Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti hydrochloridu migalastatu podávaného intravenózně zdravým dobrovolníkům

17. června 2014 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, eskalační studie s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky hydrochloridu migalastatu podávaného intravenózně zdravým dobrovolníkům s otevřenou, randomizovanou, dvoucestnou zkříženou paží

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku IV migalastat HCl samotného a stanovit absolutní biologickou dostupnost pro perorální migalastat HCl ve srovnání s IV podávaným migalastat HCl u zdravých dobrovolníků. Údaje z této studie nám pomohou pochopit, jak migalastat v těle působí, a pomohou nám určit, jaká by byla účinná dávka v budoucích studiích s hydrochloridem migalastatu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • PRA International

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku od 18 do 45 let.
  • Rozsah tělesné hmotnosti ≥ 50 kg ≤ 100 kg a BMI v rozmezí 18,5 - 29,9 kg/m2.
  • Zdravý podle posouzení odpovědného a zkušeného lékaře na základě mediálního hodnocení.
  • Muži a ženy ve fertilním věku souhlasí s dodržováním antikoncepčních požadavků.
  • Schopnost dát písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza citlivosti na migalastat HCl nebo příbuzné iminocukry (např. miglitol, miglustat) nebo jiná významná léková alergie.
  • Minulá anamnéza nebo nálezy fyzikálního vyšetření klinicky významných abnormalit, které mohou vystavit subjekt riziku nebo interferovat s výslednými proměnnými.
  • Pozitivní screening drog/alkoholu před studií.
  • Březí nebo kojící samice.
  • Subjekt se účastnil klinického hodnocení a obdržel hodnocený produkt během 60 dnů před prvním dnem podávání v aktuální studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,3 mg/kg
IV infuze migalastat HCl nebo placeba
Lék: IV migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
Lék: IV placebo
Ostatní jména:
  • Chlorid sodný 0,9%
Experimentální: 1 mg/kg
IV infuze migalastat HCl nebo placeba
Lék: IV migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
Lék: IV placebo
Ostatní jména:
  • Chlorid sodný 0,9%
Experimentální: 10 mg/kg
IV infuze migalastat HCl nebo placeba
Lék: IV migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
Lék: IV placebo
Ostatní jména:
  • Chlorid sodný 0,9%
Experimentální: 150 mg IV
150 mg jedna IV infuze
Lék: IV migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
Lék: perorální migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
Experimentální: 150 mg perorálně
150 mg jednorázová perorální dávka
Lék: IV migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
Lék: perorální migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická farmakokinetika migalastatu
Časové okno: Před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Zkoumat účinek migalastatu na tělo po jedné 2hodinové IV infuzi u zdravých subjektů.
Před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Bezpečnost a snášenlivost migalastatu
Časové okno: 48 hodin
Nežádoucí účinky, hodnoty klinických laboratorních testů, vitální funkce, EKG, fyzikální vyšetření
48 hodin

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická farmakokinetika migalastatu
Časové okno: Před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
K posouzení proporcionality dávky migalastatu po jedné 2hodinové IV infuzi
Před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Farmakokinetika moči
Časové okno: Před dávkou, mezi 0-6, 6-12 a 12-24 hodinami po začátku infuze
Odhadnout vylučování nezměněného migalastatu močí po jedné 2hodinové IV infuzi u zdravých subjektů
Před dávkou, mezi 0-6, 6-12 a 12-24 hodinami po začátku infuze

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

10. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. června 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2014

Naposledy ověřeno

1. dubna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT1001-018
  • 2013-005553-75 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IV migalastat HCl

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit