FAB117-HC:n turvallisuus ja alustava teho potilailla, joilla on akuutti traumaattinen selkäydinvamma (SPINE)
keskiviikko 8. syyskuuta 2021 päivittänyt: Ferrer Internacional S.A.
Vaiheen 1/2 kliininen tutkimus FAB117-HC:n antamisen toteutettavuuden, turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi. FAB117-HC on lääke, jonka vaikuttava aine on HC016, allogeeninen rasvaperäinen aikuisen mesenkymaaliset kantasolut, jotka on laajennettu ja pulssitettu Acute Traumaticilla H2O:lla SCI-potilaat.
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida FAB117-HC:n (ihmisen allogeenisesta rasvasta peräisin olevia aikuisten mesenkymaalisia kantasoluja sisältävä lääkevalmiste, joka sisältää H2O2-, HC016-soluilla kasvatettuja ja pulssioituja) turvallisuutta ja siedettävyyttä annettaessa kerta-aikaan potilaille, joilla on akuutti rintakehän traumaattinen selkäydinvaurio (SCI).
Tutkimus sisältää myös alustavan selvityksen mahdollisesta kliinisestä tehosta.
Annetaan 20 miljoonan ja 40 miljoonan solun annostasot.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
FAB117-HC on tutkimuslääke, jonka vaikuttava aine on HC016, allogeeniset rasvaperäiset aikuisen mesenkymaaliset kantasolut, jotka on kasvatettu ja pulssitettu H2O2:lla.
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida FAB117-HC:n kerta-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä käyttämällä: a) kahta peräkkäistä nousevaa annosta, jotka annetaan 72–120 tuntia vamman jälkeen potilaille, joilla on akuutti traumaattinen SCI ja ASIA-vajausasteikko ( AIS) luokka A; ja b) määritetty suurin siedetty annos, joka annetaan 96 tuntia vaurion jälkeen potilaille, joiden AIS-luokitus on A tai B. Tutkimukseen sisältyy myös tehon alustava selvitys.
Hoito annetaan intramedullaarisella injektiolla loukkaantuneeseen selkäytimeen murtuman dekompressio- ja stabilointileikkauksen (DSS) aikana. DSS suoritetaan rutiininomaisesti melkein kaikille SCI-potilaille.
Tutkimus on jaettu kahteen vaiheeseen:
Vaihe 1 (avoin): 8 AIS A -potilasta, joiden leesio sijaitsee D1:n ja D12:n välillä, sisällytetään kahteen peräkkäiseen kohorttiin.
Vaihe 2 (satunnaistettu, kontrolloitu, kaksoissokkoutettu): Enintään 40 AIS A- tai B-potilasta, joilla on vaurio D1:n ja D12:n välillä, jaetaan satunnaisesti kahteen ryhmään (kontrolli ja hoidettu), jotka tasapainotetaan AIS-asteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
48
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Andrés G Fernández, PhD
- Sähköposti: ferreradvancedbiotherapeutics@ferrer.com
Opiskelupaikat
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15006
- Rekrytointi
- Complexo Hospitalario Universitario A Coruña
-
Päätutkija:
- Antonio Rodríguez Sotillo, MD, PhD
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Päätutkija:
- Miguel Ángel González Viejo, MD, PhD
-
Granada, Espanja, 18014
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Päätutkija:
- Inmaculada García Montes, MD PhD
-
Madrid, Espanja, 28041
- Rekrytointi
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Päätutkija:
- Igor Paredes Sansinenea, MD, PhD
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Päätutkija:
- Juana María Barrera Chacón, MD, PhD
-
Toledo, Espanja, 45071
- Rekrytointi
- Complejo Hospitalario de Toledo (HNP y VS)
-
Päätutkija:
- Ángel Gil Agudo, MD, PhD
-
Valencia, Espanja, 46009
- Rekrytointi
- Hospital Universitari La Fe
-
Päätutkija:
- Teresa Bas, MD, PhD
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Rekrytointi
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Päätutkija:
- Isabel Villarreal, MD PhD
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
Päätutkija:
- Begoña Hidalgo, MD PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vaihe 1 (2 kohorttia)
- Miehet tai naiset ≥ 16 - ≤ 70 vuotta.
- Aasian arvonalennusluokka A.
- Joko vamman taso välillä D1-D12, molemmat mukaan lukien (kohortit 1 ja 2).
- Yksittäinen traumaattinen selkäydinvamma magneettikuvauksen mukaan.
- Vamma tapahtui 72 ja 120 tunnin välillä ennen DSS:ää ja hoitoa.
- Kliinisesti ja hemodynaamisesti vakaa, lääketieteellisten kriteerien mukaan riittävä DSS:n läpikäymiseen.
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus joko kirjallisesti tai suullisesti todistajan läsnäollessa.
Vaihe 2 (2 ryhmää)
- Miehet tai naiset ≥ 16 - ≤ 70 vuotta.
- ASIA:n arvonalentumisaste A tai B.
- Vamma D1 ja D12 välillä, molemmat mukaan lukien.
- Yksittäinen traumaattinen selkäydinvamma magneettikuvauksen mukaan.
- Vamma, joka tapahtuu enintään 96 tuntia ennen DSS:n ja hoidon aloittamista.
- Kliinisesti ja hemodynaamisesti riittävän vakaa lääketieteellisin kriteerein DSS:n läpikäymiseen.
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus joko kirjallisesti tai suullisesti todistajan läsnäollessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistui aiempaan kliiniseen tutkimukseen ja sai tutkimustuotteen 28 päivän kuluessa SCI:stä (5 vuoden sisällä SCI:stä, jos tutkimustuote on solupohjainen lääke).
- Radiologiset tai MRI- tai DSS- todisteet täydellisestä tai osittaisesta selkäytimen leikkauksesta.
- Kyvyttömyys tunnistaa yksiselitteisesti pistoskohtia.
- Useita vaurioita neurologisessa selkäytimessä eri tasoilla.
Potilaat, joilla on jokin näistä lisäolosuhteista:
- Läpäisevät selkäydinvammat.
- Niihin liittyvä trauma tai vamma olka- ja/tai lumbosacral plexus.
- Aktiivinen infektio leikkausalueella.
- Hemodynaamisen epävakauden vasta-aiheinen DSS-menettely tutkimukseen sisällyttämiselle määritellyssä ajassa.
- Useiden elinten vajaatoiminta.
- Vakava moninkertainen trauma, joka vaikeuttaa stabilointimenettelyä määritellyllä aikavälillä tutkimukseen sisällyttämiselle.
- Merkittävä päävamma (pistemäärä Glasgow'n asteikolla alle tai yhtä suuri kuin 13 ja/tai epänormaali MRI/CT, eli turvotus, aksonivaurio ja/tai verenvuoto) tai muu vamma, joka tutkijan mielestä riittää häiritsemään selkärangan arviointia johdon toimintaa tai vaarantaa potilastietojen oikeellisuuden.
- Potilaat, joille tehdään koneellinen ventilaatio, joka ei mahdollista kliinistä ennakkotutkimusta.
- Kyvyttömyys kommunikoida neurologisen tutkijan kanssa niin, että potilastietojen oikeellisuus voi olla epäluotettava.
- Kooma tai merkittävä tajunnan tason heikkeneminen, mukaan lukien tajuttomuus rauhoittavien ja analgeettisten lääkkeiden vuoksi, joka häiritsee protokollakohtaisten arvioiden suorittamista tai tulkintaa.
- Aiemmin olemassa olevat tai nykyiset merkittävät sairaudet, kuten hepatiitti C, HIV, epilepsia, neoplastinen sairaus tai muut sairaudet, jotka voivat aiheuttaa neurologisia puutteita, mukaan lukien kuppa, myelopatia ja polyneuropatia.
- Guillain-Barren oireyhtymän tausta tai akuutti episodi.
- Meningiitti tai meningoenkefaliitti historiassa.
- Nykyinen autoimmuunisairaus, jota hoidetaan immunosuppressanttihoidolla.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut vaikea trombofilia tai jotka ovat saaneet farmakologista antikoagulanttihoitoa, jonka pitkä eliminaation puoliintumisaika estää nopean siirtymisen hepariiniin (kuten dabigatraani ja rivaroksabaani).
- Minkä tahansa DSM-IV-TR:n määrittelemän psykiatrinen sairauden tai lääketieteellisesti epästabiilin sairauden esiintyminen, joka estää kuntoutuksen noudattamisen ja/tai tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen.
- Raskaana olevat tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä asianmukaista ehkäisymenetelmää eivätkä myöskään ole halukkaita jatkamaan sen käyttöä tutkimuksen ajan. Jos potilas on vaihdevuodet tai steriili, se on dokumentoitava sairauskertomuksessa.
- Naiset, jotka imettävät, jos he eivät halua lopettaa rekrytointihetkellä.
- Aiempi allergia ja anafylaktinen sokki.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin FAB117-HC:n apuaineelle.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä penisilliinille, streptomysiinille, entsyymeille (trypsiini tai kollagenaasi), naudan seerumille tai DMSO:lle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FAB117-HC (Ph 1)
Potilaat, joilla on akuutti traumaattinen selkäydinvamma, AIS A -luokitus (8 potilasta)
|
(Ph 1) Intramedullaarinen anto.
Avoin annoksen nostaminen, 3 potilasta kohortissa 1 (20 miljoonaa solua) ja 5 potilasta kohortissa 2 (40 miljoonaa solua)
(Ph 2) Suurimman siedetyn annoksen (20 tai 40 miljoonaa solua) intramedullaarinen anto
|
|
Muut: Kontrolliryhmä (ph 2)
Potilaat, joilla on akuutti traumaattinen selkäydinvamma, AIS A tai B (enintään 20 potilasta)
|
(Ph 2) Hoitoa ei anneta
|
|
Kokeellinen: FAB117-HC (Ph 2)
Potilaat, joilla on akuutti traumaattinen selkäydinvamma, AIS A tai B (enintään 20 potilasta)
|
(Ph 1) Intramedullaarinen anto.
Avoin annoksen nostaminen, 3 potilasta kohortissa 1 (20 miljoonaa solua) ja 5 potilasta kohortissa 2 (40 miljoonaa solua)
(Ph 2) Suurimman siedetyn annoksen (20 tai 40 miljoonaa solua) intramedullaarinen anto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten määrä FAB117-HC-kerta-annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden mittana, kun se annetaan intramedullaarisella injektiolla loukkaantuneeseen selkäytimeen
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Neurologisen toiminnan muutokset käyttämällä SCI:n neurologisen luokituksen kansainvälisten standardien (ISNCSCI) asteikkoa, tutkimukset 24 h, 72 h, 7 d, 14 d, 28 d, 90 d ja 360 päivää FAB117-HC:n injektion jälkeen
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Yksi vuosi
|
|
Muutokset selkäytimen riippumattomuusmittarin (SCIM III) toiminnallisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: Päivä 28 ja päivä 90
|
Päivä 28 ja päivä 90
|
|
Muutokset somatosensoristen potentiaalien (SSEP) elektrofysiologisessa arviointitestissä.
Aikaikkuna: Päivä 28 ja päivä 90
|
Päivä 28 ja päivä 90
|
|
Motor-Evoked Potentials (MEP) -elektrofysiologisen arviointitestin muutokset
Aikaikkuna: Päivä 28 ja päivä 90
|
Päivä 28 ja päivä 90
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. joulukuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. syyskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. syyskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 28. syyskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. syyskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. syyskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FAB117-CT-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .