Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Therapeutisch effect van desogestrel op de ventilatoire controle bij patiënten met congenitaal centraal hypoventilatiesyndroom

27 oktober 2023 bijgewerkt door: Iris Perez, Children's Hospital Los Angeles

Achtergrond: Congenitaal Centraal Hypoventilatie Syndroom (CCHS) is een zeldzame aandoening van automatische controle van de ademhaling. Deze ziekte kan zich al bij de geboorte manifesteren. Patiënten met deze ziekte hebben een fundamenteel gebrek aan centrale ademhaling. Ze reageren niet op hypoxie of hypercapnie tijdens slaap of waakzaamheid. Hierdoor lopen ze het risico op letsel of de dood wanneer ze niet bewust ademen. Ze hebben levenslange geassisteerde ventilatie nodig tijdens het slapen, en sommige terwijl ze wakker zijn. Progesteron is een bekend respiratoir stimulerend middel bij normale personen, en in een studie met 2 patiënten is aangetoond dat dit medicijn de CO2-reactiviteit bij patiënten met CCHS kan verbeteren. Deze waarneming vereist echter bevestiging.

Hypothese: Exogeen progesteron (in orale anticonceptiepillen) zal de CO2-respons verbeteren door hyperoxische hypercapnische ventilatoire responstesten, hypoxische respons met behulp van stikstofademhaling met 5 ademhalingen, hyperoxische ventilatoire respons tijdens het inademen van 100% zuurstof, en verbetering van de spontane ventilatie tijdens slaap bij CCHS-vrouwen> 15 -leeftijd. De progesteron zal ook de ademhalingsrespons onderdrukken met behulp van een hyperoxie-test.

Onderzoeksmethodologie: Basismetingen van CO2- en zuurstofresponsiviteit, en spontane ventilatie tijdens de slaap, zullen worden uitgevoerd bij aanvang en na 3 weken inname van een progesteronbevattend oraal anticonceptivum. De CO2-responsiviteit zal worden gemeten met behulp van een hyperoxische hypercapnische ventilatoire responstest. Hypoxische responsiviteit wordt gemeten met behulp van een 5-ademhalingstest met 100% stikstof. Hyperoxische responsiviteit wordt gemeten door proefpersonen gedurende 2 minuten 100% zuurstof te laten inademen. Onderwerpen zullen 's nachts een polysomnogram uitvoeren om de toereikendheid van gasuitwisseling tijdens spontane ademhaling tijdens de slaap te beoordelen. Vervolgens wordt gedurende 3 weken een orale anticonceptiepil met progesteron gegeven en worden de bovenstaande maatregelen herhaald. Serumprogesteron zal worden gemeten bij aanvang en op het moment van onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 46 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • gediagnosticeerd congenitaal centraal hypoventilatiesyndroom (CCHS)
  • vrouw
  • ouder dan of gelijk aan 16 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • jonger dan 16 jaar
  • mannelijk
  • zwanger
  • slechte therapietrouw
  • onvermogen om longmanoeuvres uit te voeren voor tests
  • contra-indicaties voor orale anticonceptiva
  • pulmonale hypertensie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vrouwen met CCHS > 16 jaar oud die desogestrel gebruiken
open label onderzocht op medicijn.
Geneesmiddel: Desogestrel
Reclipsen orale anticonceptiepil met 0,03 mg ethinylestradiol en 0,15 mg desogestrel
Andere namen:
  • Reclipsen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hypoxische ademhalingsreactie
Tijdsspanne: 3 weken
Toename van de minuutventilatie naarmate de zuurstofverzadiging van hemoglobine daalt.
3 weken
Hypercapnische ventilatiereactie
Tijdsspanne: 3 weken
Toename van de ventilatie bij toenemende partiële CO2-druk
3 weken
Tijd aanhoudende ventilatie Uit Mechanische ventilatie tijdens de slaap.
Tijdsspanne: 3 weken
tijdsduur waarin de proefpersoon spontaan adequaat kon ademen totdat de SpO2 onder de 80% daalde en/of de PetCO2 boven de 65 mmHg steeg.
3 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd dat de patiënt voldoende ventilatie onderhoudt
Tijdsspanne: 6 uur
Tijd dat de patiënt de zuurstofsaturatie >80% handhaaft en het eind-tidal CO2 <65 mm Hg
6 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Iris Perez, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 mei 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 mei 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2011

Eerst geplaatst (Geschat)

28 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCI-11-00057

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren