Sikkerhedsopfølgning af behandling med Remestemcel-L hos pædiatriske deltagere, der ikke har reageret på steroidbehandling for akut GVHD
18. februar 2022 opdateret af: Mesoblast, Inc.
Sikkerhedsopfølgning gennem 180 dages behandling med Remestemcel-L i undersøgelsen MSB-GVHD001 hos pædiatriske patienter, der ikke har reageret på steroidbehandling for akut GVHD
Løbende sikkerhedsvurdering opfølgning på protokol MSB-GVHD001 (NCT02336230) af remestemcel-L behandling hos pædiatriske deltagere med akut graft versus host sygdom (aGVHD), efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), som ikke har reageret på behandling med systemisk kortikosteroidbehandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et sikkerhedsopfølgningsstudie gennem 180 dages remestemcel-L-behandling hos deltagere, der deltog i MSB-GVHD001.
Denne undersøgelse vil også undersøge varigheden af respons over tid.
Deltagere, der deltog i MSB-GVHD001 og modtog mindst én dosis remestemcel-L som beskrevet i denne protokol, vil blive evalueret ved baseline (dag 100) og på dag 120, 140, 160 og 180 for sikkerhedsendepunkter.
Deltagere, der deltog i protokol MSB-GVHD001 og modtog de første 8 doser af remestemcel-L som skitseret i denne protokol, vil blive evalueret ved baseline (dag 100) og på dag 120, 140, 160 og 180 efter indledende remestemcel-L-infusion for bevis for varighed af respons over tid.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
32
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- CHOC Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado Center for Cancer/Blood Disorders
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children of the Nemours Foundation
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Miami Children's Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10174
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- Texas Transplant Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23284
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 13 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagerne skal have deltaget i MSB-GVHD001 og have modtaget mindst én infusion af remestemcel-L.
- Deltageren eller deltagerens autoriserede repræsentant skal være i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Samtykke, hvis det er relevant, skal også indsamles, når det kræves af Institutional Review Board (IRB)/Ethics Committee (EC).
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (≥ 10 år) skal bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode og skal acceptere at fortsætte brugen af denne metode i hele undersøgelsens varighed og i opfølgningsperioden. Acceptable præventionsmetoder omfatter abstinens, barrieremetode med sæddræbende middel, intrauterin enhed (IUD) eller steroid præventionsmiddel (oralt, transdermalt, implanteret og injiceret) i forbindelse med en barrieremetode.
- Deltageren skal være villig til og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne, forblive på klinikken efter behov i undersøgelsesperioden og vende tilbage til klinikken for den opfølgende evaluering som specificeret i denne protokol.
Ekskluderingskriterier:
- Investigator mener, at det er i deltagerens bedste interesse ikke at deltage i sikkerhedsopfølgningsundersøgelsen.
- Deltageren har deltaget eller deltager i øjeblikket i enhver autolog eller allogen stamcelle- eller genterapiundersøgelse til behandling af aGVHD. Deltagere, der deltager i undersøgelsesprotokoller rettet mod ændring af transplantattransplantatet (såsom T-celle-udtømning) eller rettet mod ændring af konditioneringsregimet, vil blive tilladt i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Sikkerhedspopulation
Alle deltagere, der var tilmeldt og havde modtaget mindst 1 dosis remestemcel-L i undersøgelse MSB-GVHD001.
|
Der blev ikke givet nogen intervention i undersøgelse MSB-GVHD002 (NCT02652130).
Det var et sikkerhedsopfølgningsforsøg med remestemcel-L-behandlede deltagere fra undersøgelse MSB-GVHD001.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelsesrate gennem dag 180
Tidsramme: Fra baseline dag 1 i undersøgelsen MSB-GVHD001 op til dag 180 i undersøgelsen MSB-GVHD002 (180 dage)
|
Den samlede overlevelsesrate er defineret som procentdelen af deltagere i live på det givne tidspunkt.
OS defineres som tiden til døden fra starten af lægemiddelbehandling.
|
Fra baseline dag 1 i undersøgelsen MSB-GVHD001 op til dag 180 i undersøgelsen MSB-GVHD002 (180 dage)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelsesrate på dag 180 for deltagere, der havde samlet respons (OR) på dag 28 af undersøgelse MSB-GVHD001
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) i undersøgelsen MSB-GVHD001 op til dag 180 i undersøgelsen MSB-GVHD002 (180 dage)
|
Den samlede overlevelsesrate er defineret som procentdelen af deltagere i live på det givne tidspunkt.
OS defineres som tiden til døden fra starten af lægemiddelbehandling.
|
Fra baseline (dag 1) i undersøgelsen MSB-GVHD001 op til dag 180 i undersøgelsen MSB-GVHD002 (180 dage)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Christopher James, Mesoblast, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. oktober 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. juni 2018
Studieafslutning (Faktiske)
15. juni 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. november 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. januar 2016
Først opslået (Skøn)
11. januar 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. marts 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. februar 2022
Sidst verificeret
1. februar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MSB-GVHD002
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .