratieve functies op een hoger niveau (praxis en sociale participatie) en vijf sensorische systemen (visueel, auditief, tactiel, proprioceptief en vestibulair functioneren). De SPM-P werd aan de verzorger toegediend bij baseline en opnieuw bij het follow-upbezoek na 6 maanden. Hier wordt de gemiddelde ruwe score van de subschaal Sociale Participatie gerapporteerd van het bezoek van 6 maanden, die varieert van 8 tot 32. Hoe lager de ruwe score, hoe beperkter het niveau van sociale participatie van het kind. Hoe hoger de score, hoe groter de maatschappelijke participatie van het kind.
Bij bezoek van zes maanden
Sensorisch profiel - Sensation Seeking Subscale Raw Score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
Het sensorisch profiel is ontworpen om sensorische problemen te meten. Deze maatregel zal worden toegediend aan de primaire verzorger van elke proefpersoon om het zintuiglijke vermogen van de verzorger en de impact ervan op de proefpersoon te meten. Van de vier subschalen die werden gescoord in het sensorisch profiel, worden de ruwe scores van de subschaal "Sensatie zoeken" hier gerapporteerd voor de placebo- en behandelingsgroepen. Deze subschaal heeft een ruw scorebereik van 0 tot 95, waarbij de scores 0-6 aangeven dat het kind veel minder op zoek is naar sensatie dan anderen, 7-19 minder dan anderen, 20-47 net als de meeste anderen, 48-60 meer dan anderen, en 61-95 veel meer dan anderen.
Bij bezoek van zes maanden
Vineland Adaptive Behavior Scales, tweede editie (Vineland-II) Adaptive Behavior Composite Standard Score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Vineland-II meet de persoonlijke en sociale vaardigheden van individuen vanaf de geboorte tot aan de volwassenheid. Het is ontworpen om gehandicapte en niet-gehandicapte personen te beoordelen op hun persoonlijk en sociaal functioneren en is geschikt voor personen van alle leeftijden. De Vineland-II is een enquête die wordt afgenomen bij een ouder of verzorger met behulp van een semi-gestructureerd interviewformaat en is georganiseerd rond vier gedragsdomeinen: communicatie, dagelijkse levensvaardigheden, socialisatie en motorische vaardigheden. Elke subtest wordt gescoord met een standaardscore X=100 ± 15 en opgeteld om de Adaptive Behavior Composite (ABC) te berekenen met behulp van voor leeftijd aangepaste scoretabellen. Hier worden de gemiddelde ABC-standaardscores gerapporteerd voor de placebo- en behandelingsgroepen tijdens het bezoek van 6 maanden. Het ABC varieert van 20 tot 160 en geeft laag (20-70), matig laag (70-85), voldoende (85-115), matig hoog (115-130) of hoog (130-160) algeheel adaptief functioneren aan.
Bij bezoek van zes maanden
Mullen Schalen van Vroeg Leren - Visuele Ontvangst Ruwe Score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde onbewerkte scores van de Visuele Ontvangst-schaal weergegeven bij het follow-upbezoek na 6 maanden. De ruwe scores van deze schaal lopen van 0 tot 50. Hoe lager de score op deze schaal, hoe zwakker het vermogen van het kind voor visuele ontvangst; hoe hoger de score, hoe groter het vermogen tot visuele ontvangst.
Bij bezoek van zes maanden
Mullen-schalen van vroeg leren - Visuele ontvangst Leeftijdsequivalente score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde baseline leeftijdsequivalente scores van de visuele ontvangstschaal weergegeven. De leeftijdsequivalente scores van deze schaal voor elk van de vijf schalen worden berekend op basis van de ruwe scores voor elke schaal, met behulp van de MSEL Age Equivalents-tabel. Leeftijdsequivalente scores voor elke schaal lopen van 0 tot 70 maanden, waarbij lagere scores aangeven dat de visuele ontvangst van een kind op een niveau is dat typisch is voor jongere leeftijden, en hogere scores die aangeven dat de visuele ontvangst van een kind op een niveau is dat typisch is voor oudere leeftijden.
Bij basisbezoek
Mullen-schalen van vroeg leren - Visuele ontvangst Leeftijdsequivalente score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde leeftijdsequivalente scores van de Visuele Ontvangst-schaal weergegeven tijdens het follow-upbezoek na 6 maanden. De leeftijdsequivalente scores van deze schaal voor elk van de vijf schalen worden berekend op basis van de ruwe scores voor elke schaal, met behulp van de MSEL Age Equivalents-tabel. Leeftijdsequivalente scores voor elke schaal lopen van 0 tot 70 maanden, waarbij lagere scores aangeven dat de visuele ontvangst van een kind op een niveau is dat typisch is voor jongere leeftijden, en hogere scores die aangeven dat de visuele ontvangst van een kind op een niveau is dat typisch is voor oudere leeftijden.
Bij bezoek van zes maanden
Mullen-schalen van vroeg leren - Fine Motor Raw Score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde ruwe scores van de Fine Motor-schaal weergegeven bij het follow-upbezoek na 6 maanden. De ruwe scores van deze schaal lopen van 0 tot 49. Hoe lager de score op deze schaal, hoe zwakker de fijne motoriek van het kind; hoe hoger de score, hoe groter de fijne motoriek van het kind.
Bij bezoek van zes maanden
Mullen Scales of Early Learning - Fine Motor Age-equivalent Score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde baseline leeftijdsequivalente scores van de fijne motoriek weergegeven. De leeftijdsequivalente scores van deze schaal voor elk van de vijf schalen worden berekend op basis van de ruwe scores voor elke schaal, met behulp van de MSEL Age Equivalents-tabel. Leeftijdsequivalente scores voor elke schaal lopen van 0 tot 70 maanden, waarbij lagere scores aangeven dat de fijne motoriek van een kind op een niveau is dat typerend is voor jongere leeftijden, en hogere scores die aangeven dat de fijne motoriek van een kind op een niveau is dat typisch is voor oudere leeftijden. leeftijden.
Bij basisbezoek
Mullen Scales of Early Learning - Fine Motor Age-equivalent Score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Hier worden de gemiddelde leeftijdsequivalente scores van de Fine Motor-schaal weergegeven tijdens het follow-upbezoek na 6 maanden. De leeftijdsequivalente scores van deze schaal voor elk van de vijf schalen worden berekend op basis van de ruwe scores voor elke schaal, met behulp van de MSEL Age Equivalents-tabel. Leeftijdsequivalente scores voor elke schaal lopen van 0 tot 70 maanden, waarbij lagere scores aangeven dat de fijne motoriek van een kind op een niveau is dat typerend is voor jongere leeftijden, en hogere scores die aangeven dat de fijne motoriek van een kind op een niveau is dat typisch is voor oudere leeftijden. leeftijden.
Bij bezoek van zes maanden
Mullen Schalen van Vroeg Leren - Cognitieve T Score Som
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek (niet afgenomen omdat deze voor de meeste proefpersonen buiten de leeftijdscategorie viel), visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Op basis van de ruwe score die de deelnemer op elke schaal heeft behaald, berekent de scoresoftware T-scores voor elke schaal afzonderlijk. De T-score van elke schaal heeft een bereik van 20 tot 80, een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10, en hoe lager de T-score, hoe lager het cognitieve en ontwikkelingsvermogen van het kind. Cognitieve T-scoresom is de som van de T-scores voor elke afgenomen schaal; aangezien er 4 schalen werden afgenomen, is het bereik van de som 80 tot 320, waarbij lagere sommen duiden op een lager algemeen vermogen. De MSEL werd toegediend tijdens het baselinebezoek en tijdens het follow-upbezoek na 6 maanden, en de gemiddelde baseline cognitieve T-scoresommen voor de placebo- en behandelingsgroepen worden hier weergegeven.
Bij basisbezoek
Mullen Schalen van Vroeg Leren - Cognitieve T Score Som
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek (niet afgenomen omdat deze voor de meeste proefpersonen buiten de leeftijdscategorie viel), visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Op basis van de ruwe score die de deelnemer op elke schaal heeft behaald, berekent de scoresoftware T-scores voor elke schaal afzonderlijk. De T-score van elke schaal heeft een bereik van 20 tot 80, een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10, en hoe lager de T-score, hoe lager het cognitieve en ontwikkelingsvermogen van het kind. Cognitieve T-scoresom is de som van de T-scores voor elke afgenomen schaal; aangezien er 4 schalen werden afgenomen, is het bereik van de som 80 tot 320, waarbij lagere sommen duiden op een lager algemeen vermogen. De MSEL werd toegediend tijdens de basislijn en de follow-upbezoeken van 6 maanden, en de gemiddelde cognitieve T-scoresommen van het follow-upbezoek van 6 maanden voor de placebo- en behandelingsgroepen worden hier weergegeven.
Bij bezoek van zes maanden
Mullen-schalen van vroeg leren - Samenvatting Leeftijdsequivalente score
Tijdsspanne: Bij basisbezoek
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Op basis van de ruwe score die de deelnemer op elke schaal heeft behaald, berekent de scoresoftware T-scores, percentielrangen en leeftijdsequivalenten voor elke schaal afzonderlijk, evenals een cognitieve T-scoresom en een samenvattende leeftijdsequivalente score om de algehele vroege ontwikkelingsfase te karakteriseren. vaardigheid. Samenvatting leeftijdsequivalente scores variëren van 0 tot 70 maanden, waarbij lagere scores aangeven dat de vaardigheid van een kind op een niveau is dat typerend is voor jongere leeftijden, en hogere scores die aangeven dat de vaardigheid van een kind op een niveau is dat typisch is voor oudere leeftijden. De MSEL werd toegediend bij het baselinebezoek en bij het follow-upbezoek na 6 maanden, en de gemiddelde baseline-samenvattende leeftijdsequivalentscores voor de placebo- en behandelingsgroepen worden hier weergegeven.
Bij basisbezoek
Mullen-schalen van vroeg leren - Samenvatting Leeftijdsequivalente score
Tijdsspanne: Bij bezoek van zes maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MSEL) is een cognitieve test om cognitieve vaardigheden en taalontwikkeling te meten. De test heeft vijf schalen: grove motoriek, visuele ontvangst, fijne motoriek, receptieve taal en expressieve taal. Op basis van de ruwe score die de deelnemer op elke schaal heeft behaald, berekent de scoresoftware T-scores, percentielrangen en leeftijdsequivalenten voor elke schaal afzonderlijk, evenals een cognitieve T-scoresom en een samenvattende leeftijdsequivalente score om de algehele vroege ontwikkelingsfase te karakteriseren. vaardigheid. Samenvatting leeftijdsequivalente scores variëren van 0 tot 70 maanden, waarbij lagere scores aangeven dat de vaardigheid van een kind op een niveau is dat typerend is voor jongere leeftijden, en hogere scores die aangeven dat de vaardigheid van een kind op een niveau is dat typisch is voor oudere leeftijden. De MSEL werd toegediend tijdens het basisbezoek en tijdens het follow-upbezoek na 6 maanden, en de gemiddelde samenvattende leeftijdsequivalente scores bij het follow-upbezoek na 6 maanden voor de placebo- en behandelingsgroepen worden hier weergegeven.
Bij bezoek van zes maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Randi J. Hagerman, MD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Randi J Hagerman, MD, UC Davis MIND Institute
  • Hoofdonderzoeker: Kathleen Angkustsiri, MD, UC Davis MIND Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

18 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 271070
  • R40MC22641 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Health Resources and Services Administration (HRSA))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Denmark

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren