Terapeutisk effekt af Desogestrel på ventilationskontrol hos patienter med medfødt centralt hypoventilationssyndrom
Baggrund: Kongenitalt centralt hypoventilationssyndrom (CCHS) er en sjælden lidelse i automatisk kontrol af vejrtrækningen. Denne sygdom kan manifestere sig så tidligt som fødslen. Patienter med denne sygdom har en grundlæggende mangel på centraldrevet vejrtrækning. De giver ingen reaktioner på hypoxi eller hyperkapni under søvn eller vågenhed. Dette giver dem risiko for skade eller død, når de ikke trækker vejret bevidst. De kræver livslang assisteret ventilation, mens de sover, og nogle, mens de er vågne. Progesteron er et kendt respirationsstimulerende middel hos normale individer, og det er blevet vist i en undersøgelse af 2 patienter, at dette lægemiddel kan forbedre CO2-respons hos patienter med CCHS. Denne observation kræver dog bekræftelse.
Hypotese: Eksogent progesteron (i p-piller) vil forbedre CO2-responsiviteten ved hyperoksisk hyperkapnisk respiratorisk responstestning, hypoxisk responsivitet ved brug af 5-vejs nitrogenåndedræt, hyperoksisk respiratorisk respons, mens de trækker vejret 100 % oxygen, og forbedre spontan ventilation under søvn hos CCHS-kvinder >15 -års alderen. Progesteronet vil også undertrykke respiratorisk respons ved hjælp af en hyperoxitest.
Undersøgelsesmetodologi: Baseline-målinger af CO2- og iltrespons, og spontan ventilation under søvn, vil blive udført ved baseline og efter 3 ugers indtagelse af et progesteronholdigt oralt præventionsmiddel. CO2-respons vil blive målt ved hjælp af en hyperoksisk hyperkapnisk respiratorisk responstest. Hypoksisk respons vil blive målt ved hjælp af en 5-vejs 100% nitrogen-åndedrætstest. Hyperoksisk reaktionsevne vil blive målt ved at få forsøgspersonerne til at indånde 100 % ilt i 2 minutter. Forsøgspersonerne vil udføre et polysomnogram natten over for at vurdere tilstrækkeligheden af gasudveksling under spontan vejrtrækning, mens de sover. En progesteronholdig p-pille vil derefter blive givet i 3 uger, og ovenstående foranstaltninger gentages. Serumprogesteron vil blive målt ved baseline og på undersøgelsestidspunktet.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- diagnosticeret medfødt centralt hypoventilationssyndrom (CCHS)
- kvinde
- ældre end eller lig med 16 år
Ekskluderingskriterier:
- under 16 år
- han-
- gravid
- dårlig overholdelse af medicin
- manglende evne til at udføre lungemanøvrer til test
- kontraindikationer til orale præventionsmidler
- pulmonal hypertension
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Hunner med CCHS > 16 år på desogestrel
åben etiket undersøgt på lægemiddel.
|
Reclipsen p-pille med 0,03 mg ethinylestradiol og 0,15 mg desogestrel
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hypoxisk Ventilatorisk Respons
Tidsramme: 3 uger
|
Forøgelse af minutventilation efterhånden som hæmoglobinets iltmætning falder.
|
3 uger
|
|
Hyperkapnisk Ventilatorisk Respons
Tidsramme: 3 uger
|
Øget ventilation med stigende partialtryk af CO2
|
3 uger
|
|
Tidsvedligeholdt ventilation fra Mekanisk ventilation under søvn.
Tidsramme: 3 uger
|
hvor længe forsøgspersonen kunne trække vejret tilstrækkeligt spontant, indtil SpO2 faldt til under 80 % og eller PetCO2 steg over 65 mmHg.
|
3 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid, hvor patienten opretholder tilstrækkelig ventilation
Tidsramme: 6 timer
|
Tid, hvor patienten opretholder iltmætning >80 % og endetidal CO2 <65 mm Hg
|
6 timer
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Iris Perez, MD, Children's Hospital Los Angeles
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Luftvejssygdomme
- Apnø
- Respirationsforstyrrelser
- Søvnforstyrrelser, iboende
- Dyssomnier
- Søvnvågningsforstyrrelser
- Sygdom
- Tegn og symptomer, luftveje
- Søvnapnø syndromer
- Respiratorisk insufficiens
- Syndrom
- Hypoventilation
- Søvnapnø, Central
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Svangerskabsforebyggende midler, hormonelle
- Præventionsmidler
- Reproduktive kontrolmidler
- Præventionsmidler, Oral
- Præventionsmidler, kvinder
- Præventionsmidler, Oral, Syntetisk
- Præventionsmidler, Oral, Hormonal
- Progestiner
- Desogestrel
Andre undersøgelses-id-numre
- CCI-11-00057
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .