Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1-studie for at evaluere sikkerheden af ​​Migalastat Hydrochlorid givet intravenøst ​​til raske frivillige

17. juni 2014 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et fase 1, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, enkeltdosis-eskaleringsforsøg til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​Migalastat Hydrochlorid givet intravenøst ​​til raske frivillige med en åben-label, randomiseret, to-vejs crossover-arm

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​IV migalastat HCl alene og at bestemme den absolutte biotilgængelighed for oral migalastat HCl sammenlignet med IV administreret migalastat HCl hos raske frivillige. Dataene fra denne undersøgelse vil hjælpe os med at forstå, hvordan migalastat virker i kroppen og vil hjælpe os med at bestemme, hvad der ville være en effektiv dosis i fremtidige undersøgelser med migalastathydrochlorid.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • PRA International

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder mellem 18 og 45 år.
  • Kropsvægtområde ≥ 50 kg ≤ 100 kg og BMI inden for området 18,5 - 29,9 kg/m2.
  • Sund som bestemt af en ansvarlig og erfaren læge, baseret på en mediel vurdering.
  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder accepterer at overholde præventionskravene.
  • I stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med følsomhed over for migalastat HCl eller beslægtede iminosukkere (f.eks. miglitol, miglustat) eller anden signifikant lægemiddelallergi.
  • Tidligere sygehistorie eller fund af fysiske undersøgelser af klinisk signifikante abnormiteter, der kan bringe forsøgspersonen i fare eller interferere med udfaldsvariabler.
  • Positiv lægemiddel/alkoholskærm før undersøgelse.
  • Drægtige eller ammende hunner.
  • Forsøgspersonen har deltaget i et klinisk forsøg og har modtaget et forsøgsprodukt inden for 60 dage før den første doseringsdag i den aktuelle undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,3 mg/kg
IV infusion af migalastat HCl eller placebo
Medicin: IV migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
Medicin: IV placebo
Andre navne:
  • Natriumklorid 0,9 %
Eksperimentel: 1 mg/kg
IV infusion af migalastat HCl eller placebo
Medicin: IV migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
Medicin: IV placebo
Andre navne:
  • Natriumklorid 0,9 %
Eksperimentel: 10 mg/kg
IV infusion af migalastat HCl eller placebo
Medicin: IV migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
Medicin: IV placebo
Andre navne:
  • Natriumklorid 0,9 %
Eksperimentel: 150 mg IV
150 mg enkelt IV infusion
Medicin: IV migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
Medicin: oral migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
Eksperimentel: 150 mg oralt
150 mg enkelt oral dosis
Medicin: IV migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
Medicin: oral migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmafarmakokinetik af migalastat
Tidsramme: Præ-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
For at undersøge virkningen på kroppen af ​​migalastat efter en enkelt 2 timers IV-infusion hos raske forsøgspersoner.
Præ-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Sikkerhed og tolerabilitet af migalastat
Tidsramme: 48 timer
Bivirkninger, kliniske laboratorietestværdier, vitale tegn, EKG, fysiske undersøgelser
48 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmafarmakokinetik af migalastat
Tidsramme: Præ-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
For at vurdere dosisproportionaliteten af ​​migalastat efter en enkelt 2 timers IV-infusion
Præ-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Urinfarmakokinetik
Tidsramme: Før dosis, mellem 0-6, 6-12 og 12-24 timer efter start af infusion
For at estimere urinudskillelsen af ​​uændret migalastat efter en enkelt 2 timers IV-infusion hos raske forsøgspersoner
Før dosis, mellem 0-6, 6-12 og 12-24 timer efter start af infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2014

Først opslået (Skøn)

10. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. juni 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2014

Sidst verificeret

1. april 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT1001-018
  • 2013-005553-75 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner