Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og foreløbig effektivitet af FAB117-HC hos patienter med akut traumatisk rygmarvsskade (SPINE)

8. september 2021 opdateret af: Ferrer Internacional S.A.

Klinisk afprøvning af fase 1/2 for at evaluere gennemførligheden, sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af administrationen af ​​FAB117-HC, et lægemiddel, hvis aktive ingrediens er HC016, allogene fedtafledte voksne mesenkymale stamceller ekspanderet og pulseret med H2O2, SCI patienter.

Hovedformålet med undersøgelsen er evalueringen af ​​sikkerheden og tolerabiliteten af ​​FAB117-HC (et lægemiddel indeholdende humane allogene fedtafledte voksne mesenkymale stamceller ekspanderet og pulseret med H2O2, HC016 celler) administreret på et enkelt tidspunkt til patienter med akut thorax traumatisk rygmarvsskade (SCI). Studiet vil også omfatte indledende udforskning af potentiel klinisk effekt. Dosisniveauer på 20 millioner og 40 millioner celler vil blive administreret.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FAB117-HC er et forsøgslægemiddel, hvis aktive stof er HC016, allogene fedtafledte voksne mesenkymale stamceller ekspanderet og pulseret med H2O2.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt administration af FAB117-HC ved hjælp af: a) to sekventielle eskalerende doser administreret mellem 72 og 120 timer efter skaden til patienter med akut traumatisk SCI med ASIA Impairment Scale ( AIS) klasse A; og b) den fastlagte maksimalt tolererede dosis administreret op til 96 timer efter skaden til patienter med AIS-klassificering A eller B. Undersøgelsen omfatter også indledende udforskning af effektivitet.

Behandlingen administreres ved intramedullær injektion i den skadede rygmarv under dekompressions- og stabiliseringskirurgien (DSS) af frakturen. DSS udføres rutinemæssigt på næsten alle SCI-patienter.

Undersøgelsen har været opdelt i to faser:

Fase 1 (åben etiket): 8 AIS A-patienter med læsion placeret mellem D1 og D12 vil blive inkluderet i 2 sekventielle kohorter.

Fase 2 (randomiseret, kontrolleret, dobbeltblindet): Op til 40 AIS A- eller B-patienter med læsion placeret mellem D1 og D12, vil blive tilfældigt opdelt i to grupper (kontrol og behandlet), som vil blive afbalanceret i AIS-grad.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

48

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Rekruttering
        • Complexo Hospitalario Universitario A Coruña
        • Ledende efterforsker:
          • Antonio Rodríguez Sotillo, MD, PhD
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Ledende efterforsker:
          • Miguel Ángel González Viejo, MD, PhD
      • Granada, Spanien, 18014
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de las Nieves
        • Ledende efterforsker:
          • Inmaculada García Montes, MD PhD
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ledende efterforsker:
          • Igor Paredes Sansinenea, MD, PhD
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Ledende efterforsker:
          • Juana María Barrera Chacón, MD, PhD
      • Toledo, Spanien, 45071
        • Rekruttering
        • Complejo Hospitalario de Toledo (HNP y VS)
        • Ledende efterforsker:
          • Ángel Gil Agudo, MD, PhD
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari La Fe
        • Ledende efterforsker:
          • Teresa Bas, MD, PhD
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
        • Ledende efterforsker:
          • Isabel Villarreal, MD PhD
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Miguel Servet
        • Ledende efterforsker:
          • Begoña Hidalgo, MD PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Fase 1 (2 kohorter)

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner ≥ 16 til ≤ 70 år.
  2. ASIA værdiforringelse grad A.
  3. Enten et skadesniveau mellem D1-D12 både inklusive (kohorte 1 og 2).
  4. Enkelt traumatisk rygmarvsskade som defineret ved MR.
  5. Skaden opstod mellem 72 og 120 timer før den undergik DSS og behandling.
  6. Klinisk og hæmodynamisk stabil, under medicinske kriterier, nok til at gennemgå DSS.
  7. Kunne give informeret samtykke enten skriftligt eller mundtligt i overværelse af et vidne.

Fase 2 (2 grupper)

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner ≥ 16 til ≤ 70 år.
  2. ASIA værdiforringelse grad A eller B.
  3. En skade mellem D1 og D12, begge inklusive.
  4. Enkelt traumatisk rygmarvsskade som defineret ved MR.
  5. Skade, der opstår op til 96 timer før DSS og behandling.
  6. Klinisk og hæmodynamisk stabil nok, under medicinske kriterier, til at gennemgå DSS.
  7. Kunne give informeret samtykke enten skriftligt eller mundtligt i overværelse af et vidne.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltog i et tidligere klinisk studie og modtog et forsøgsprodukt inden for 28 dage efter SCI (inden for 5 år efter SCI, hvis undersøgelsesproduktet er et cellebaseret lægemiddel).
  2. Radiologisk eller MR- eller DSS-bevis på fuldstændig eller delvis rygmarvstransektion.
  3. Manglende evne til utvetydigt at identificere injektionsstederne.
  4. Flere skader på den neurologiske rygmarv på forskellige niveauer.

  5. Patienter med nogen af ​​disse yderligere tilstande:

    1. Gennemtrængende rygmarvsskader.
    2. Associeret traume eller skade på brachialis og/eller lumbosacral plexus.
  6. Aktiv infektion i operationsområdet.
  7. Hæmodynamisk ustabilitet kontraindikerende DSS-procedure i den tidsramme, der er defineret for inklusion i forsøget.
  8. Multipel organsvigt.
  9. Svært multipelt traume, der hæmmer stabiliseringsproceduren i den definerede term for inklusion i forsøget.
  10. Betydelig hovedskade (score på Glasgow-skalaen mindre end eller lig med 13 og/eller unormal MR/CT, hvilket betyder ødem, aksonal læsion og/eller blødning) eller anden skade, der efter investigatorens mening er tilstrækkelig til at forstyrre vurderingen af ​​spinal ledningsfunktion eller kompromittere validiteten af ​​patientdata.
  11. Patienter, der gennemgår mekanisk ventilation, der ikke tillader en forudgående klinisk undersøgelse.
  12. Manglende evne til at kommunikere med den neurologiske undersøger, så validiteten af ​​patientdata kan være upålidelig.
  13. Koma eller betydelig svækkelse af bevidsthedsniveauet, herunder bevidstløshed på grund af beroligende-analgetiske medicin, der forstyrrer udførelsen eller fortolkningen af ​​vurderinger, der er specifikke i protokollen.
  14. Eksisterende eller nuværende betydelige sygdomme såsom hepatitis C, HIV, epilepsi, neoplastisk sygdom eller andre sygdomme, der kan forårsage neurologiske underskud, herunder syfilis, myelopati og polyneuropati.
  15. Baggrund eller akut episode af Guillain-Barre syndrom.
  16. Anamnese med meningitis eller meningoencephalitis.
  17. Nuværende autoimmun sygdom behandlet med immunsuppressiv terapi.
  18. Patienter med svær trombofili i anamnesen eller under antikoagulerende farmakologisk behandling, hvor lang eliminationshalveringstid forhindrer en hurtig overgang til heparin (som dabigatran og rivaroxaban).
  19. Tilstedeværelse af enhver psykiatrisk sygdom, som defineret af DSM-IV-TR, eller medicinsk ustabil sygdom, der betyder en hindring for overholdelse af rehabilitering og/eller underskrift af informeret samtykke.
  20. Gravide kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder, som ikke bruger en passende præventionsmetode og desuden ikke er villige til at fortsætte med at bruge den i hele forsøgets varighed. Er patienten i overgangsalderen eller steril, skal det dokumenteres i journalen.
  21. Kvinder, der ammer, hvis de ikke er villige til at stoppe på tidspunktet for rekruttering.
  22. Anamnese med allergi med anafylaktisk shock.
  23. Patienter med kendt overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i FAB117-HC.
  24. Patienter med kendt overfølsomhed over for penicillin, streptomycin, enzymer (trypsin eller collagenase), bovint serum eller DMSO.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FAB117-HC (Ph 1)
Patienter med akut traumatisk rygmarvsskade gradueret AIS A (8 patienter)
Medicin: FAB117-HC
(Ph 1) Intramedullær administration. Open label dosiseskalering, 3 patienter i kohorte 1 (20 millioner celler) og 5 patienter i kohorte 2 (40 millioner celler)
Medicin: FAB117-HC
(Ph 2) Intramedullær administration af den maksimalt tolererede dosis (20 eller 40 millioner celler)
Andet: Kontrolgruppe (Ph 2)
Patienter med akut traumatisk rygmarvsskade gradueret AIS A eller B (op til 20 patienter)
Andet: Kontrolgruppe
(Ph 2) Der vil ikke blive givet behandling
Eksperimentel: FAB117-HC (Ph 2)
Patienter med akut traumatisk rygmarvsskade gradueret AIS A eller B (op til 20 patienter)
Medicin: FAB117-HC
(Ph 1) Intramedullær administration. Open label dosiseskalering, 3 patienter i kohorte 1 (20 millioner celler) og 5 patienter i kohorte 2 (40 millioner celler)
Medicin: FAB117-HC
(Ph 2) Intramedullær administration af den maksimalt tolererede dosis (20 eller 40 millioner celler)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet af en enkelt dosis FAB117-HC, når det administreres ved intramedullær injektion i den skadede rygmarv
Tidsramme: Et år
Et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i neurologisk funktion ved hjælp af International Standards for Neurological Classification of SCI (ISNCSCI) skala, undersøgelser ved 24h, 72h, 7d, 14d, 28d, 90d og 360 dage efter injektion af FAB117-HC
Tidsramme: Et år
Et år
Ændringer i den funktionelle vurdering af Spinal Cord Independence Measure (SCIM III)
Tidsramme: Dag 28 og dag 90
Dag 28 og dag 90
Ændringer i elektrofysiologisk vurderingstest for Somatosensory-Evoked Potentials (SSEP).
Tidsramme: Dag 28 og dag 90
Dag 28 og dag 90
Ændringer i elektrofysiologisk vurderingstest for motorfremkaldte potentialer (MEP).
Tidsramme: Dag 28 og dag 90
Dag 28 og dag 90

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ferrer Internacional S.A.

Samarbejdspartnere

Histocell, S.L.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2016

Først opslået (Skøn)

28. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FAB117-CT-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner