Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök med sertralin för att behandla barn med Fragilt X-syndrom

25 augusti 2017 uppdaterad av: Randi J. Hagerman, MD

En kontrollerad prövning av sertralin hos små barn med fragilt X-syndrom

Denna studie är en kontrollstudie av sertralin (Zoloft) hos barn med bräckligt X-syndrom i åldrarna 2 år till 5 år 8 månader gamla. Försöket är sex månader långt, och varje deltagare kommer att få en serie tester i både början och slutet av studien. Forskarna hoppas kunna visa förbättringar i språket och en minskning av autistiska symtom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en studie med ett enda centrum och UC Davis MIND-institutet för patienter med fragilt X-syndrom (FXS) i åldern mellan 2 år och 5 år, 8 månader gamla finansierat av Health Resources and Services Administration (HRSA). Det är en dubbelblind kontrollstudie av sertralin (Zoloft), ett antidepressivt medel som vanligtvis används vid behandling av depression, tvångssyndrom, panikångest och andra tillstånd. Forskarna undersöker användningen av denna selektiva serotoninåterupptagshämmare (SSRI) i FXS eftersom en retrospektiv studie har visat signifikanta förbättringar i språket och minskat autistiskt beteende. Det finns också framväxande bevis angående stimulering av hjärnhärledd neurotrofisk faktor (BDNF) och stimulering av neurogenes när ett SSRI ges tidigt i utvecklingen av djurmodeller av Downs syndrom. Forskarna hoppas kunna se förbättringar i språkstimulering, social blick och social ömsesidighet, rumslig uppmärksamhet och en minskning av autistiska beteenden.

Syftet med denna studie är att genomföra en dubbelblind placebokontrollerad studie av sertralin hos barn med FXS som är mellan 2 år och 5 år, 8 månader gamla. Vid baslinjen kommer forskarna att bedöma beteendemässig och kognitiv utveckling. Dessa barn kommer att behandlas i sex månader med antingen sertralin eller placebo. I slutet av halvåret bedömer forskarna samma beteendemässiga och kognitiva mått som i början av studien. Forskarna kommer också att bedöma biverkningarna av sertralinbehandlingen under hela studien.

Den 14 mars 2017 lades två sekundära utfall för vart och ett av de primära utfallen till för förtydligande av mätningar vid baslinjebesök och vid sexmånadersbesök. I april 2017 gjordes ytterligare uppdateringar för att rapportera primära och sekundära resultatresultat. Senast den 2 juni 2017 hade alla utestående sekundära resultat lagts till.

I juli 2017 gjordes ytterligare uppdateringar av avsnitten om resultatmått och begränsningar för att ta itu med PRS-granskningskommentarer. I processen att svara på dessa kommentarer identifierades och raderades en dubblett av rapporterad resultatmått.

I augusti 2017 gjordes ytterligare uppdateringar av resultatmåtten för att ta itu med PRS-granskningskommentarer som utfärdats som svar på uppdateringarna från juli 2017.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

57

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis M.I.N.D. Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 månader till 4 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Fragilt X-syndrom

Exklusions kriterier:

  • Pågående eller tidigare SSRI-behandling
  • Pågående eller tidigare behandling med MAO-hämmare (monoaminoxidashämmare).
  • Allvarlig komorbid medicinsk störning som påverkar hjärnans funktion och beteende (inte inklusive fragilt X-syndrom).
  • Okontrollerad anfallsstörning eller epilepsi
  • Bipolär sjukdom
  • Latexallergier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Denna arm kommer att genomgå identisk behandling och bedömningar som experimentgruppen, med undantag för det aktiva medlet, sertralin. Denna grupp kommer att placeras på placebo.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att doseras på ett åldersberoende sätt. Deltagare i åldern 2-3 år kommer att ges 2,5 mg (0,125 ml) flytande placebo en gång om dagen under en period av sex månader. Deltagare i åldern 4 år till 5 år 8 månader kommer att ges 5 mg (0,25 ml) flytande placebo en gång om dagen under en period av sex månader.
Experimentell: Aktiva
Denna arm kommer att genomgå identisk behandling och bedömningar som placebogruppen. Denna grupp kommer att få det aktiva medlet, sertralin.
Läkemedel: Sertralin
Flytande sertralin (20 mg/ml) kommer att doseras på ett åldersberoende sätt. Deltagare i åldern 2-3 år kommer att ges 2,5 mg (0,125 ml) flytande sertralin en gång om dagen under en period av sex månader. Deltagare i åldern 4 år till 5 år 8 månader kommer att ges 5 mg (0,25 ml) flytande sertralin en gång om dagen under en period av sex månader.
Andra namn:
  • Zoloft

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Mullens skalor för tidig inlärning - Expressive Language Raw Score
Tidsram: Från basbesök till sex månaders besök.
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas baslinjen och 6-månaders uppföljningsråpoäng från den uttrycksfulla språkskalan. Den här skalans råpoäng varierar från 0 till 50. Ju lägre poäng på denna skala, desto svagare förmåga; ju högre poäng, desto större förmåga. MSEL administrerades vid baslinjebesöket och vid det 6 månader långa uppföljningsbesöket.
Från basbesök till sex månaders besök.
Kliniskt globalt intryck - förbättring
Tidsram: 6-månaders uppföljningsbesök
Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) används för att mäta den övergripande beteendeförändringen hos en individ och deras terapeutiska respons. CGI-I är en 3-punkts observatörsklassad skala som administreras av läkaren till vårdgivaren, som bedömer förbättringen med hjälp av en 7-gradig skala: 1 = Mycket förbättrad; 2 = Mycket förbättrad; 3 = Minimalt förbättrad; 4 = Ingen förändring; 5 = Minimalt sämre; 6 = Mycket värre; och 7 = Mycket sämre. Därför, ju lägre poäng, desto större beteendeförbättring enligt vårdgivarens betyg. Här visas CGI-I mean-poängen från det 6-månaders uppföljningsbesöket.
6-månaders uppföljningsbesök
Förändring i Mullens skalor för tidig inlärning - Expressive Language Standard T-poäng
Tidsram: Från grundbesök till sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorisk, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Baserat på det råpoäng som erhållits av deltagaren i varje skala beräknar poängmjukvaran T-poäng, percentilrankningar och åldersekvivalenter för varje skala separat. Här visas baslinjen och 6-månaders uppföljnings-T-poäng från den uttrycksfulla språkskalan. T-poäng har ett intervall på 20 till 80, ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10. Alla barn som poängsätter med eller under 1,5 standardavvikelser under genomsnittet anses uppvisa betydande förseningar. Ju lägre T-poäng desto sämre blir resultatet. MSEL administrerades vid baslinjebesöket och vid det 6 månader långa uppföljningsbesöket.
Från grundbesök till sex månaders besök

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Autismdiagnostiskt observationsschema
Tidsram: Vid grundbesöket
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) bedömer och diagnostiserar autismspektrumstörning. Detta test administrerades vid baslinjen och vid det sex månader långa uppföljningsbesöket. Valet att administrera modul 1 eller modul 2 beror på den verbala förmågan hos varje ämne: modul 1 används för barn som är 31 månader och äldre och/eller som inte konsekvent använder frastal, och modul 2 används för barn i alla ålder som använder fraser men inte är verbalt flytande. Poängalgoritmen ger en total summa som sträcker sig från 0 till 28. Ju högre poäng desto högre nivå av autismrelaterade symtom. Den totala summan varierar från 0 till 28. På modul 1, för barn med få eller inga ord, anger poäng på 11 och högre autismspektrum; för barn med vissa ord är gränsen 8 poäng och högre. På modul 2 är gränsvärdet för autismspektrum 7 eller högre för barn under 5 år och 8 eller äldre för de 5 år och äldre.
Vid grundbesöket
Visuell analog skala
Tidsram: Vid grundbesöket
Visual Analog Scale kommer att användas för att mäta svårighetsgraden av tre specifika beteendesymtom som valts av vårdgivaren. Föräldrar markerar på en visuell linje som mäter 10 cm med "sämsta beteende" vid 0 cm och "bästa beteende" vid 10 cm. Föräldrarna väljer två nyckelbeteenden som de vill rikta in sig på för denna prövning (t.ex. aggression, hyperarousal, ångest, hyperaktivitet) och det tredje målmåttet är språk/kommunikation. För varje beteende instrueras vårdgivaren att markera sitt intryck av beteendet vid grundbesöket och igen vid 6-månadersbesöket. Det beräknade avståndet i cm mellan baslinjen och 6-månaders besöksmärkena visar därigenom om varje beteende förbättrades, försämrades eller förblev detsamma under studien, och med hur mycket. Här visas medelavståndet i cm från "sämsta beteende"-sidan, vid baslinjen. Ju mindre värde, desto sämre beteende. Räckvidden är minst 0 cm till max 10 cm.
Vid grundbesöket
Ögonspårning
Tidsram: Vid grundbesöket
Det finns flera eye tracking-mått, var och en avsedd att mäta olika resultat inklusive social blick, social ömsesidighet och uppmärksamhet. Alla stimuli presenteras på en Tobii T120 binocular eye tracker-monitor. Systemet består av en högupplöst kamera inbäddad i en 17-tums TFT-skärm. Stimuli består av sextio färgade fotografier av vuxna mänskliga ansikten (lika antal män och kvinnor, olika raser och etniciteter) från NimStim Face Stimulus Set, som var och en visar ett lugnt, glad eller rädd uttryck, och sextio förvrängda versioner av ansiktsbilderna. Här visas de genomsnittliga svarstiderna (i sekunder) på de presenterade stimulierna vid baslinjebesöket.
Vid grundbesöket
Preschool Language Scale-femte upplagan (PLS-5): AC+EC Total Raw Score
Tidsram: Vid grundbesöket
Preschool Language Scale-femte upplagan (PLS-5) är utformad för att mäta auditiv förståelse (AC) och uttrycksfull kommunikation (EC) för barn som är födda till 7 år och 11 månader. Åtgärden undersöker barnets uppmärksamhet, lek, gester, social kommunikation, semantik, språkstruktur, integrerande språkkunskaper och framväxande läskunnighet. PLS-5 har utökat täckningen av tidiga lekbeteenden, koncept, Theory of Mind, såväl som framväxande läskunnighet. PLS-5 ger normrefererade poäng inklusive standardpoäng, percentilrankningar och åldersekvivalenter för AC- och EC-skalorna samt för Total Language (TL). Råpoängintervall är 0 till 65 i AC, 0 till 67 i EC och därför 0 till 132 i TL (beräknat genom att summera AC+EC-råpoäng). Ju högre poäng, desto större språkförmåga. Här visas de genomsnittliga TL-råpoängen från baslinjebesöket.
Vid grundbesöket
Sensoriskt bearbetningsmått - Förskola (SPM-P) Socialt deltagande: Raw Score
Tidsram: Vid grundbesöket
Sensory Processing Measure - Preschool (SPM-P) är ett frågeformulär som användes för att mäta specifika problem, inklusive under- och överkänslighet, sensoriskt sökande beteende och perceptuella problem i flera miljöer (hemma, i skolan och i samhället) för barn i åldrarna 2 till 5 år. SPM-P tillhandahåller normrefererade standardpoäng för två integrerande funktioner på högre nivå (praxis och socialt deltagande) och fem sensoriska sensoriska system (visuell, auditiv, taktil, proprioceptiv och vestibulär funktion). Här rapporteras den genomsnittliga råpoängen för socialt deltagande, som sträcker sig från 8 till 32. Ju lägre råpoäng, desto mer begränsad är barnets nivå av socialt deltagande. Ju högre poäng desto högre är barnets sociala delaktighet.
Vid grundbesöket
Sensorisk profil - Sensation Seeking Subscale Raw Score
Tidsram: Vid grundbesöket
Sensorisk profil är utformad för att mäta sensoriska svårigheter. Denna åtgärd kommer att administreras till den primära vårdgivaren för varje patient för att mäta vårdgivarens sensoriska förmåga och dess inverkan på patienten. Av de fyra subskalorna som poängsattes i den sensoriska profilen, rapporteras "Sensation Seeking"-subskalan råvärden för placebo- och behandlingsgrupperna här. Den här subskalan har ett råvärde som sträcker sig från 0 till 95, med poängen 0-6 som indikerar att barnet söker mycket mindre än andra, 7-19 mindre än andra, 20-47 precis som de flesta andra, 48-60 mer än andra, och 61-95 mycket mer än andra.
Vid grundbesöket
Vineland Adaptive Behavior Scales, andra upplagan (Vineland-II) - Adaptive Behavior Composite Standard Score
Tidsram: Vid grundbesöket
Vineland-II mäter individers personliga och sociala färdigheter från födseln till vuxen ålder. Den utformades för att bedöma funktionshindrade och icke-handikappade personer i deras personliga och sociala funktion och är lämplig för individer i alla åldrar. Vineland-II är en undersökning som administreras till en förälder eller vårdgivare med hjälp av ett semi-strukturerat intervjuformat och är organiserad kring fyra beteendedomäner: Kommunikation, dagliga livsfärdigheter, socialisering och motoriska färdigheter. Varje deltest poängsätts med ett standardpoäng X=100 ± 15 och summeras för att beräkna Adaptive Behavior Composite (ABC) med hjälp av åldersjusterade poängtabeller. Här rapporteras genomsnittliga ABC-standardpoäng för placebo- och behandlingsgruppens baslinje. ABC varierar från 20 till 160 och indikerar låg (20-70), måttligt låg (70-85), adekvat (85-115), måttlig hög (115-130) eller hög (130-160) övergripande adaptiv funktion.
Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning - Visual Reception Raw Score
Tidsram: Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas de genomsnittliga råpoängen för baslinjen från skalan för visuell mottagning. Den här skalans råpoäng varierar från 0 till 50. Ju lägre poäng på denna skala, desto svagare är barnets förmåga till visuell mottagning; ju högre poäng, desto större förmåga till visuell mottagning.
Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorisk råpoäng
Tidsram: Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas de genomsnittliga råpoängen från finmotorskalan vid baslinjebesöket. Den här skalans råpoäng varierar från 0 till 49. Ju lägre poäng på denna skala, desto svagare är barnets finmotorik; ju högre poäng, desto större finmotorik har barnet.
Vid grundbesöket
Autism Diagnostic Observation Schema (ADOS-2)
Tidsram: Vid sex månaders besök
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) bedömer och diagnostiserar autismspektrumstörning. Detta test administrerades vid baslinjen och vid det sex månader långa uppföljningsbesöket. Valet att administrera modul 1 eller modul 2 beror på den verbala förmågan hos varje ämne: modul 1 används för barn som är 31 månader och äldre och/eller som inte konsekvent använder frastal, och modul 2 används för barn i alla ålder som använder fraser men inte är verbalt flytande. Poängalgoritmen ger en total summa som sträcker sig från 0 till 28. Ju högre poäng desto högre nivå av autismrelaterade symtom. Den totala summan varierar från 0 till 28. På modul 1, för barn med få eller inga ord, anger poäng på 11 och högre autismspektrum; för barn med vissa ord är gränsen 8 poäng och högre. På modul 2 är gränsvärdet för autismspektrum 7 eller högre för barn under 5 år och 8 eller äldre för de 5 år och äldre.
Vid sex månaders besök
Den visuella analoga skalan
Tidsram: Vid sex månaders besök
Visual Analog Scale kommer att användas för att mäta svårighetsgraden av tre specifika beteendesymtom som valts av vårdgivaren. Föräldrar markerar på en visuell linje som mäter 10 cm med "sämsta beteende" vid 0 cm och "bästa beteende" vid 10 cm. Föräldrarna väljer två nyckelbeteenden som de vill rikta in sig på för denna prövning (t.ex. aggression, hyperarousal, ångest, hyperaktivitet) och det tredje målmåttet är språk/kommunikation. För varje beteende instrueras vårdgivaren att markera sitt intryck av beteendet vid grundbesöket och igen vid 6-månadersbesöket. Det beräknade avståndet i cm mellan baslinjen och 6-månaders besöksmärkena visar därigenom om varje beteende förbättrades, försämrades eller förblev detsamma under studien, och med hur mycket. Här visas medelavståndet i cm från "sämsta beteende"-sidan, vid 6-månadersbesöket. Ju mindre värde, desto sämre beteende. Räckvidden är minst 0 cm till max 10 cm.
Vid sex månaders besök
Ögonspårning
Tidsram: Vid sex månaders besök
Det finns flera eye tracking-mått, var och en avsedd att mäta olika resultat inklusive social blick, social ömsesidighet och uppmärksamhet. Alla stimuli presenteras på en Tobii T120 binocular eye tracker-monitor. Systemet består av en högupplöst kamera inbäddad i en 17-tums TFT-skärm. Stimuli består av sextio färgade fotografier av vuxna mänskliga ansikten (lika antal män och kvinnor, olika raser och etniciteter) från NimStim Face Stimulus Set, som var och en visar ett lugnt, glad eller rädd uttryck, och sextio förvrängda versioner av ansiktsbilderna. Här visas de genomsnittliga svarstiderna (i sekunder) på de presenterade stimulierna vid det 6-månaders uppföljningsbesöket.
Vid sex månaders besök
Preschool Language Scale-femte upplagan (PLS-5): AC+EC Total Raw Score
Tidsram: Vid sex månaders besök
Preschool Language Scale-femte upplagan (PLS-5) är utformad för att mäta auditiv förståelse (AC) och uttrycksfull kommunikation (EC) för barn som är födda till 7 år och 11 månader. Åtgärden undersöker barnets uppmärksamhet, lek, gester, social kommunikation, semantik, språkstruktur, integrerande språkkunskaper och framväxande läskunnighet. PLS-5 har utökat täckningen av tidiga lekbeteenden, koncept, Theory of Mind, såväl som framväxande läskunnighet. PLS-5 ger normrefererade poäng inklusive standardpoäng, percentilrankningar och åldersekvivalenter för AC- och EC-skalorna samt för Total Language (TL). Råpoängintervall är 0 till 65 i AC, 0 till 67 i EC och därför 0 till 132 i TL (beräknat genom att summera AC+EC-råpoäng). Ju högre poäng, desto större språkförmåga. Här visas de genomsnittliga TL-råpoängen från det 6-månaders uppföljningsbesöket.
Vid sex månaders besök
Sensorisk bearbetning Mät-förskola (SPM-P) Socialt deltagande: Rå poäng
Tidsram: Vid sex månaders besök
Sensory Processing Measure - Preschool (SPM-P) är ett frågeformulär som användes för att mäta specifika problem, inklusive under- och överkänslighet, sensoriskt sökande beteende och perceptuella problem i flera miljöer (hemma, i skolan och i samhället) för barn i åldrarna 2 till 5 år. SPM-P tillhandahåller normrefererade standardpoäng för två integrerande funktioner på högre nivå (praxis och socialt deltagande) och fem sensoriska sensoriska system (visuell, auditiv, taktil, proprioceptiv och vestibulär funktion). SPM-P administrerades till vårdgivaren vid baslinjen och igen vid det 6-månaders uppföljningsbesöket. Här rapporteras subskalan för socialt deltagande genomsnittligt råpoäng från det 6 månader långa besöket, som sträcker sig från 8 till 32. Ju lägre råpoäng, desto mer begränsad är barnets nivå av socialt deltagande. Ju högre poäng desto högre är barnets sociala delaktighet.
Vid sex månaders besök
Sensorisk profil - Sensation Seeking Subscale Raw Score
Tidsram: Vid sex månaders besök
Sensorisk profil är utformad för att mäta sensoriska svårigheter. Denna åtgärd kommer att administreras till den primära vårdgivaren för varje patient för att mäta vårdgivarens sensoriska förmåga och dess inverkan på patienten. Av de fyra subskalorna som poängsattes i den sensoriska profilen, rapporteras "Sensation Seeking"-subskalan råvärden för placebo- och behandlingsgrupperna här. Den här subskalan har ett råvärde som sträcker sig från 0 till 95, med poängen 0-6 som indikerar att barnet söker mycket mindre än andra, 7-19 mindre än andra, 20-47 precis som de flesta andra, 48-60 mer än andra, och 61-95 mycket mer än andra.
Vid sex månaders besök
Vineland Adaptive Behavior Scales, andra upplagan (Vineland-II) Adaptive Behavior Composite Standard Score
Tidsram: Vid sex månaders besök
Vineland-II mäter individers personliga och sociala färdigheter från födseln till vuxen ålder. Den utformades för att bedöma funktionshindrade och icke-handikappade personer i deras personliga och sociala funktion och är lämplig för individer i alla åldrar. Vineland-II är en undersökning som administreras till en förälder eller vårdgivare med hjälp av ett semi-strukturerat intervjuformat och är organiserad kring fyra beteendedomäner: Kommunikation, dagliga livsfärdigheter, socialisering och motoriska färdigheter. Varje deltest poängsätts med ett standardpoäng X=100 ± 15 och summeras för att beräkna Adaptive Behavior Composite (ABC) med hjälp av åldersjusterade poängtabeller. Här rapporteras genomsnittliga ABC-standardpoäng för placebo- och behandlingsgrupperna vid 6-månadersbesöket. ABC varierar från 20 till 160 och indikerar låg (20-70), måttligt låg (70-85), adekvat (85-115), måttlig hög (115-130) eller hög (130-160) övergripande adaptiv funktion.
Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning - Visual Reception Raw Score
Tidsram: Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas de genomsnittliga råpoängen från skalan för visuell mottagning vid det 6-månaders uppföljningsbesöket. Den här skalans råpoäng varierar från 0 till 50. Ju lägre poäng på denna skala, desto svagare är barnets förmåga till visuell mottagning; ju högre poäng, desto större förmåga till visuell mottagning.
Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning - Visuell mottagning åldersekvivalent poäng
Tidsram: Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas medelvärdet för åldersekvivalenta poäng från den visuella mottagningsskalan. Den här skalans åldersekvivalenta poäng för var och en av de fem skalorna beräknas från råpoängen för varje skala, med hjälp av tabellen MSEL Age Equivalents. Åldersekvivalenta poäng för varje skala sträcker sig från 0 till 70 månader, med lägre poäng som indikerar att ett barns synmottagning är på en nivå som är typisk för yngre åldrar, och högre poäng som indikerar att ett barns synmottagning är på en nivå som är typisk för äldre åldrar.
Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning - Visuell mottagning åldersekvivalent poäng
Tidsram: Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas medelåldersekvivalenta poäng från skalan för visuell mottagning vid det 6-månaders uppföljningsbesöket. Den här skalans åldersekvivalenta poäng för var och en av de fem skalorna beräknas från råpoängen för varje skala, med hjälp av tabellen MSEL Age Equivalents. Åldersekvivalenta poäng för varje skala sträcker sig från 0 till 70 månader, med lägre poäng som indikerar att ett barns synmottagning är på en nivå som är typisk för yngre åldrar, och högre poäng som indikerar att ett barns synmottagning är på en nivå som är typisk för äldre åldrar.
Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorisk råpoäng
Tidsram: Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas de genomsnittliga råpoängen från finmotorskalan vid det 6-månaders uppföljningsbesöket. Den här skalans råpoäng varierar från 0 till 49. Ju lägre poäng på denna skala, desto svagare är barnets finmotorik; ju högre poäng, desto större finmotorik har barnet.
Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorik åldersekvivalent poäng
Tidsram: Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas medelvärdet för åldersekvivalenta poäng från finmotoriska skalan. Den här skalans åldersekvivalenta poäng för var och en av de fem skalorna beräknas från råpoängen för varje skala, med hjälp av tabellen MSEL Age Equivalents. Åldersekvivalenta poäng för varje skala sträcker sig från 0 till 70 månader, med lägre poäng som indikerar att ett barns finmotoriska färdigheter är på en nivå som är typisk för yngre åldrar, och högre poäng som indikerar att ett barns finmotorik är på en nivå som är typisk för äldre. åldrar.
Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning - Finmotorik åldersekvivalent poäng
Tidsram: Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Här visas medelåldersekvivalenta poäng från finmotoriska skalan vid det 6-månaders uppföljningsbesöket. Den här skalans åldersekvivalenta poäng för var och en av de fem skalorna beräknas från råpoängen för varje skala, med hjälp av tabellen MSEL Age Equivalents. Åldersekvivalenta poäng för varje skala sträcker sig från 0 till 70 månader, med lägre poäng som indikerar att ett barns finmotoriska färdigheter är på en nivå som är typisk för yngre åldrar, och högre poäng som indikerar att ett barns finmotorik är på en nivå som är typisk för äldre. åldrar.
Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning - Kognitiv T-poängsumma
Tidsram: Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik (administreras inte eftersom det var utanför åldersintervallet för de flesta ämnen), visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Baserat på det råpoäng som deltagaren erhållit i varje skala, beräknar poängmjukvaran T-poäng för varje skala separat. Varje skalas T-poäng har ett intervall på 20 till 80, ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10, och ju lägre T-poäng desto lägre är barnets kognitiva och utvecklingsmässiga förmåga. Kognitiv T-poängsumma är summan av T-poängen för varje administrerad skala; eftersom 4 skalor administrerades är summans intervall 80 till 320, med lägre summor som indikerar lägre total förmåga. MSEL administrerades vid baslinjebesöket och vid 6-månaders uppföljningsbesöket, och genomsnittliga baslinjekognitiva T-poängsummor för placebo- och behandlingsgrupperna visas här.
Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning - Kognitiv T-poängsumma
Tidsram: Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorik (administreras inte eftersom det var utanför åldersintervallet för de flesta ämnen), visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Baserat på det råpoäng som deltagaren erhållit i varje skala, beräknar poängmjukvaran T-poäng för varje skala separat. Varje skalas T-poäng har ett intervall på 20 till 80, ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10, och ju lägre T-poäng desto lägre är barnets kognitiva och utvecklingsmässiga förmåga. Kognitiv T-poängsumma är summan av T-poängen för varje administrerad skala; eftersom 4 skalor administrerades är summans intervall 80 till 320, med lägre summor som indikerar lägre total förmåga. MSEL administrerades vid baslinjen och 6-månaders uppföljningsbesök, och genomsnittliga kognitiva T-poängsummor från det 6-månaders uppföljningsbesöket för placebo- och behandlingsgrupperna visas här.
Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning - Sammanfattning åldersekvivalent poäng
Tidsram: Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorisk, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Baserat på det råpoäng som erhållits av deltagaren i varje skala, beräknar poängmjukvaran T-poäng, percentilrankningar och åldersekvivalenter för varje skala separat, såväl som en kognitiv T-poängsumma och sammanfattning av åldersekvivalent poäng för att karakterisera övergripande tidig utveckling förmåga. Sammanfattning åldersekvivalenta poäng varierar från 0 till 70 månader, med lägre poäng som indikerar att ett barns förmåga är på en nivå som är typisk för yngre åldrar, och högre poäng som indikerar att ett barns förmåga är på en nivå som är typisk för äldre åldrar. MSEL administrerades vid baslinjebesöket och vid 6-månaders uppföljningsbesöket, och genomsnittliga baslinjesammanfattningar av åldersekvivalenta poäng för placebo- och behandlingsgrupperna visas här.
Vid grundbesöket
Mullen Scales of Early Learning - Sammanfattning åldersekvivalent poäng
Tidsram: Vid sex månaders besök
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) är ett kognitivt test för att mäta kognitiv förmåga och språkutveckling. Testet har fem skalor: grovmotorisk, visuell mottagning, finmotorik, receptivt språk och uttrycksfullt språk. Baserat på det råpoäng som erhållits av deltagaren i varje skala, beräknar poängmjukvaran T-poäng, percentilrankningar och åldersekvivalenter för varje skala separat, såväl som en kognitiv T-poängsumma och sammanfattning av åldersekvivalent poäng för att karakterisera övergripande tidig utveckling förmåga. Sammanfattning åldersekvivalenta poäng varierar från 0 till 70 månader, med lägre poäng som indikerar att ett barns förmåga är på en nivå som är typisk för yngre åldrar, och högre poäng som indikerar att ett barns förmåga är på en nivå som är typisk för äldre åldrar. MSEL administrerades vid baslinjebesöket och vid det 6-månaders uppföljningsbesöket, och genomsnittliga sammanfattningar av åldersekvivalenta poäng vid 6-månaders uppföljningsbesöket för placebo- och behandlingsgrupperna visas här.
Vid sex månaders besök

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Randi J. Hagerman, MD

Utredare

  • Huvudutredare: Randi J Hagerman, MD, UC Davis MIND Institute
  • Huvudutredare: Kathleen Angkustsiri, MD, UC Davis MIND Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 november 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2011

Första postat (Uppskatta)

18 november 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 september 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2017

Senast verifierad

1 augusti 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 271070
  • R40MC22641 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Health Resources and Services Administration (HRSA))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera