Højdosis kemoterapi og autolog transplantation for neuroblastom
23. februar 2024 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Højdosis kemoterapi og redning af autologe perifere blodstamceller (PBSC) for neuroblastom: standardbehandlingsovervejelser
Dette er et standardbehandlingsdokument, der skitserer terapien for børn med højrisikoneuroblastom, som ikke er kvalificerede til børneonkologiske undersøgelser (COG).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Denne terapi involverer brugen af melphalan, etoposid og carboplatin (konsolideringskemoterapi); redning af autologe stamceller, strålebehandling efter transplantation og en vedligeholdelsesfase med behandling med Isotretinoin (Accutane, 13-cis-retinsyre).
Hvis det er tilgængeligt, bør patienter også overveje post-transplantationsbehandling med cytokiner og monoklonalt antistof (ch14.18) i et COG- eller New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT)-forsøg.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
13
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 30 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mindre end 30 år ved diagnosen neuroblastom
- Ingen tegn på sygdomsprogression: defineret som stigning i tumorstørrelse på >25 % eller nye læsioner
- Restitution fra sidste induktionskursus med kemoterapi (absolut neutrofiltal > 500 og blodplade > 20.000)
- Ingen ukontrolleret infektion
- Minimum frosne perifere blodstamceller (PBSC'er) på 2 x 10^6 CD34-celler/kg til transplantation er obligatoriske, og 2 x 10^6 CD34-celler/kg til backup anbefales kraftigt (således PBSC på 4 x 106 CD34-celler /kg tilskyndes)
Tilstrækkelig organfunktion defineret som:
- Lever: aspartataminotransferase (AST) < 3 x øvre grænse for institutionel normal 8 Hjerte: afkortende fraktion ≥ 27 % eller ejektionsfraktion ≥ 50 %, ingen klinisk kongestiv hjertesvigt 8 Nyre: Kreatininclearance eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) > 60 ml /min/1,73m^2 Hvis en kreatininclearance udføres ved afslutningen af induktionen, og resultatet er < 100 ml/min/1,73m^2, en GFR skal derefter udføres ved hjælp af en nuklear blodprøvemetode eller iothalamat-clearance-metode. Kamerametode er IKKE tilladt som måling af GFR før eller under konsolideringsterapi for patienter med GFR eller kreatininclearance på < 100 ml/min/1,73m^2
Eksklusionskriterier
- Patienter med fremadskridende sygdom bør overveje at deltage i fase I-undersøgelser, da konsolideringsterapi ved brug af det regime, der er skitseret i dette dokument, ikke er blevet fastslået at være nyttigt.
- Patienter, der er forsinket i konsolideringskemoterapi ud over 8 uger, og som ikke opfylder kriterierne for organfunktion.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Patienter behandlet for neuroblastom
I henhold til patientens vægt og nyrefunktion, konsolideringskemoterapi ved hjælp af forskellige doser af Melphalan, Etoposid og Carboplatin efterfulgt af autolog stamcelleinfusion og seriel post-transplantation granulocytkolonistimulerende faktor, strålebehandling og vedligeholdelsesbehandling med isotretinoin.
|
Carboplatin intravenøst (IV), 425 mg/m2/dosis (eller hvis ≤ 12 kg, 14,2 mg/kg/dosis) én gang dagligt x 4 doser på dag 7 til 4 før transplantation.
Andre navne:
På dag 0 vil stamcellerne blive infunderet umiddelbart efter optøning over 15-60 minutter i henhold til institutionelle retningslinjer.
Fra dag 0 efter infusion af PBSC vil patienter modtage G-CSF subkutant (SQ) eller IV (SQ foretrækkes) 5 mikrogram/kg én gang dagligt og fortsætte én gang dagligt indtil post-nadir absolut neutrofiltal (ANC) > 2000/μL i 3 sammenhængende dage.
Andre navne:
Det foreslås, at patienter, der har en komplet kirurgisk resektion af den primære tumor, modtager 21,6 Gy ekstern strålebehandling (EBRT) til post-induktion kemoterapi, præoperativ primær tumorvolumen.
Det foreslås, at patienter, som har en ufuldstændig kirurgisk resektion af den primære tumor (resterende bløddelsmasse målt >1 cm3) vil modtage 21,6 Gy EBRT til postinduktion kemoterapi, præoperativ primær tumorvolumen og et yderligere boost på 14,4 Gy EBRT til den brutto resterende tumor (total dosis 36 Gy til brutto resterende tumorvolumen).
Stråling bør gives efter stamcelletransplantation og bør ikke påbegyndes tidligere end 28 dage efter transplantation.
Post-transplantation vedligeholdelsesbehandling med cis-RA dagligt i 14 dage hver 28. dag gentaget i 6 måneder.
Denne fase af terapien kan påbegyndes af BMT-teamet og fortsættes af den henvisende læge.
Det anbefales at begynde isotretinoin på dag 66 efter transplantationen og senest på dag 100.
Til patienter ≤12 kg bør isotretinoin (accutan) administreres med 5,33 mg/kg/dosis fordelt to gange dagligt.
Til patienter >12 kg bør isotretinoin (accutan) administreres med 160 mg/m^2/dag fordelt to gange dagligt.
Patienter bør overvejes for monoklonalt antistofbehandling mod GD2, såsom ch14.18, hvis sådanne forsøg er tilgængelige.
Andre navne:
Melphalan intravenøst (IV), 70 mg/m2/dosis (eller hvis ≤ 12 kg, 2,3 mg/kg/dosis) én gang dagligt x 3 doser på dag 7 til 5 før transplantation
Andre navne:
Etoposid intravenøst (IV), 338 mg/m2/dosis (eller hvis ≤ 12 kg, 11,3 mg/kg/dosis) én gang dagligt x 4 doser på dag 7 til 4 før transplantation
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter med vellykket engraftment
Tidsramme: Dag 42
|
Tiden til neutrofilengraftment vil blive vurderet ved hjælp af standard statistiske tilgange.
|
Dag 42
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter med sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Antallet af patienter i live og sygdomsfri vil blive vurderet ved hjælp af standard statistiske tilgange.
|
2 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Antallet af patienter i live vil blive vurderet ved hjælp af standard statistiske tilgange.
|
2 år
|
|
Antal patienter med behandlingsrelateret død
Tidsramme: 1 år
|
Hyppigheden af behandlingsrelateret dødelighed vil blive vurderet ved hjælp af kumulativ incidenstilgang.
|
1 år
|
|
Antal patienter med sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 5 år
|
Antallet af patienter i live og sygdomsfri vil blive vurderet ved hjælp af standard statistiske tilgange.
|
5 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 5 år
|
Antallet af patienter i live vil blive vurderet ved hjælp af standard statistiske tilgange.
|
5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. marts 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. maj 2023
Studieafslutning (Faktiske)
30. maj 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. januar 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. februar 2012
Først opslået (Anslået)
6. februar 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
26. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Neoplasmer, kirtel og epitel
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Neuroektodermale tumorer
- Neoplasmer, kimceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevæv
- Neuroektodermale tumorer, primitive
- Neuroektodermale tumorer, primitive, perifere
- Neuroblastom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Antineoplastiske midler, fytogene
- Topoisomerase II-hæmmere
- Topoisomerasehæmmere
- Dermatologiske midler
- Adjuvanser, immunologiske
- Keratolytiske midler
- Carboplatin
- Etoposid
- Lenograstim
- Melphalan
- Tretinoin
- Isotretinoin
Andre undersøgelses-id-numre
- 2011OC072
- MT2011-11C (Anden identifikator: Blood and Marrow Transplantation Program)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .