Sicurezza ed efficacia preliminare di FAB117-HC in pazienti con lesione traumatica acuta del midollo spinale (SPINE)

Criterio di inclusione:

Fase 1 (2 coorti)

1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra ≥ 16 e ≤ 70 anni.
2. ASIA grado di deterioramento A.
3. O un livello di lesione compreso tra D1-D12 entrambi inclusi (coorti 1 e 2).
4. Singola lesione traumatica del midollo spinale come definita dalla risonanza magnetica.
5. La lesione si è verificata tra le 72 e le 120 ore prima di sottoporsi al DSS e al trattamento.
6. Clinicamente ed emodinamicamente stabile, secondo criteri medici, sufficiente per sottoporsi a DSS.
7. In grado di dare il consenso informato sia per iscritto che oralmente in presenza di un testimone.

Fase 2 (2 gruppi)

1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra ≥ 16 e ≤ 70 anni.
2. ASIA grado di deterioramento A o B.
3. Un infortunio tra D1 e D12, entrambi inclusi.
4. Singola lesione traumatica del midollo spinale come definita dalla risonanza magnetica.
5. Lesioni che si verificano fino a 96 ore prima di sottoporsi a DSS e al trattamento.
6. Clinicamente ed emodinamicamente abbastanza stabile, secondo criteri medici, per sottoporsi a DSS.
7. In grado di dare il consenso informato sia per iscritto che oralmente in presenza di un testimone.

Criteri di esclusione:

1. Ha partecipato a uno studio clinico precedente e ha ricevuto un prodotto sperimentale entro 28 giorni dalla LM (entro 5 anni dalla LM se il prodotto sperimentale è un medicinale a base cellulare).
2. Evidenza radiologica o MRI o DSS di transezione completa o parziale del midollo spinale.
3. Incapacità di identificare inequivocabilmente i siti di iniezione.
4. Lesioni multiple al midollo spinale neurologico a diversi livelli.

5. Pazienti con una qualsiasi di queste condizioni aggiuntive:

   1. Lesioni penetranti del midollo spinale.
   2. Trauma associato o lesione al plesso brachiale e/o lombosacrale.
6. Infezione attiva nell'area chirurgica.
7. Instabilità emodinamica che controindica la procedura DSS nei tempi definiti per l'inclusione nello studio.
8. Insufficienza multiorgano.
9. Grave trauma multiplo che ostacola la procedura di stabilizzazione nel termine definito per l'inclusione nella sperimentazione.
10. Trauma cranico significativo (punteggio sulla scala di Glasgow inferiore o uguale a 13 e/o risonanza magnetica/TC anomala, che significa edema, lesione assonale e/o emorragia) o altra lesione che, a giudizio dello sperimentatore, è sufficiente a interferire con la valutazione della colonna vertebrale funzione del cavo o compromettere la validità dei dati del paziente.
11. Pazienti sottoposti a ventilazione meccanica che non consente un esame clinico preventivo.
12. Incapacità di comunicare con l'esaminatore neurologico in modo che la validità dei dati del paziente possa essere inaffidabile.
13. Coma o compromissione significativa del livello di coscienza, inclusa l'incoscienza dovuta a farmaci sedativi-analgesici, che interferisce con l'esecuzione o l'interpretazione delle valutazioni specifiche nel protocollo.
14. Malattie significative preesistenti o attuali come epatite C, HIV, epilessia, malattie neoplastiche o altre malattie che potrebbero causare deficit neurologici tra cui sifilide, mielopatia e polineuropatia.
15. Sfondo o episodio acuto della sindrome di Guillain-Barre.
16. Storia di meningite o meningoencefalite.
17. Malattia autoimmune in atto trattata con terapia immunosoppressiva.
18. Pazienti con anamnesi di trombofilia grave o in terapia farmacologica anticoagulante la cui lunga emivita di eliminazione impedisce una rapida transizione all'eparina (come dabigatran e rivaroxaban).
19. Presenza di qualsiasi malattia psichiatrica, come definita dal DSM-IV-TR, o malattia clinicamente instabile che comporti un ostacolo all'adesione alla riabilitazione e/o alla firma del consenso informato.
20. Donne in gravidanza o in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo adeguato e, inoltre, non sono disposte a continuare ad utilizzarlo per tutta la durata della sperimentazione. Se la paziente è in menopausa o sterile, deve essere documentato nella cartella clinica.
21. Donne che allattano se non disposte a smettere al momento dell'assunzione.
22. Storia di allergia con shock anafilattico.
23. Pazienti con nota ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti di FAB117-HC.
24. Pazienti con nota ipersensibilità a penicillina, streptomicina, enzimi (tripsina o collagenasi), siero bovino o DMSO.