Um estudo de fase 1 para avaliar a segurança do cloridrato de migalastat administrado por via intravenosa a voluntários saudáveis
17 de junho de 2014 atualizado por: Amicus Therapeutics
Um estudo de escalonamento de dose única, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética do cloridrato de migalastat administrado por via intravenosa a voluntários saudáveis com um braço aberto, randomizado e cruzado de duas vias
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do migalastat HCl IV sozinho e determinar a biodisponibilidade absoluta do migalastat HCl oral em comparação com o migalastat HCl administrado IV em voluntários saudáveis.
Os dados deste estudo nos ajudarão a entender como o migalastat funciona no corpo e nos ajudará a determinar qual seria uma dose eficaz em estudos futuros com cloridrato de migalastat.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
31
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- PRA International
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 45 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres entre 18 e 45 anos.
- Faixa de peso corporal ≥ 50 kg ≤ 100 kg e IMC na faixa de 18,5 - 29,9 kg/m2.
- Saudável conforme determinado por um médico responsável e experiente, com base em avaliação médica.
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com potencial para engravidar concordam em aderir aos requisitos de contracepção.
- Capaz de dar consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- História de sensibilidade ao migalastat HCl ou iminosaçúcares relacionados (por exemplo, miglitol, miglustat) ou outra alergia significativa a medicamentos.
- Histórico médico anterior ou achados do exame físico de anormalidades clinicamente significativas que podem colocar o paciente em risco ou interferir nas variáveis de resultado.
- Teste positivo de drogas/álcool pré-estudo.
- Fêmeas grávidas ou lactantes.
- O sujeito participou de um ensaio clínico e recebeu um produto experimental dentro de 60 dias antes do primeiro dia de dosagem no estudo atual.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 0,3 mg/kg
Infusão IV de migalastat HCl ou placebo
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Outros nomes:
Outros nomes:
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Experimental: 1 mg/kg
Infusão IV de migalastat HCl ou placebo
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Outros nomes:
Outros nomes:
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Experimental: 10 mg/kg
Infusão IV de migalastat HCl ou placebo
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Outros nomes:
Outros nomes:
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Experimental: 150 mg IV
Infusão IV única de 150 mg
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Outros nomes:
Outros nomes:
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Experimental: 150 mg via oral
Dose oral única de 150 mg
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Outros nomes:
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética plasmática do migalastat
Prazo: Pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Investigar o efeito no corpo do migalastat após uma única infusão IV de 2 horas em indivíduos saudáveis.
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Pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Segurança e tolerabilidade do migalastat
Prazo: 48 horas
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Eventos adversos, valores de testes laboratoriais clínicos, sinais vitais, ECG, exames físicos
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48 horas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética plasmática do migalastat
Prazo: Pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Avaliar a proporcionalidade da dose de migalastat após uma única infusão IV de 2 horas
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Pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Farmacocinética urinária
Prazo: Pré-dose, entre 0-6, 6-12 e 12-24 horas após o início da infusão
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Estimar a excreção urinária de migalastat inalterado após uma única infusão IV de 2 horas em indivíduos saudáveis
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Pré-dose, entre 0-6, 6-12 e 12-24 horas após o início da infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
10 de março de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
18 de junho de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2014
Última verificação
1 de abril de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Fabry
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Inibidores Enzimáticos
- 1-Desoxinojirimicina
Outros números de identificação do estudo
- AT1001-018
- 2013-005553-75 (Número EudraCT)
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