En fase 1-studie for å evaluere sikkerheten til Migalastat Hydrochloride gitt intravenøst til friske frivillige
17. juni 2014 oppdatert av: Amicus Therapeutics
En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkeltdose-eskaleringsforsøk for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til Migalastat Hydrochloride gitt intravenøst til friske frivillige med en åpen etikett, randomisert, toveis crossover-arm
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til IV migalastat HCl alene og å bestemme absolutt biotilgjengelighet for oral migalastat HCl sammenlignet med IV administrert migalastat HCl hos friske frivillige.
Dataene fra denne studien vil hjelpe oss å forstå hvordan migalastat virker i kroppen og vil hjelpe oss å finne ut hva som vil være en effektiv dose i fremtidige studier med migalastathydroklorid.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
31
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- PRA International
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 45 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner mellom 18 og 45 år.
- Kroppsvektområde ≥ 50 kg ≤ 100 kg og BMI innenfor området 18,5 - 29,9 kg/m2.
- Sunn som bestemt av en ansvarlig og erfaren lege, basert på en medial evaluering.
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder godtar å følge prevensjonskravene.
- Kan gi skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med følsomhet overfor migalastat HCl eller relaterte iminosukker (f.eks. miglitol, miglustat) eller annen betydelig medikamentallergi.
- Tidligere sykehistorie, eller fysiske undersøkelsesfunn, av klinisk signifikante abnormiteter som kan sette forsøkspersonen i fare eller forstyrre utfallsvariabler.
- Positiv medikament/alkoholskjerm før studien.
- Drektige eller ammende kvinner.
- Pasienten har deltatt i en klinisk studie og har mottatt et undersøkelsesprodukt innen 60 dager før den første doseringsdagen i den aktuelle studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 0,3 mg/kg
IV infusjon av migalastat HCl eller placebo
|
Andre navn:
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 1 mg/kg
IV infusjon av migalastat HCl eller placebo
|
Andre navn:
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 10 mg/kg
IV infusjon av migalastat HCl eller placebo
|
Andre navn:
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 150 mg IV
150 mg enkel IV infusjon
|
Andre navn:
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 150 mg oralt
150 mg enkelt oral dose
|
Andre navn:
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmafarmakokinetikk til migalastat
Tidsramme: Fordose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
|
For å undersøke effekten på kroppen av migalastat etter en enkelt 2 timers IV-infusjon hos friske personer.
|
Fordose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
|
|
Sikkerhet og toleranse for migalastat
Tidsramme: 48 timer
|
Bivirkninger, kliniske laboratorietestverdier, vitale tegn, EKG, fysiske undersøkelser
|
48 timer
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmafarmakokinetikk til migalastat
Tidsramme: Fordose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
|
For å vurdere doseproporsjonaliteten til migalastat etter en enkelt 2 timers IV-infusjon
|
Fordose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
|
|
Urinfarmakokinetikk
Tidsramme: Fordose, mellom 0-6, 6-12 og 12-24 timer etter start av infusjon
|
For å estimere urinutskillelsen av uendret migalastat etter en enkelt 2 timers IV-infusjon hos friske personer
|
Fordose, mellom 0-6, 6-12 og 12-24 timer etter start av infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. mars 2014
Først lagt ut (Anslag)
10. mars 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
18. juni 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2014
Sist bekreftet
1. april 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Fabrys sykdom
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Antivirale midler
- Enzymhemmere
- 1-Deoksynojirimycin
Andre studie-ID-numre
- AT1001-018
- 2013-005553-75 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .