Wpływ zwiększania dawek leków tiolowych wiążących cystynę na pojemność cystyny u pacjentów z cystynurią
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Cystynuria jest rzadką genetyczną przyczyną kamicy nerkowej, która prowadzi do znacznej zachorowalności ze względu na nawracający charakter choroby. W efekcie znaczna część leczenia skupia się na profilaktyce powstawania kamieni. Obecne metody profilaktyki obejmują zwiększenie spożycia płynów, modyfikacje diety, terapię alkaliczną i leki tiolowe wiążące cystynę (CBTD), które pomagają zwiększyć rozpuszczalność cystyny w moczu. Obecnie dawkowanie CBTD jest empiryczne i nie jest miareczkowane w celu uzyskania określonego mierzonego efektu. Naszym głównym celem będzie zmierzenie wpływu zwiększania dawek CBTD na pojemność cystyny. Badacze przewidują, że wyższe dawki tych leków doprowadzą do bardziej pozytywnej pojemności cystyny w moczu lub zdolności moczu do wchłaniania większej ilości cystyny (a tym samym zmniejszonego ryzyka tworzenia się kamieni). Nieznana jest jednak dawka, przy której zwiększające się dawki leków przestają przynosić dodatkowe korzyści. Badacze bezpośrednio zmierzą pojemność cystyny w moczu w odpowiedzi na zwiększające się dawki leków, aby określić, czy istnieje dawka, przy której istnieje maksymalna korzyść z leku.
Jest to krzyżowa próba eskalacji dawek. Badanie będzie składało się z czterech części. W pierwszej części badani przestaną przyjmować CBTD na 7 dni i wykonają 24-godzinną zbiórkę moczu w dniu 7. W części 2 będą przyjmować swoją zwykłą CBTD (tioproninę lub d-penicylaminę) 1 gram dziennie przez 7 dni. Kolejne 24-godzinne pobieranie moczu wykonają w 7. dniu tego okresu badania. W części 3 będą przyjmować swoją zwykłą CBTD w dawce 2 gramów dziennie przez 7 dni, aw części 4 będą przyjmować CBTD w dawce 3 gramów dziennie przez 7 dni. Ponownie, będą wykonywać 24-godzinne zbiórki moczu w dniu 7 każdego okresu. Kolejność wykonywania poszczególnych części badania zostanie wybrana losowo dla każdego pacjenta. Średnie pojemności cystyny w każdej części badania zostaną porównane w celu określenia wpływu dawki leku na pojemność cystyny w moczu.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Być pacjentem z potwierdzonym rozpoznaniem cystynurii.
- Przyjmuj już CBTD (D-penicylaminę (Cuprimine®) lub tioproninę (Thiola®) jako część swojego schematu leczenia.
- Mieć od 18 do 80 lat
- Być wpisanym do Rejestru Cystynurii.
Kryteria wyłączenia:
- Nie jesteś pacjentem z cystynurią
- Nie przyjmujesz już leku tiolowego wiążącego cystynę
- Masz kolkę nerkową (jeśli wydalasz kamień)
- Masz zaplanowany zabieg urologiczny
- Nie chcesz lub nie możesz wyrazić świadomej zgody, aby móc uczestniczyć.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci CBTD
Część 1: pacjenci przestaną przyjmować CBTD na siedem dni i wykonają 24-godzinną zbiórkę moczu w dniu 7. Część 2: pacjenci będą przyjmować zwykłą CBTD, tioproninę lub d-penicylaminę, 1 g dziennie przez 7 dni, przyjmowaną jako 500 mg dwa razy dziennie Część 3: pacjenci będą przyjmować łącznie 2 g tioproniny lub D-penicylaminy dziennie przez 7 dni Część 4: pacjenci będą przyjmować łącznie 3 g tioproniny lub D-penicylaminy na dobę, również przez okres 7 dni
|
500mg PO BID x 7 dni
Inne nazwy:
1g PO BID x 7 dni
Inne nazwy:
1,5g PO BID x 7 dni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pojemność cystyny
Ramy czasowe: 4 tygodnie na przydzielonej terapii
|
Przetestujemy ujemną korelację między stopniowym wzrostem dawek leków tiolowych a pojemnością cystyny
|
4 tygodnie na przydzielonej terapii
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: David S Goldfarb, MD, NYU Langone Medical Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Aminoacyduria nerek
- Cystynuria
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki ochronne
- Odtrutki
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Penicylamina
Inne numery identyfikacyjne badania
- 16-00108
- 1U54DK083908 (Grant/umowa NIH USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .