Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние увеличения доз цистин-связывающих тиоловых препаратов на цистин-емкость у пациентов с цистинурией

28 июля 2021 г. обновлено: NYU Langone Health
Целью данного исследования является оценка влияния растущих доз тиоловых препаратов, содержащих цистин, включая тиопронин и d-пеницилламин, на цистиновую емкость мочи, которая является мерой количества цистина в моче, у пациентов с цистинурией. Общая цель будет заключаться в том, чтобы помочь направить терапию и в конечном итоге свести к минимуму ненужные побочные эффекты, вызванные большими дозами.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цистинурия — редкая генетическая причина камней в почках, приводящая к значительной заболеваемости из-за рецидивирующего характера заболевания. В результате значительная часть лечения направлена ​​на профилактику камнеобразования. Текущие методы профилактики включают увеличение потребления жидкости, диетические модификации, щелочную терапию и тиоловые препараты, связывающие цистин (CBTD), которые помогают увеличить растворимость цистина в моче. В настоящее время дозировка CBTD является эмпирической и не титруется до определенного измеряемого эффекта. Нашей основной целью будет измерение влияния увеличения доз CBTD на цистиновую емкость. Исследователи предсказывают, что более высокие дозы этих препаратов приведут к более положительному содержанию цистина в моче или способности мочи поглощать больше цистина (и, следовательно, к снижению риска образования камней). Однако доза, при которой увеличение дозировки лекарств перестает приносить дополнительную пользу, неизвестна. Исследователи будут непосредственно измерять количество цистина в моче в ответ на увеличение дозы лекарств, чтобы определить, существует ли доза, при которой существует максимальная польза от препарата.

Это перекрестное испытание возрастающих доз. Исследование будет состоять из четырех частей. В первой части испытуемые перестанут принимать CBTD на 7 дней и будут собирать мочу в течение 24 часов на 7-й день. Во второй части они будут принимать свою обычную CBTD (тиопронин или d-пеницилламин) по 1 грамму в день в течение 7 дней. Они проведут еще один 24-часовой сбор мочи на 7-й день этого периода исследования. В части 3 они будут принимать свою обычную CBTD по 2 грамма в день в течение 7 дней, а в части 4 они будут принимать CBTD по 3 грамма в день в течение 7 дней. Опять же, они будут собирать мочу в течение 24 часов на 7-й день каждого периода. Порядок, в котором выполняются части исследования, будет рандомизирован для каждого субъекта. Средние количества цистина в каждой части исследования будут сравниваться, чтобы определить влияние дозы препарата на количество цистина в моче.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 76 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Быть пациентом с подтвержденным диагнозом цистинурии.
  • Уже принимайте CBTD (либо D-пеницилламин (Cuprimine®), либо тиопронин (Thiola®) как часть схемы лечения.
  • Быть в возрасте от 18 до 80 лет
  • Быть зарегистрированным в реестре цистинурии.

Критерий исключения:

  • Вы не больны цистинурией
  • Вы еще не принимаете тиоловый препарат, связывающий цистин
  • У вас почечная колика (если вы выходите из камня)
  • Вам предстоит урологическая процедура
  • Вы не желаете или не можете дать информированное согласие на участие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациенты с CBTD
Часть 1: пациенты прекратят прием CBTD на семь дней и будут проводить 24-часовой сбор мочи на 7-й день. Часть 2: пациенты будут принимать свой обычный CBTD, либо тиопронин, либо d-пеницилламин, 1 г в день в течение 7 дней, принимаемый в дозе 500 мг. два раза в день Часть 3: пациенты будут принимать в общей сложности 2 г тиопронина или D-пеницилламина в день в течение 7 дней Часть 4: пациенты будут принимать в общей сложности 3 г тиопронина или D-пеницилламина в день также в течение 7 дней
Лекарство: Тиопронин 1 г в день
500 мг перорально два раза в день x 7 дней
Другие имена:
  • Тиола или тиопронин; d-пеницилламин
Лекарство: Тиопронин 2 г в день
1 г внутрь два раза в день x 7 дней
Другие имена:
  • Тиола или тиопронин; d-пеницилламин
Лекарство: Тиопронин 3 г в день
1,5 г перорально два раза в день x 7 дней
Другие имена:
  • Тиола или тиопронин; d-пеницилламин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Цистин Емкость
Временное ограничение: 4 недели на назначенной терапии
Мы проверим отрицательную корреляцию между прогрессивным увеличением доз тиоловых препаратов и емкостью цистина.
4 недели на назначенной терапии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NYU Langone Health

Соавторы

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Следователи

  • Главный следователь: David S Goldfarb, MD, NYU Langone Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 апреля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 апреля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 апреля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 16-00108
  • 1U54DK083908 (Грант/контракт NIH США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться