Efficacia dell'octreotide sul fabbisogno di sangue e ferro nei pazienti con anemia dovuta ad angiodisplasie (OCEAN)
22 maggio 2023 aggiornato da: Radboud University Medical Center
Uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in aperto che valuta l'efficacia dell'octreotide nella riduzione del fabbisogno di sangue e ferro nei pazienti con anemia refrattaria dovuta ad angiodisplasie
Lo scopo di questo studio è determinare se l'octreotide a lunga durata d'azione sia efficace nel trattamento di pazienti con anemia refrattaria dovuta ad angiodisplasie.
L'ipotesi è che l'octreotide a lunga durata d'azione sia efficace nel ridurre il fabbisogno di sangue e di infusione di ferro in quei pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Fondamento logico:
Le angiodisplasie gastrointestinali sono una causa importante di sanguinamento difficile da gestire, specialmente nei pazienti più anziani. Le angiodisplasie sono tecnicamente difficili da gestire per via endoscopica. Alcuni pazienti sono dipendenti da trasfusioni di sangue o infusioni di ferro a causa di risanguinamenti nonostante l'intervento endoscopico. Nella pratica clinica affrontiamo difficoltà in questi pazienti poiché non esiste un trattamento alternativo efficace noto. In piccoli studi di coorte l'octreotide sembra ridurre gli episodi di sanguinamento in quei pazienti, ma l'evidenza è ancora troppo debole per integrare questa modalità di trattamento nella pratica quotidiana.
Obbiettivo:
Per valutare l'efficacia dell'octreotide nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue o infusione di ferro in pazienti con anemia refrattaria dovuta a sanguinamento gastrointestinale di angiodisplasie nonostante l'intervento endoscopico.
Disegno dello studio:
Studio di intervento multicentrico, randomizzato, in aperto.
Popolazione studiata:
62 pazienti, di età superiore ai 45 anni, con anemia refrattaria dovuta a sanguinamento di angiodisplasie senza altra possibile fonte di sanguinamento, dipendenti da trasfusioni di sangue o infusioni di ferro nonostante l'intervento endoscopico e l'integrazione orale di ferro.
Intervento:
I pazienti saranno randomizzati (1:1) in due gruppi. Il gruppo di intervento riceve Octreotide 40 mg (Sandostatin LAR) una volta ogni quattro settimane per 48 settimane. Il gruppo di controllo riceve lo standard di cura. L'ultima visita di controllo è alla settimana 60.
Principali parametri/endpoint dello studio:
L'esito primario è la diminuzione percentuale del fabbisogno di sangue e ferro tra l'anno precedente l'inclusione e il periodo di trattamento di un anno. La diminuzione percentuale sarà confrontata tra il braccio di intervento e quello di controllo.
Gli esiti secondari importanti sono la variazione percentuale del numero di risanguinamenti dal basale all'endpoint e la percentuale di eventi avversi. Verrà eseguita un'analisi per intenzione di trattare dei risultati.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
62
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arnhem, Olanda, 6815AD
- Rijnstate Hospital
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Groningen, Olanda, 9713GZ
- University Medical Center Groningen (UMCG)
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Heerenveen, Olanda, 8441 PW
- Tjongerschans Hospital
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Rotterdam, Olanda
- Maasstad Hospital
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Uden, Olanda, 5406 PT
- Bernhoven Hospital
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Gelderland
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Apeldoorn, Gelderland, Olanda, 7334 DZ
- Gelre Hospital
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Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6525GA
- Radboud University Medical Center (Radboudumc)
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Noord-Brabant
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's-Hertogenbosch, Noord-Brabant, Olanda, 5200 ME
- Jeroen Bosch Hospital
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Eindhoven, Noord-Brabant, Olanda, 5623 EJ
- Catharina Hospital
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Tilburg, Noord-Brabant, Olanda, 5022 GC
- Elisabeth-Tweesteden Hospital
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Utrecht
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Nieuwegein, Utrecht, Olanda, 3430 EM
- St. Antonius Hospital
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Zuid-Holland
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Delft, Zuid-Holland, Olanda, 2625 AD
- Reinier de Graaf Gasthuis
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
45 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- comprovate angiodisplasie, senza altra possibile fonte di sanguinamento gastrointestinale.
- dipendenza da trasfusioni: almeno 4 trasfusioni di sangue o infusioni di ferro nell'anno prima dell'inclusione, nonostante un tentativo di integrare il ferro per via orale
- fallimento della terapia endoscopica: almeno un tentativo endoscopico di coagulare le angiodisplasie o non idoneo alle procedure endoscopiche
- fornire il consenso informato
- più vecchio di 45 anni
Criteri di esclusione:
- età < 45 anni
- cirrosi epatica Child-Pugh C, insufficienza epatica o ipertensione portale diagnosticata
- precedente trattamento senza successo con octreotide per la stessa indicazione (anemia refrattaria dovuta ad angiodisplasie)
- attuale trattamento con talidomide che è efficace (nessuna dipendenza da trasfusioni)
- malattie gravi con aspettativa di vita < 1 anno
- pazienti con dispositivi di assistenza ventricolare sinistra (LVAD)
- Rendu-Osler-Weber
- donne in gravidanza o allattamento
- diabete non controllato come definito da HbA1C >64 mmol/ml, nonostante una terapia adeguata
- malattie emorragiche ereditarie o disturbi ematologici con trattamento attivo
- pazienti con nota ipersensibilità agli analoghi della SST o a qualsiasi componente delle formulazioni di sandostatina LAR
- colecistolitiasi sintomatica
- malattie mediche non maligne che non sono controllate o il cui controllo può essere compromesso dal trattamento con questo trattamento in studio
- cancro sistemico attualmente sottoposto a chemioterapia o radioterapia
- rifiuto di entrare nello studio
- nessuna comprensione dell'olandese o dell'inglese
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Octreotide
Farmaco: Sandostatin LAR Sandostatin LAR 40 mg verrà somministrato una volta ogni 4 settimane come iniezione intramuscolare
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Verranno somministrate mensilmente due iniezioni da 20 mg.
Altri nomi:
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Nessun intervento: Standard di sicurezza
I pazienti ricevono cure standard senza placebo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Differenza nel fabbisogno di ferro ematico e parenterale (unità trasfusionali)
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media del fabbisogno di sangue (trasfusioni di globuli rossi per 500 ml o cellule impaccate) e di ferro parenterale (infusioni di ferro EV per 500 mg) tra il braccio di intervento e lo standard di cura, corretta per i requisiti di trasfusione al basale e il tempo di follow-up.
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Anno di studio (52 settimane)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione con una buona risposta al trattamento
Lasso di tempo: Durante l'anno di studio (52 settimane) rispetto all'anno (52 settimane) prima della randomizzazione
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La percentuale di pazienti in entrambi i gruppi che hanno sperimentato una riduzione ≥50% (definita come una buona risposta) e 100% (definita come una risposta completa) nel numero di unità trasfusionali ricevute durante l'anno di studio rispetto al basale
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Durante l'anno di studio (52 settimane) rispetto all'anno (52 settimane) prima della randomizzazione
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Uso di cure concomitanti
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La proporzione di pazienti in entrambi i gruppi che hanno richiesto cure concomitanti.
La cura concomitante consiste nell'applicazione di APC, sospensione degli antitrombotici, uso di acido tranexamico e inizio dell'octreotide nel gruppo di controllo.
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza nelle procedure endoscopiche
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media nelle procedure endoscopiche tra i due gruppi.
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza negli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media negli episodi di sanguinamento tra i due gruppi.
Un episodio emorragico è definito come ogni episodio non contiguo in cui si richiede assistenza ospedaliera per l'anemia.
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza nell'utilizzo della sanità
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media nell'utilizzo dell'assistenza sanitaria tra i due gruppi.
L'utilizzo dell'assistenza sanitaria consiste in ricoveri ospedalieri, cure ambulatoriali e cure di emergenza.
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza nei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media nei livelli sierici di emoglobina (mmol/L) tra i due gruppi.
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza nei livelli di ferritina
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media nei livelli di ferritina sierica (ug/L) tra i due gruppi.
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza negli eventi avversi
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La proporzione di pazienti in entrambi i gruppi che hanno manifestato almeno un evento avverso (AE).
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza negli eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La proporzione di pazienti in entrambi i gruppi che hanno manifestato almeno un evento avverso grave (SAE).
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza di mortalità
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La proporzione di pazienti in entrambi i gruppi che sono morti durante lo studio.
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza nella qualità della vita
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media nella qualità della vita tra i due gruppi.
La qualità della vita è una misura dell'esito riferito dal paziente (PROM), misurata dalla Short Form Health Survey (SF-36), che utilizza otto sottodomini per valutare la salute fisica e mentale.
I punteggi SF-36 vanno da 0 (peggiore) a 100 (migliore).
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Anno di studio (52 settimane)
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Differenza nei livelli di fatica
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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La differenza media nei livelli di affaticamento tra i due gruppi.
La fatica è una misura dell'esito riferito dal paziente (PROM), misurata dal Multidimensional Fatigue Inventory (MFI-20), che copre cinque dimensioni dell'effetto e della tollerabilità della fatica.
I punteggi MFI-20 vanno da 20 (migliore) a 100 (peggiore).
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Anno di studio (52 settimane)
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Analisi di sottogruppi sulla dipendenza da trasfusioni di sangue
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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Le analisi includono tutti i pazienti che hanno richiesto almeno una trasfusione di globuli rossi (per 500 ml o cellule impaccate) nell'anno prima della randomizzazione (52 settimane).
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Anno di studio (52 settimane)
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Analisi di sottogruppo su uso di antitrombotici
Lasso di tempo: Anno di studio (52 settimane)
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Le analisi includono tutti i pazienti che hanno richiesto almeno una forma di antitrombotici nell'anno prima della randomizzazione (52 settimane).
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Anno di studio (52 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Joost Drenth, MD. PhD, Radboud University Medical Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 marzo 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 marzo 2015
Primo Inserito (Stima)
10 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 maggio 2023
Ultimo verificato
1 aprile 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Anomalie congenite
- Malattie ematologiche
- Malattie gastrointestinali
- Anomalie cardiovascolari
- Emorragia
- Anemia
- Emorragia gastrointestinale
- Malformazioni vascolari
- Angiodisplasia
- Agenti antineoplastici
- Agenti gastrointestinali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Octreotide
Altri numeri di identificazione dello studio
- NLOCEAN.50514.091.14
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati dei singoli partecipanti anonimizzati e un dizionario dei dati che definisce ogni campo nel set saranno disponibili, su ragionevole richiesta a Lia Goltstein e soggetti a un appropriato accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Accordo sulla condivisione dei dati
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Dati/documenti di studio
-
Protocollo di studio
Identificatore informazioni: 27619827
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