Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid te evalueren van Migalastat-hydrochloride dat intraveneus wordt toegediend aan gezonde vrijwilligers

17 juni 2014 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 1-escalatiestudie met een enkele dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te evalueren van intraveneuze toediening van migalastat-hydrochloride aan gezonde vrijwilligers met een open-label, gerandomiseerde, tweerichtingscrossover-arm

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van IV migalastat HCl alleen en het bepalen van de absolute biologische beschikbaarheid van oraal migalastat HCl in vergelijking met IV toegediend migalastat HCl bij gezonde vrijwilligers. De gegevens van deze studie zullen ons helpen begrijpen hoe migalastat in het lichaam werkt en zullen ons helpen bepalen wat een effectieve dosis zou zijn in toekomstige studies met migalastat hydrochloride.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • PRA International

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen tussen de 18 en 45 jaar.
  • Lichaamsgewichtbereik ≥ 50 kg ≤ 100 kg en BMI binnen het bereik van 18,5 - 29,9 kg/m2.
  • Gezond zoals bepaald door een verantwoordelijke en ervaren arts, op basis van een mediale evaluatie.
  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, stemmen ermee in zich te houden aan de anticonceptie-eisen.
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van gevoeligheid voor migalastat HCl of verwante iminosuikers (bijv. Miglitol, miglustat) of andere significante geneesmiddelenallergie.
  • Medische voorgeschiedenis of bevindingen van lichamelijk onderzoek van klinisch significante afwijkingen die de proefpersoon in gevaar kunnen brengen of uitkomstvariabelen kunnen verstoren.
  • Positieve drugs-/alcoholscreening voorafgaand aan de studie.
  • Zwangere of zogende vrouwtjes.
  • De proefpersoon heeft deelgenomen aan een klinische studie en heeft binnen 60 dagen voorafgaand aan de eerste doseringsdag in de huidige studie een onderzoeksproduct ontvangen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,3mg/kg
IV infusie van migalastat HCl of placebo
Geneesmiddel: IV migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001
Geneesmiddel: IV placebo
Andere namen:
  • Natriumchloride 0,9%
Experimenteel: 1mg/kg
IV infusie van migalastat HCl of placebo
Geneesmiddel: IV migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001
Geneesmiddel: IV placebo
Andere namen:
  • Natriumchloride 0,9%
Experimenteel: 10mg/kg
IV infusie van migalastat HCl of placebo
Geneesmiddel: IV migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001
Geneesmiddel: IV placebo
Andere namen:
  • Natriumchloride 0,9%
Experimenteel: 150 mg i.v
150 mg enkelvoudige IV infusie
Geneesmiddel: IV migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001
Geneesmiddel: oraal migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001
Experimenteel: 150 mg oraal
Eenmalige orale dosis van 150 mg
Geneesmiddel: IV migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001
Geneesmiddel: oraal migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmafarmacokinetiek van migalastat
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Onderzoeken van het effect op het lichaam van migalastat na een eenmalige intraveneuze infusie van 2 uur bij gezonde proefpersonen.
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Veiligheid en verdraagbaarheid van migalastat
Tijdsspanne: 48 uur
Bijwerkingen, klinische laboratoriumtestwaarden, vitale functies, ECG, lichamelijk onderzoek
48 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmafarmacokinetiek van migalastat
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Om de dosisproportionaliteit van migalastat te beoordelen na een eenmalige intraveneuze infusie van 2 uur
Pre-dosis, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Urine farmacokinetiek
Tijdsspanne: Voor de dosis, tussen 0-6, 6-12 en 12-24 uur na start van de infusie
Schatting van de urinaire excretie van onveranderd migalastat na een eenmalige intraveneuze infusie van 2 uur bij gezonde proefpersonen
Voor de dosis, tussen 0-6, 6-12 en 12-24 uur na start van de infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

10 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 juni 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2014

Laatst geverifieerd

1 april 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT1001-018
  • 2013-005553-75 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren