Účinnost oktreotidu na požadavky na krev a železo u pacientů s anémií způsobenou angiodysplazií (OCEAN)

Odůvodnění:

Gastrointestinální angiodysplazie jsou důležitou příčinou obtížně zvládnutelného krvácení, zejména u starších pacientů. Angiodysplazie jsou technicky náročné na endoskopické zvládnutí. Někteří pacienti jsou závislí na krevní transfuzi nebo infuzi železa kvůli opakovanému krvácení navzdory endoskopickému zákroku. V klinické praxi se u těchto pacientů potýkáme s obtížemi, protože není známa účinná alternativní léčba. V malých kohortových studiích se zdá, že oktreotid snižuje počet krvácivých epizod u těchto pacientů, ale důkazy jsou stále slabé pro integraci této léčebné modality do každodenní praxe.

Objektivní:

Posoudit účinnost oktreotidu při snižování potřeby krevních transfuzí nebo infuzí železa u pacientů s refrakterní anémií v důsledku gastrointestinálního krvácení při angiodysplaziích i přes endoskopickou intervenci.

Studovat design:

Multicentrická, randomizovaná, otevřená intervenční studie.

Studijní populace:

62 pacientů starších 45 let s refrakterní anémií v důsledku krvácení z angiodysplazií bez jiného možného zdroje krvácení, kteří jsou i přes endoskopickou intervenci a perorální suplementaci železa závislí na krevní transfuzi nebo infuzi železa.

Zásah:

Pacienti budou randomizováni (1:1) do dvou skupin. Intervenční skupina dostává Octreotid 40 mg (Sandostatin LAR) jednou za čtyři týdny po dobu 48 týdnů. Kontrolní skupině se dostává standardní péče. Poslední kontrolní návštěva je v 60. týdnu.

Hlavní parametry studie/koncové body:

Primárním výsledkem je procentuální snížení potřeby krve a železa mezi rokem před zařazením a léčebným obdobím jednoho roku. Procentuální pokles bude porovnán mezi intervenční a kontrolní větví.

Důležitými sekundárními výsledky jsou procentuální změna v počtu opětovného krvácení od výchozí hodnoty do koncového bodu a procento nežádoucích účinků. U výsledků bude provedena analýza záměru léčby.