Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase 1 per valutare la sicurezza del cloridrato di Migalastat somministrato per via endovenosa a volontari sani

17 giugno 2014 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del migalastat cloridrato somministrato per via endovenosa a volontari sani con un braccio crossover in aperto, randomizzato, a due vie

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del solo migalastat HCl per via endovenosa e determinare la biodisponibilità assoluta di migalastat HCl per via orale rispetto a migalastat HCl somministrato per via endovenosa in volontari sani. I dati di questo studio ci aiuteranno a capire come funziona il migalastat nel corpo e ci aiuteranno a determinare quale sarebbe una dose efficace negli studi futuri con il migalastat cloridrato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • PRA International

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine dai 18 ai 45 anni.
  • Intervallo di peso corporeo ≥ 50 kg ≤ 100 kg e BMI compreso tra 18,5 e 29,9 kg/m2.
  • Sano come determinato da un medico responsabile ed esperto, sulla base di una valutazione mediale.
  • I soggetti di sesso maschile e femminile in età fertile accettano di aderire ai requisiti di contraccezione.
  • In grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Storia di sensibilità al migalastat HCl o agli imminozuccheri correlati (p. es., miglitolo, miglustat) o ad altre allergie significative ai farmaci.
  • Storia medica passata, o risultati dell'esame obiettivo, di anomalie clinicamente significative che possono mettere a rischio il soggetto o interferire con le variabili di esito.
  • Screening positivo per droghe / alcol pre-studio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Il soggetto ha partecipato a uno studio clinico e ha ricevuto un prodotto sperimentale entro 60 giorni prima del primo giorno di somministrazione nello studio in corso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,3mg/kg
Infusione endovenosa di migalastat HCl o placebo
Droga: Migalastat cloridrato EV
Altri nomi:
  • AT1001
Droga: Placebo EV
Altri nomi:
  • Cloruro di sodio 0,9%
Sperimentale: 1mg/kg
Infusione endovenosa di migalastat HCl o placebo
Droga: Migalastat cloridrato EV
Altri nomi:
  • AT1001
Droga: Placebo EV
Altri nomi:
  • Cloruro di sodio 0,9%
Sperimentale: 10mg/kg
Infusione endovenosa di migalastat HCl o placebo
Droga: Migalastat cloridrato EV
Altri nomi:
  • AT1001
Droga: Placebo EV
Altri nomi:
  • Cloruro di sodio 0,9%
Sperimentale: 150mg IV
150 mg singola infusione endovenosa
Droga: Migalastat cloridrato EV
Altri nomi:
  • AT1001
Droga: migalastat orale HCl
Altri nomi:
  • AT1001
Sperimentale: 150 mg per via orale
Dose orale singola da 150 mg
Droga: Migalastat cloridrato EV
Altri nomi:
  • AT1001
Droga: migalastat orale HCl
Altri nomi:
  • AT1001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica plasmatica di migalastat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Studiare l'effetto sul corpo di migalastat dopo una singola infusione endovenosa di 2 ore in soggetti sani.
Pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Sicurezza e tollerabilità di migalastat
Lasso di tempo: 48 ore
Eventi avversi, valori dei test di laboratorio clinici, segni vitali, ECG, esami fisici
48 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica plasmatica di migalastat
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Valutare la proporzionalità della dose di migalastat dopo una singola infusione endovenosa di 2 ore
Pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2,0, 2,5, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 16, 24, 48
Farmacocinetica urinaria
Lasso di tempo: Pre-dose, tra 0-6, 6-12 e 12-24 ore dopo l'inizio dell'infusione
Per stimare l'escrezione urinaria di migalastat immodificato dopo una singola infusione endovenosa di 2 ore in soggetti sani
Pre-dose, tra 0-6, 6-12 e 12-24 ore dopo l'inizio dell'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

10 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 giugno 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2014

Ultimo verificato

1 aprile 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT1001-018
  • 2013-005553-75 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi