Un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad del clorhidrato de migalastat administrado por vía intravenosa a voluntarios sanos
17 de junio de 2014 actualizado por: Amicus Therapeutics
Un ensayo de Fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de aumento de dosis única para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética del clorhidrato de migalastat administrado por vía intravenosa a voluntarios sanos con un brazo cruzado bidireccional, aleatorizado y de etiqueta abierta
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética del migalastat HCl IV solo y determinar la biodisponibilidad absoluta del migalastat HCl oral en comparación con el migalastat HCl administrado por vía IV en voluntarios sanos.
Los datos de este estudio nos ayudarán a comprender cómo funciona migalastat en el cuerpo y nos ayudarán a determinar cuál sería una dosis efectiva en estudios futuros con clorhidrato de migalastat.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
31
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- PRA International
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 45 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres entre 18 y 45 años de edad.
- Rango de peso corporal ≥ 50 kg ≤ 100 kg e IMC dentro del rango 18,5 - 29,9 kg/m2.
- Saludable según lo determinado por un médico responsable y experimentado, basado en una evaluación medial.
- Los sujetos masculinos y femeninos en edad fértil aceptan cumplir con los requisitos de anticoncepción.
- Capaz de dar consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de sensibilidad al clorhidrato de migalastat o iminoazúcares relacionados (p. ej., miglitol, miglustat) u otra alergia importante a medicamentos.
- Historial médico anterior, o hallazgos del examen físico, de anormalidades clínicamente significativas que pueden poner al sujeto en riesgo o interferir con las variables de resultado.
- Examen positivo de drogas/alcohol anterior al estudio.
- Hembras gestantes o lactantes.
- El sujeto participó en un ensayo clínico y recibió un producto en investigación dentro de los 60 días anteriores al primer día de dosificación en el estudio actual.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 0,3 mg/kg
Infusión IV de clorhidrato de migalastat o placebo
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Otros nombres:
Otros nombres:
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Experimental: 1 mg/kg
Infusión IV de clorhidrato de migalastat o placebo
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Otros nombres:
Otros nombres:
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Experimental: 10 mg/kg
Infusión IV de clorhidrato de migalastat o placebo
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Otros nombres:
Otros nombres:
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Experimental: 150 mg IV
Infusión IV única de 150 mg
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Otros nombres:
Otros nombres:
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Experimental: 150 mg orales
Dosis oral única de 150 mg
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Otros nombres:
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacocinética plasmática de migalastat
Periodo de tiempo: Predosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Investigar el efecto sobre el cuerpo de migalastat después de una única infusión IV de 2 horas en sujetos sanos.
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Predosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Seguridad y tolerabilidad de migalastat
Periodo de tiempo: 48 horas
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Eventos adversos, valores de pruebas de laboratorio clínico, signos vitales, ECG, exámenes físicos
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48 horas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacocinética plasmática de migalastat
Periodo de tiempo: Predosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Evaluar la proporcionalidad de la dosis de migalastat después de una única infusión IV de 2 horas
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Predosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
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Farmacocinética urinaria
Periodo de tiempo: Pre dosis, entre 0-6, 6-12 y 12-24 horas después del inicio de la infusión
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Para estimar la excreción urinaria de migalastat inalterado después de una única infusión IV de 2 horas en sujetos sanos
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Pre dosis, entre 0-6, 6-12 y 12-24 horas después del inicio de la infusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
18 de junio de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2014
Última verificación
1 de abril de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Fabry
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- 1-desoxinojirimicina
Otros números de identificación del estudio
- AT1001-018
- 2013-005553-75 (Número EudraCT)
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