Effekten af octreotid på blod- og jernbehov hos patienter med anæmi på grund af angiodysplasier (OCEAN)
Et multicenter, randomiseret, åbent klinisk forsøg, der vurderer effektiviteten af octreotid til at reducere blod- og jernbehov hos patienter med refraktær anæmi på grund af angiodysplasier
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om langtidsvirkende octreotid er effektivt til behandling af patienter med refraktær anæmi på grund af angiodysplasier.
Hypotesen er, at langtidsvirkende octreotid er effektivt til at reducere behovet for blod- og jerninfusion hos disse patienter.
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Begrundelse:
Gastrointestinale angiodysplasier er en vigtig årsag til vanskelige at håndtere blødninger, især hos ældre patienter. Angiodysplasier er teknisk udfordrende at håndtere endoskopisk. Nogle patienter er afhængige af blodtransfusion eller jerninfusion på grund af genblødninger på trods af endoskopisk intervention. I klinisk praksis står vi over for vanskeligheder hos disse patienter, da der ikke er kendt effektiv alternativ behandling. I små kohorteundersøgelser ser det ud til, at octreotid mindsker blødningsepisoder hos disse patienter, men beviset er stadig for svagt til at integrere denne behandlingsmodalitet i daglig praksis.
Objektiv:
At vurdere effektiviteten af octreotid til at reducere behovet for blodtransfusioner eller jerninfusion hos patienter med refraktær anæmi på grund af gastrointestinale blødninger af angiodysplasier trods endoskopisk intervention.
Studere design:
Multicenter, randomiseret, åbent interventionsstudie.
Undersøgelsespopulation:
62 patienter, ældre end 45 år, med refraktær anæmi på grund af blødning af angiodysplasier uden anden mulig blødningskilde, som er afhængige af blodtransfusion eller jerninfusion trods endoskopisk intervention og oralt jerntilskud.
Intervention:
Patienterne vil blive randomiseret (1:1) i to grupper. Interventionsgruppen får Octreotid 40 mg (Sandostatin LAR) en gang hver fjerde uge i 48 uger. Kontrolgruppen modtager standardbehandling. Sidste opfølgningsbesøg er i uge 60.
Hovedundersøgelsesparametre/endepunkter:
Det primære resultat er det procentvise fald i blod- og jernbehovet mellem året før inklusion og behandlingsperioden på et år. Det procentvise fald vil blive sammenlignet mellem interventions- og kontrolarmen.
Vigtige sekundære resultater er den procentvise ændring i antallet af genblødninger fra baseline til endepunkt og procentdelen af bivirkninger. Der vil blive udført en intention-to-treat-analyse af resultaterne.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Arnhem, Holland, 6815AD
- Rijnstate Hospital
-
Groningen, Holland, 9713GZ
- University Medical Center Groningen (UMCG)
-
Heerenveen, Holland, 8441 PW
- Tjongerschans Hospital
-
Rotterdam, Holland
- Maasstad Hospital
-
Uden, Holland, 5406 PT
- Bernhoven Hospital
-
-
Gelderland
-
Apeldoorn, Gelderland, Holland, 7334 DZ
- Gelre Hospital
-
Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525GA
- Radboud University Medical Center (Radboudumc)
-
-
Noord-Brabant
-
's-Hertogenbosch, Noord-Brabant, Holland, 5200 ME
- Jeroen Bosch Hospital
-
Eindhoven, Noord-Brabant, Holland, 5623 EJ
- Catharina Hospital
-
Tilburg, Noord-Brabant, Holland, 5022 GC
- Elisabeth-Tweesteden Hospital
-
-
Utrecht
-
Nieuwegein, Utrecht, Holland, 3430 EM
- St. Antonius Hospital
-
-
Zuid-Holland
-
Delft, Zuid-Holland, Holland, 2625 AD
- Reinier de Graaf Gasthuis
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- påvist angiodysplasier, uden nogen anden mulig kilde til gastrointestinal blødning.
- transfusionsafhængighed: mindst 4 blodtransfusioner eller jerninfusioner i året før inklusion, på trods af et forsøg på at supplere jern oralt
- svigt af endoskopisk behandling: mindst ét endoskopisk forsøg på at koagulere angiodysplasierne eller uegnet til endoskopiske procedurer
- give informeret samtykke
- ældre end 45 år
Ekskluderingskriterier:
- alder < 45 år
- levercirrhose Child-Pugh C, leversvigt eller diagnosticeret portal hypertension
- tidligere mislykket behandling med octreotid for samme indikation (refraktær anæmi på grund af angiodysplasier)
- nuværende thalidomidbehandling, som er effektiv (ingen transfusionsafhængighed)
- alvorlige sygdomme med forventet levetid < 1 år
- patienter med venstre ventrikulære hjælpeanordninger (LVAD'er)
- Rendu-Osler-Weber
- gravide eller ammende kvinder
- ukontrolleret diabetes som defineret ved HbA1C >64 mmol/ml, trods tilstrækkelig behandling
- arvelige hæmoragiske sygdomme eller hæmatologiske lidelser med aktiv behandling
- patienter med kendt overfølsomhed over for SST-analoger eller en hvilken som helst komponent i sandostatin LAR-formuleringerne
- symptomatisk kolecystolithiasis
- ikke-maligne medicinske sygdomme, der er ukontrollerede, eller hvis kontrol kan blive sat i fare ved behandlingen med denne undersøgelsesbehandling
- systemisk cancer, der i øjeblikket gennemgår kemoterapi eller strålebehandling
- afvisning af at komme på studiet
- ingen forståelse af hollandsk eller engelsk
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Octreotid
Lægemiddel: Sandostatin LAR Sandostatin LAR 40 mg vil blive administreret en gang hver 4. uge som en intramuskulær injektion
|
To injektioner på 20 mg vil blive givet hver måned.
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Standard for pleje
Patienter modtager standardbehandling uden placebo.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forskel i blod- og parenteralt jernbehov (transfusionsenheder)
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i blod- (RBC-transfusioner pr. 500 ml eller pakkede celler) og parenterale jern- (IV jerninfusioner pr. 500 mg) behov mellem interventions- og standardbehandlingsarmen, korrigeret for baseline-transfusionskrav og opfølgningstid.
|
Studieår (52 uger)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel med god behandlingsrespons
Tidsramme: I løbet af undersøgelsesåret (52 uger) sammenlignet med året (52 uger) før randomisering
|
Andelen af patienter i begge grupper, der oplevede en ≥50 % (defineret som en god respons) og 100 % (defineret som en fuld respons) reduktion i antallet af transfusionsenheder modtaget i løbet af undersøgelsesåret sammenlignet med baseline
|
I løbet af undersøgelsesåret (52 uger) sammenlignet med året (52 uger) før randomisering
|
|
Brug af samtidig pleje
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Andelen af patienter i begge grupper, der krævede samtidig pleje.
Samtidig behandling består af anvendelse af APC, seponering af antitrombotika, brug af tranexamsyre og start af octreotid i kontrolgruppen.
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i endoskopiske procedurer
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i endoskopiske procedurer mellem begge grupper.
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i blødningsepisoder
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i blødningsepisoder mellem begge grupper.
En blødningsepisode er defineret som hver ikke-sammenhængende episode, hvor der søges hospitalsbehandling for anæmi.
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i sundhedsudnyttelse
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i sundhedsudnyttelse mellem begge grupper.
Udnyttelsen af sundhedsvæsenet består af hospitalsindlæggelser, ambulant pleje og akutbehandling.
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i serumhæmoglobinniveauer (mmol/L) mellem begge grupper.
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i ferritinniveauer
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i serumferritinniveauer (ug/L) mellem begge grupper.
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i uønskede hændelser
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Andelen af patienter i begge grupper, der oplevede mindst én bivirkning (AE).
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Andelen af patienter i begge grupper, der oplevede mindst én alvorlig bivirkning (SAE).
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i dødelighed
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Andelen af patienter i begge grupper, der døde under undersøgelsen.
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i livskvalitet
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i livskvalitet mellem begge grupper.
Livskvalitet er et patientrapporteret resultatmål (PROM), målt af Short Form Health Survey (SF-36), som bruger otte underdomæner til at evaluere fysisk og mental sundhed.
SF-36-score varierer fra 0 (dårligst) til 100 (bedst).
|
Studieår (52 uger)
|
|
Forskel i træthedsniveauer
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Den gennemsnitlige forskel i træthedsniveauer mellem begge grupper.
Fatigue er et patientrapporteret resultatmål (PROM), målt ved Multidimensional Fatigue Inventory (MFI-20), som dækker fem dimensioner af træthedspåvirkning og -tolerabilitet.
MFI-20-score varierer fra 20 (bedst) til 100 (dårligst).
|
Studieår (52 uger)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undergruppeanalyser af blodtransfusionsafhængighed
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Analyser omfatter alle patienter, der krævede mindst én transfusion af røde blodlegemer (pr. 500 ml eller pakkede celler) i året før randomisering (52 uger).
|
Studieår (52 uger)
|
|
Undergruppeanalyser af brug af antitrombotika
Tidsramme: Studieår (52 uger)
|
Analyser omfatter alle patienter, der havde brug for mindst én form for antitrombotika i året før randomisering (52 uger).
|
Studieår (52 uger)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Joost Drenth, MD. PhD, Radboud University Medical Center
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Hæmatologiske sygdomme
- Gastrointestinale sygdomme
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Blødning
- Anæmi
- Gastrointestinal blødning
- Vaskulære misdannelser
- Angiodysplasi
- Antineoplastiske midler
- Gastrointestinale midler
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Octreotid
Andre undersøgelses-id-numre
- NLOCEAN.50514.091.14
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Studiedata/dokumenter
-
Studieprotokol
Informations-id: 27619827
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .