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Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit von Migalastathydrochlorid, das gesunden Freiwilligen intravenös verabreicht wird

17. Juni 2014 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Einzeldosis-Eskalationsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Migalastathydrochlorid, das gesunden Freiwilligen intravenös mit einem offenen, randomisierten Zwei-Wege-Crossover-Arm verabreicht wird

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von intravenös verabreichtem Migalastat-HCl allein zu bewerten und die absolute Bioverfügbarkeit für orales Migalastat-HCl im Vergleich zu intravenös verabreichtem Migalastat-HCl bei gesunden Probanden zu bestimmen. Die Daten aus dieser Studie werden uns helfen zu verstehen, wie Migalastat im Körper wirkt, und werden uns dabei helfen, die wirksame Dosis in zukünftigen Studien mit Migalastathydrochlorid zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • PRA International

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 45 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter zwischen 18 und 45 Jahren.
  • Körpergewichtsbereich ≥ 50 kg ≤ 100 kg und BMI im Bereich 18,5 – 29,9 kg/m2.
  • Gesund, wie von einem verantwortungsbewussten und erfahrenen Arzt auf der Grundlage einer medizinischen Beurteilung festgestellt.
  • Männliche und weibliche Probanden im gebärfähigen Alter verpflichten sich, die Verhütungsvorschriften einzuhalten.
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegenüber Migalastat-HCl oder verwandten Iminozuckern (z. B. Miglitol, Miglustat) oder einer anderen signifikanten Arzneimittelallergie.
  • Anamnese oder Befunde einer körperlichen Untersuchung klinisch bedeutsamer Anomalien, die den Patienten gefährden oder die Ergebnisvariablen beeinträchtigen können.
  • Positives Drogen-/Alkohol-Screening vor der Studie.
  • Schwangere oder stillende Weibchen.
  • Der Proband hat an einer klinischen Studie teilgenommen und innerhalb von 60 Tagen vor dem ersten Dosierungstag in der aktuellen Studie ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,3 mg/kg
IV-Infusion von Migalastat-HCl oder Placebo
Arzneimittel: IV Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
Arzneimittel: IV-Placebo
Andere Namen:
  • Natriumchlorid 0,9 %
Experimental: 1 mg/kg
IV-Infusion von Migalastat-HCl oder Placebo
Arzneimittel: IV Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
Arzneimittel: IV-Placebo
Andere Namen:
  • Natriumchlorid 0,9 %
Experimental: 10 mg/kg
IV-Infusion von Migalastat-HCl oder Placebo
Arzneimittel: IV Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
Arzneimittel: IV-Placebo
Andere Namen:
  • Natriumchlorid 0,9 %
Experimental: 150 mg i.v
150 mg einzelne intravenöse Infusion
Arzneimittel: IV Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
Arzneimittel: orales Migalastat HCl
Andere Namen:
  • AT1001
Experimental: 150 mg oral
150 mg orale Einzeldosis
Arzneimittel: IV Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
Arzneimittel: orales Migalastat HCl
Andere Namen:
  • AT1001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmapharmakokinetik von Migalastat
Zeitfenster: Vordosis: 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Es sollte die Wirkung von Migalastat auf den Körper nach einer einzelnen 2-stündigen IV-Infusion bei gesunden Probanden untersucht werden.
Vordosis: 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Sicherheit und Verträglichkeit von Migalastat
Zeitfenster: 48 Stunden
Unerwünschte Ereignisse, klinische Labortestwerte, Vitalfunktionen, EKG, körperliche Untersuchungen
48 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmapharmakokinetik von Migalastat
Zeitfenster: Vordosis: 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Zur Beurteilung der Dosisproportionalität von Migalastat nach einer einzelnen 2-stündigen IV-Infusion
Vordosis: 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Pharmakokinetik im Urin
Zeitfenster: Vor der Einnahme, zwischen 0–6, 6–12 und 12–24 Stunden nach Beginn der Infusion
Abschätzung der Urinausscheidung von unverändertem Migalastat nach einer einzelnen 2-stündigen IV-Infusion bei gesunden Probanden
Vor der Einnahme, zwischen 0–6, 6–12 und 12–24 Stunden nach Beginn der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. Juni 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2014

Zuletzt verifiziert

1. April 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-018
  • 2013-005553-75 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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