Kystiiniä sitovien tiolilääkkeiden annosten lisäämisen vaikutus kystiinikapasiteettiin potilailla, joilla on kystinuria
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinuria on harvinainen geneettinen munuaiskivien syy, joka johtaa merkittävään sairastumiseen sairauden toistuvan luonteen vuoksi. Tämän seurauksena merkittävä osa hoidosta keskittyy kivenmuodostuksen ehkäisyyn. Nykyisiä ehkäisymenetelmiä ovat nesteen saannin lisääminen, ruokavalion muutokset, alkalihoito ja kystiiniä sitovat tiolilääkkeet (CBTD), jotka auttavat lisäämään kystiinin liukoisuutta virtsassa. Tällä hetkellä CBTD-lääkkeiden annostelu on empiiristä, eikä sitä ole titrattu tiettyyn mitattuun vaikutukseen. Ensisijainen tavoitteemme on mitata kasvavien CBTD-annosten vaikutusta kystiinikapasiteettiin. Tutkijat ennustavat, että näiden lääkkeiden suuremmat annokset johtavat positiivisempaan virtsan kystiinikapasiteettiin tai virtsan kykyyn sitoa enemmän kystiiniä (ja siten pienentyneeseen kivien muodostumisriskiin). Kuitenkin annosta, jolla lääkkeiden kasvavat annokset lakkaavat tarjoamasta lisähyötyä, ei tiedetä. Tutkijat mittaavat suoraan virtsan kystiinikapasiteetin vasteena kasvaville lääkkeiden annoksille määrittääkseen, onko olemassa annos, jolla lääkkeestä saadaan suurin hyöty.
Tämä on ristikkäinen koe nousevista annoksista. Opintojaksossa on neljä osaa. Ensimmäisessä osassa koehenkilöt lopettavat CBTD-lääkkeiden käytön 7 päiväksi ja suorittavat 24 tunnin virtsankeräyksen päivänä 7. Osassa 2 he ottavat tavallista CBTD:tä (joko tioproniinia tai d-penisillamiinia) 1 gramman päivässä 7 päivän ajan. He suorittavat toisen 24 tunnin virtsankeräyksen tämän tutkimusjakson 7. päivänä. Osassa 3 he ottavat tavallista CBTD:tä 2 grammaa päivässä 7 päivän ajan ja osassa 4 he ottavat CBTD:tä 3 grammaa päivässä 7 päivän ajan. Jälleen he suorittavat 24 tunnin virtsankeräyksiä kunkin jakson 7. päivänä. Järjestys, jossa tutkimuksen osat suoritetaan, satunnaistetaan kullekin koehenkilölle. Keskimääräisiä kystiinikapasiteetit kussakin tutkimuksen osassa verrataan, jotta voidaan määrittää lääkeannostuksen vaikutus virtsan kystiinikapasiteettiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ole potilas, jolla on vahvistettu kystinuriadiagnoosi.
- Ota jo CBTD:tä (joko D-penisillamiinia (Cuprimine®) tai tioproniinia (Thiola®) osana lääkitysohjelmaasi.
- Olla 18-80-vuotias
- Ilmoittaudu Cystinuria-rekisteriin.
Poissulkemiskriteerit:
- Et ole potilas, jolla on kystinuria
- Et jo käytä kystiiniä sitovaa tiolilääkettä
- Sinulla on munuaiskoliikki (jos siirrät kiviä)
- Sinulle on määrä tehdä urologinen toimenpide
- Et halua tai pysty antamaan tietoista suostumusta voidaksesi osallistua.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CBTD-potilaat
Osa 1: potilaat lopettavat CBTD:n käytön seitsemäksi päiväksi ja suorittavat 24 tunnin virtsankeräyksen päivänä 7. Osa 2: potilaat ottavat tavallisen CBTD:n, joko tioproniinin tai d-penisillamiinin, 1 g päivässä 7 päivän ajan 500 mg:na kahdesti päivässä Osa 3: potilaat saavat yhteensä 2 g tioproniinia tai D-penisillamiinia päivässä 7 päivän ajan Osa 4: potilaat saavat yhteensä 3 g/d tioproniinia tai D-penisillamiinia, myös 7 päivän ajan
|
500mg PO BID x 7 päivää
Muut nimet:
1 g PO BID x 7 päivää
Muut nimet:
1,5 g PO BID x 7 päivää
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kystiinikapasiteetti
Aikaikkuna: 4 viikkoa määrättyä hoitoa
|
Testaamme negatiivista korrelaatiota tiolilääkkeiden annosten progressiivisen lisäyksen ja kystiinikapasiteetin välillä
|
4 viikkoa määrättyä hoitoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: David S Goldfarb, MD, NYU Langone Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Munuaisten aminoasiduriat
- Kystinuria
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Suojaavat aineet
- Vastalääkkeet
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Penisillamiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16-00108
- 1U54DK083908 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .