Skuteczność oktreotydu w zakresie zapotrzebowania na krew i żelazo u pacjentów z niedokrwistością spowodowaną angiodysplazją (OCEAN)
22 maja 2023 zaktualizowane przez: Radboud University Medical Center
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie kliniczne oceniające skuteczność oktreotydu w zmniejszaniu zapotrzebowania na krew i żelazo u pacjentów z oporną na leczenie niedokrwistością spowodowaną angiodysplazją
Celem tego badania jest ustalenie, czy długo działający oktreotyd jest skuteczny w leczeniu pacjentów z anemią oporną na leczenie w przebiegu angiodysplazji.
Hipoteza jest taka, że długo działający oktreotyd skutecznie zmniejsza zapotrzebowanie na krew i żelazo u tych pacjentów.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Racjonalne uzasadnienie:
Angiodysplazja przewodu pokarmowego jest ważną przyczyną trudnych do opanowania krwawień, zwłaszcza u starszych pacjentów. Angiodysplazja stanowi techniczne wyzwanie w leczeniu endoskopowym. Niektórzy pacjenci są uzależnieni od transfuzji krwi lub wlewów żelaza z powodu nawrotów krwawień pomimo interwencji endoskopowej. W praktyce klinicznej napotykamy trudności u tych pacjentów, ponieważ nie jest znana skuteczna alternatywna terapia. W małych badaniach kohortowych wydaje się, że oktreotyd zmniejsza liczbę epizodów krwawienia u tych pacjentów, ale dowody wciąż są zbyt słabe, aby włączyć tę metodę leczenia do codziennej praktyki.
Cel:
Ocena skuteczności oktreotydu w zmniejszaniu zapotrzebowania na transfuzje krwi lub wlewy żelaza u pacjentów z niedokrwistością oporną na leczenie w wyniku krwawień z przewodu pokarmowego w przebiegu angiodysplazji pomimo interwencji endoskopowej.
Projekt badania:
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie interwencyjne.
Badana populacja:
62 pacjentów w wieku powyżej 45 lat z niedokrwistością oporną na leczenie z powodu krwawienia z angiodysplazji bez innego możliwego źródła krwawienia, zależnych od transfuzji krwi lub wlewów żelaza pomimo interwencji endoskopowej i doustnej suplementacji żelaza.
Interwencja:
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni (1:1) do dwóch grup. Grupa interwencyjna otrzymuje oktreotyd 40 mg (Sandostatin LAR) raz na cztery tygodnie przez 48 tygodni. Grupa kontrolna otrzymuje standardową opiekę. Ostatnia wizyta kontrolna jest w 60 tygodniu.
Główne parametry badania/punkty końcowe:
Pierwszorzędowym wynikiem jest procentowe zmniejszenie zapotrzebowania na krew i żelazo między rokiem poprzedzającym włączenie a okresem leczenia wynoszącym jeden rok. Procentowy spadek zostanie porównany między grupą interwencyjną a grupą kontrolną.
Ważnymi wynikami drugorzędowymi są procentowa zmiana liczby ponownych krwawień od wartości początkowej do punktu końcowego oraz odsetek zdarzeń niepożądanych. Na podstawie wyników zostanie przeprowadzona analiza zamiaru leczenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
62
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Arnhem, Holandia, 6815AD
- Rijnstate Hospital
-
Groningen, Holandia, 9713GZ
- University Medical Center Groningen (UMCG)
-
Heerenveen, Holandia, 8441 PW
- Tjongerschans Hospital
-
Rotterdam, Holandia
- Maasstad Hospital
-
Uden, Holandia, 5406 PT
- Bernhoven Hospital
-
-
Gelderland
-
Apeldoorn, Gelderland, Holandia, 7334 DZ
- Gelre Hospital
-
Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525GA
- Radboud University Medical Center (Radboudumc)
-
-
Noord-Brabant
-
's-Hertogenbosch, Noord-Brabant, Holandia, 5200 ME
- Jeroen Bosch Hospital
-
Eindhoven, Noord-Brabant, Holandia, 5623 EJ
- Catharina Hospital
-
Tilburg, Noord-Brabant, Holandia, 5022 GC
- Elisabeth-TweeSteden Hospital
-
-
Utrecht
-
Nieuwegein, Utrecht, Holandia, 3430 EM
- St. Antonius Hospital
-
-
Zuid-Holland
-
Delft, Zuid-Holland, Holandia, 2625 AD
- Reinier de Graaf Gasthuis
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
45 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- potwierdzonej angiodysplazji, bez jakiegokolwiek innego możliwego źródła krwawienia z przewodu pokarmowego.
- uzależnienie transfuzyjne: co najmniej 4 transfuzje krwi lub wlewy żelaza w ciągu roku poprzedzającego włączenie, pomimo próby doustnej suplementacji żelaza
- niepowodzenie terapii endoskopowej: co najmniej jedna endoskopowa próba koagulacji angiodysplazji lub nienadające się do zabiegów endoskopowych
- wyrażenie świadomej zgody
- starsze niż 45 lat
Kryteria wyłączenia:
- wiek < 45 lat
- marskość wątroby Child-Pugh C, niewydolność wątroby lub rozpoznane nadciśnienie wrotne
- poprzednie nieskuteczne leczenie oktreotydem w tym samym wskazaniu (niedokrwistość oporna na leczenie z powodu angiodysplazji)
- aktualne leczenie talidomidem, które jest skuteczne (brak uzależnienia od transfuzji)
- ciężkie choroby z oczekiwaną długością życia < 1 rok
- pacjenci z urządzeniami wspomagającymi pracę lewej komory (LVAD)
- Rendu-Osler-Weber
- kobiety w ciąży lub karmiące
- niekontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako HbA1C >64 mmol/ml, pomimo odpowiedniego leczenia
- dziedziczne choroby krwotoczne lub zaburzenia hematologiczne z aktywnym leczeniem
- pacjentów ze znaną nadwrażliwością na analogi SST lub którykolwiek składnik preparatów sandostatyny LAR
- objawowa kamica pęcherzyka żółciowego
- niezłośliwe choroby medyczne, które nie są kontrolowane lub których kontrola może być zagrożona przez leczenie za pomocą tego badanego leku
- nowotwór układowy obecnie poddawany chemioterapii lub radioterapii
- odmowa wstąpienia na studia
- brak znajomości języka niderlandzkiego lub angielskiego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Oktreotyd
Lek: Sandostatin LAR Sandostatin LAR 40 mg będzie podawany raz na 4 tygodnie we wstrzyknięciu domięśniowym
|
Co miesiąc będą podawane dwa wstrzyknięcia po 20 mg.
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Standard opieki
Pacjenci otrzymują standardową opiekę bez placebo.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w zapotrzebowaniu na żelazo we krwi i pozajelitowo (jednostki transfuzji)
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica w zapotrzebowaniu na krew (transfuzje krwinek czerwonych na 500 ml lub koncentrat komórek) i żelazo pozajelitowe (infuzje żelaza dożylnie na 500 mg) pomiędzy grupą interwencyjną i standardową, skorygowana o podstawowe wymagania dotyczące transfuzji i czas obserwacji.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek z dobrą odpowiedzią na leczenie
Ramy czasowe: W roku badania (52 tygodnie) w porównaniu z rokiem (52 tygodnie) przed randomizacją
|
Odsetek pacjentów w obu grupach, u których wystąpiło ≥50% (zdefiniowane jako dobra odpowiedź) i 100% (zdefiniowane jako pełna odpowiedź) zmniejszenie liczby jednostek transfuzji otrzymanych w ciągu roku badania w porównaniu z wartością wyjściową
|
W roku badania (52 tygodnie) w porównaniu z rokiem (52 tygodnie) przed randomizacją
|
|
Stosowanie opieki towarzyszącej
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Odsetek pacjentów w obu grupach, którzy wymagali jednoczesnej opieki.
Leczenie skojarzone polega na zastosowaniu APC, odstawieniu leków przeciwzakrzepowych, zastosowaniu kwasu traneksamowego i rozpoczęciu stosowania oktreotydu w grupie kontrolnej.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnice w procedurach endoskopowych
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica w zabiegach endoskopowych między obiema grupami.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnice w epizodach krwawienia
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica w epizodach krwawienia między obiema grupami.
Epizod krwawienia definiuje się jako każdy nieciągły epizod, w którym wymagana jest opieka szpitalna z powodu niedokrwistości.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnica w wykorzystaniu opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica w korzystaniu z opieki zdrowotnej między obiema grupami.
Wykorzystanie opieki zdrowotnej obejmuje przyjęcia do szpitala, opiekę ambulatoryjną i opiekę w nagłych wypadkach.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnica w poziomach hemoglobiny
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica poziomów hemoglobiny w surowicy (mmol/l) między obiema grupami.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnica w poziomach ferrytyny
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica poziomów ferrytyny w surowicy (ug/l) między obiema grupami.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnica w zdarzeniach niepożądanych
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Odsetek pacjentów w obu grupach, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane (AE).
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnica w poważnych zdarzeniach niepożądanych
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Odsetek pacjentów w obu grupach, u których wystąpiło co najmniej jedno poważne zdarzenie niepożądane (SAE).
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnica w śmiertelności
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Odsetek pacjentów w obu grupach, którzy zmarli podczas badania.
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnica w jakości życia
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica w jakości życia między obiema grupami.
Jakość życia to zgłaszana przez pacjentów miara wyników (PROM), mierzona za pomocą krótkiej ankiety dotyczącej zdrowia (SF-36), która wykorzystuje osiem subdomen do oceny zdrowia fizycznego i psychicznego.
Wyniki SF-36 wahają się od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy).
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Różnice w poziomie zmęczenia
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Średnia różnica poziomów zmęczenia między obiema grupami.
Zmęczenie jest miarą wyników zgłaszaną przez pacjentów (PROM), mierzoną za pomocą Wielowymiarowego Inwentarza Zmęczenia (MFI-20), który obejmuje pięć wymiarów afektu i tolerancji zmęczenia.
Wyniki MFI-20 wahają się od 20 (najlepszy) do 100 (najgorszy).
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Analizy podgrup dotyczące uzależnienia od transfuzji krwi
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Analizy obejmują wszystkich pacjentów, którzy wymagali co najmniej jednej transfuzji krwinek czerwonych (na 500 ml lub koncentrat krwinek) w roku poprzedzającym randomizację (52 tygodnie).
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
|
Analizy podgrup dotyczące stosowania leków przeciwzakrzepowych
Ramy czasowe: Rok studiów (52 tygodnie)
|
Analizy obejmują wszystkich pacjentów, którzy wymagali co najmniej jednej postaci leków przeciwzakrzepowych w roku poprzedzającym randomizację (52 tygodnie).
|
Rok studiów (52 tygodnie)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Joost Drenth, MD. PhD, Radboud University Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 marca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 marca 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 marca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Wady wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Choroby przewodu pokarmowego
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Krwotok
- Niedokrwistość
- Krwawienie z przewodu pokarmowego
- Malformacje naczyniowe
- Angiodysplazja
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Oktreotyd
Inne numery identyfikacyjne badania
- NLOCEAN.50514.091.14
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zanonimizowane dane poszczególnych uczestników oraz słownik danych definiujący każde pole w zestawie będą dostępne na uzasadnione żądanie skierowane do Lii Goltstein i podlegające odpowiedniej umowie o udostępnianiu danych.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Umowa o udostępnianie danych
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Badanie danych/dokumentów
-
Protokół badania
Identyfikator informacji: 27619827
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Niedokrwistość
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Niemcy
-
Jason WilsonRekrutacyjny
-
Amy TangPfizerRekrutacyjnyAnemia sierpowata u dzieciStany Zjednoczone
-
Stanford UniversityUniversity of Alabama at Birmingham; University of MinnesotaZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaStany Zjednoczone
-
Centre Hospitalier Intercommunal CreteilRekrutacyjnyAnemia sierpowatokrwinkowa nr z kryzysemFrancja
-
Essen BiotechJeszcze nie rekrutacjaAnemia sierpowata | Anemia Sierpowata Z KryzysemChiny
-
University of Mississippi Medical CenterUniversity of Alabama at BirminghamRekrutacyjnyAnemia sierpowata u dzieciStany Zjednoczone
-
Brown UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); NovartisRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Anemia sierpowata u dzieciAngola
-
Global Health Uganda LTDEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyAktywny, nie rekrutujący
-
Al-Neelain UniversityUniversity of KhartoumNieznany