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Effetto delle dosi crescenti di farmaci tiolici leganti la cistina sulla capacità della cistina nei pazienti con cistinuria

28 luglio 2021 aggiornato da: NYU Langone Health
Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto di dosi crescenti di farmaci tiolici che assorbono la cistina, tra cui tiopronina e d-penicillamina, sulla capacità urinaria della cistina, che è una misura della quantità di cistina nelle urine, in pazienti con cistinuria. L'obiettivo generale sarà aiutare a guidare la terapia e, in ultima analisi, ridurre al minimo gli effetti collaterali non necessari causati da dosi maggiori.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La cistinuria è una rara causa genetica di calcoli renali che porta a una significativa morbilità a causa della natura ricorrente della malattia. Di conseguenza, una parte significativa del trattamento è focalizzata sulla prevenzione della formazione di calcoli. Gli attuali metodi di prevenzione includono l'aumento dell'assunzione di liquidi, modifiche dietetiche, terapia con alcali e farmaci tiolici leganti la cistina (CBTD), che aiutano ad aumentare la solubilità della cistina nelle urine. Al momento, il dosaggio dei CBTD è empirico e non titolato a uno specifico effetto misurato. Il nostro obiettivo primario sarà misurare l'effetto dell'aumento delle dosi di CBTD sulla capacità della cistina. I ricercatori prevedono che dosaggi più elevati di questi farmaci porteranno a una capacità di cistina urinaria più positiva, o alla capacità dell'urina di assorbire più cistina (e quindi a un minor rischio di formazione di calcoli). Tuttavia, non è nota la dose alla quale i dosaggi crescenti dei farmaci cessano di fornire ulteriori benefici. Gli investigatori misureranno direttamente la capacità della cistina nelle urine in risposta all'aumento delle dosi di farmaci per determinare se esiste una dose alla quale esiste il massimo beneficio del farmaco.

Questa è una sperimentazione incrociata di dosi crescenti. Ci saranno quattro parti nello studio. Nella prima parte, i soggetti interromperanno l'assunzione di CBTD per 7 giorni ed eseguiranno una raccolta delle urine delle 24 ore il giorno 7. Nella parte 2, prenderanno il loro solito CBTD (tiopronina o d-penicillamina) 1 grammo al giorno per 7 giorni. Eseguiranno un'altra raccolta delle urine delle 24 ore il giorno 7 di questo periodo di studio. Nella parte 3, prenderanno il loro solito CBTD a 2 grammi al giorno per 7 giorni e nella parte 4 prenderanno il loro CBTD a 3 grammi al giorno per 7 giorni. Ancora una volta, eseguiranno raccolte di urine delle 24 ore il giorno 7 di ogni periodo. L'ordine in cui vengono eseguite le parti dello studio sarà randomizzato per ciascun soggetto. Le capacità medie di cistina in ciascuna parte dello studio saranno confrontate per determinare l'effetto del dosaggio del farmaco sulla capacità di cistina urinaria.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Essere un paziente con una diagnosi confermata di cistinuria.
  • Stai già assumendo un CBTD (D-penicillamina (Cuprimine®) o tiopronina (Thiola®) come parte del tuo regime terapeutico.
  • Avere un'età compresa tra i 18 e gli 80 anni
  • Essere iscritti al Registro delle Cistinuria.

Criteri di esclusione:

  • Non sei un paziente con cistinuria
  • Non stai già assumendo un farmaco tiolico legante la cistina
  • Hai una colica renale (se stai passando un calcolo)
  • Devi sottoporti a una procedura urologica
  • Non sei disposto o non sei in grado di fornire il consenso informato per poter partecipare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti CBTD
Parte 1: i pazienti interromperanno l'assunzione di CBTD per sette giorni ed eseguiranno una raccolta delle urine delle 24 ore il giorno 7 Parte 2: i pazienti assumeranno la loro CBTD abituale, tiopronina o d-penicillamina, 1 g al giorno per 7 giorni, assunta come 500 mg due volte al giorno Parte 3: i pazienti assumeranno un totale di 2 g di tiopronina o D-penicillamina al giorno per 7 giorni Parte 4: i pazienti assumeranno un totale di 3 g/die di tiopronina o D-penicillamina, sempre per un periodo di 7 giorni
Droga: Tiopronina 1 g al giorno
500mg PO BID x 7 giorni
Altri nomi:
  • Tiola o tiopronina; d-penicillamina
Droga: Tiopronina 2 g al giorno
OFFERTA PO 1g x 7 giorni
Altri nomi:
  • Tiola o tiopronina; d-penicillamina
Droga: Tiopronina 3 g al giorno
OFFERTA PO da 1,5 g x 7 giorni
Altri nomi:
  • Tiola o tiopronina; d-penicillamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Capacità di cistina
Lasso di tempo: 4 settimane sulla terapia assegnata
Verificheremo una correlazione negativa tra l'aumento progressivo delle dosi di farmaci tiolici e la capacità della cistina
4 settimane sulla terapia assegnata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

  • Investigatore principale: David S Goldfarb, MD, NYU Langone Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

29 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16-00108
  • 1U54DK083908 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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