Follow-up sulla sicurezza del trattamento con Remestemcel-L nei partecipanti pediatrici che non hanno risposto al trattamento con steroidi per la GVHD acuta
18 febbraio 2022 aggiornato da: Mesoblast, Inc.
Follow-up sulla sicurezza durante 180 giorni di trattamento con Remestemcel-L nello studio MSB-GVHD001 in pazienti pediatrici che non hanno risposto al trattamento con steroidi per GVHD acuta
Follow-up in corso della valutazione della sicurezza al protocollo MSB-GVHD001 (NCT02336230) del trattamento con remestemcel-L in partecipanti pediatrici con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD), a seguito di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), che non hanno risposto al trattamento con terapia con corticosteroidi sistemici.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di follow-up sulla sicurezza attraverso 180 giorni di trattamento con remestemcel-L nei partecipanti che hanno preso parte a MSB-GVHD001.
Questo studio esplorerà anche la durata della risposta nel tempo.
I partecipanti che hanno preso parte a MSB-GVHD001 e hanno ricevuto almeno una dose di remestemcel-L come indicato in tale protocollo saranno valutati al basale (giorno 100) e ai giorni 120, 140, 160 e 180 per gli endpoint di sicurezza.
I partecipanti che hanno preso parte al protocollo MSB-GVHD001 e hanno ricevuto le prime 8 dosi di remestemcel-L come indicato in tale protocollo saranno valutati al basale (giorno 100) e ai giorni 120, 140, 160 e 180 dopo l'infusione iniziale di remestemcel-L per evidenza della durata della risposta nel tempo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
32
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- CHOC Children's Hospital of Orange County
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado Center for Cancer/Blood Disorders
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children of the Nemours Foundation
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10174
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Texas Transplant Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 13 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono aver partecipato a MSB-GVHD001 e aver ricevuto almeno un'infusione di remestemcel-L.
- Il partecipante o il rappresentante autorizzato del partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto. Il consenso, se applicabile, deve essere raccolto anche quando richiesto dall'Institutional Review Board (IRB)/Ethics Committee (EC).
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile (≥ 10 anni di età) devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e devono accettare di continuare a utilizzare questo metodo per la durata dello studio e per il periodo di follow-up. I metodi contraccettivi accettabili includono l'astinenza, il metodo di barriera con spermicida, il dispositivo intrauterino (IUD) o il contraccettivo steroideo (orale, transdermico, impiantato e iniettato) in combinazione con un metodo di barriera.
- Il partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare le procedure dello studio, rimanere presso la clinica come richiesto durante il periodo dello studio e tornare alla clinica per la valutazione di follow-up come specificato in questo protocollo.
Criteri di esclusione:
- Lo sperimentatore ritiene che sia nel migliore interesse del partecipante non partecipare allo studio di follow-up sulla sicurezza.
- - Il partecipante ha partecipato o sta attualmente partecipando a qualsiasi studio di terapia genica o con cellule staminali autologhe o allogeniche per il trattamento dell'aGVHD. Saranno ammessi allo studio i partecipanti che partecipano a protocolli investigativi finalizzati alla modifica dell'innesto di trapianto (come l'esaurimento delle cellule T) o finalizzati alla modifica del regime di condizionamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Popolazione di sicurezza
Tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose di remestemcel-L nello studio MSB-GVHD001.
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Nessun intervento è stato fornito nello Studio MSB-GVHD002 (NCT02652130).
Si trattava di uno studio di follow-up sulla sicurezza dei partecipanti trattati con remestemcel-L dallo studio MSB-GVHD001.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di sopravvivenza globale fino al giorno 180
Lasso di tempo: Dal basale Giorno 1 nello Studio MSB-GVHD001 fino al Giorno 180 nello Studio MSB-GVHD002 (180 giorni)
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Il tasso di sopravvivenza globale è definito come la percentuale di partecipanti vivi in un determinato momento.
La OS è definita come il tempo che intercorre tra il decesso e l'inizio della terapia farmacologica.
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Dal basale Giorno 1 nello Studio MSB-GVHD001 fino al Giorno 180 nello Studio MSB-GVHD002 (180 giorni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sopravvivenza globale al giorno 180 per i partecipanti che hanno avuto una risposta globale (OR) al giorno 28 dello studio MSB-GVHD001
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) nello studio MSB-GVHD001 fino al giorno 180 nello studio MSB-GVHD002 (180 giorni)
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Il tasso di sopravvivenza globale è definito come la percentuale di partecipanti vivi in un determinato momento.
La OS è definita come il tempo che intercorre tra il decesso e l'inizio della terapia farmacologica.
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Dal basale (giorno 1) nello studio MSB-GVHD001 fino al giorno 180 nello studio MSB-GVHD002 (180 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Christopher James, Mesoblast, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 ottobre 2015
Completamento primario (Effettivo)
15 giugno 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
15 giugno 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 novembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 gennaio 2016
Primo Inserito (Stima)
11 gennaio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 marzo 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 febbraio 2022
Ultimo verificato
1 febbraio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MSB-GVHD002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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