Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von FAB117-HC bei Patienten mit akuter traumatischer Rückenmarksverletzung (SPINE)

Einschlusskriterien:

Phase 1 (2 Kohorten)

1. Männliche oder weibliche Probanden ≥ 16 bis ≤ 70 Jahre.
2. ASIA Beeinträchtigungsgrad A.
3. Entweder ein Verletzungsgrad zwischen D1–D12, beide einschließlich (Kohorten 1 und 2).
4. Einzelne traumatische Rückenmarksverletzung gemäß MRT-Definition.
5. Die Verletzung trat zwischen 72 und 120 Stunden vor der Durchführung von DSS und der Behandlung auf.
6. Klinisch und hämodynamisch stabil, nach medizinischen Kriterien ausreichend für DSS.
7. In der Lage, eine informierte Zustimmung entweder schriftlich oder mündlich in Anwesenheit eines Zeugen zu geben.

Phase 2 (2 Gruppen)

1. Männliche oder weibliche Probanden ≥ 16 bis ≤ 70 Jahre.
2. ASIA Beeinträchtigungsgrad A oder B.
3. Eine Verletzung zwischen D1 und D12, beide inklusive.
4. Einzelne traumatische Rückenmarksverletzung gemäß MRT-Definition.
5. Verletzung, die bis zu 96 h vor DSS und Behandlung auftritt.
6. Klinisch und hämodynamisch stabil genug, um sich nach medizinischen Kriterien einem DSS zu unterziehen.
7. In der Lage, eine informierte Zustimmung entweder schriftlich oder mündlich in Anwesenheit eines Zeugen zu geben.

Ausschlusskriterien:

1. Teilnahme an einer früheren klinischen Studie und Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen nach Rückenmarksverletzung (innerhalb von 5 Jahren nach Rückenmarksverletzung, wenn es sich bei dem Prüfprodukt um ein zellbasiertes Arzneimittel handelt).
2. Radiologischer oder MRT- oder DSS-Nachweis einer vollständigen oder teilweisen Rückenmarksdurchtrennung.
3. Unfähigkeit, die Injektionsstellen eindeutig zu identifizieren.
4. Mehrere Verletzungen des neurologischen Rückenmarks auf verschiedenen Ebenen.

5. Patienten mit einer dieser zusätzlichen Erkrankungen:

   1. Penetrierende Verletzungen des Rückenmarks.
   2. Assoziiertes Trauma oder Verletzung des Plexus brachialis und/oder lumbosakral.
6. Aktive Infektion im Operationsgebiet.
7. Hämodynamische Instabilität, die das DSS-Verfahren in dem für die Aufnahme in die Studie definierten Zeitrahmen kontraindiziert.
8. Multiples Organversagen.
9. Schweres Polytrauma, das das Stabilisierungsverfahren im definierten Zeitraum für den Studieneinschluss erschwert.
10. Signifikante Kopfverletzung (Ergebnis auf der Glasgow-Skala kleiner oder gleich 13 und/oder anormales MRT/CT, was Ödeme, axonale Läsionen und/oder Blutungen bedeutet) oder andere Verletzungen, die nach Ansicht des Untersuchers ausreichen, um die Beurteilung der Wirbelsäule zu beeinträchtigen Kabelfunktion beeinträchtigen oder die Gültigkeit von Patientendaten gefährden.
11. Patienten, die sich einer mechanischen Beatmung unterziehen, die keine vorherige klinische Untersuchung zulässt.
12. Unfähigkeit, mit dem neurologischen Untersucher zu kommunizieren, so dass die Gültigkeit der Patientendaten unzuverlässig sein könnte.
13. Koma oder erhebliche Beeinträchtigung des Bewusstseinsniveaus, einschließlich Bewusstlosigkeit aufgrund von sedativ-analgetischen Medikamenten, die die Durchführung oder Interpretation der im Protokoll spezifischen Bewertungen beeinträchtigen.
14. Vorbestehende oder aktuelle schwerwiegende Krankheiten wie Hepatitis C, HIV, Epilepsie, neoplastische Erkrankungen oder andere Krankheiten, die neurologische Defizite verursachen könnten, einschließlich Syphilis, Myelopathie und Polyneuropathie.
15. Hintergrund oder akute Episode des Guillain-Barre-Syndroms.
16. Geschichte der Meningitis oder Meningoenzephalitis.
17. Aktuelle Autoimmunerkrankung, die mit einer immunsuppressiven Therapie behandelt wird.
18. Patienten mit schwerer Thrombophilie in der Anamnese oder unter pharmakologischer Antikoagulanzientherapie, deren lange Eliminationshalbwertszeit einen schnellen Wechsel zu Heparin (wie Dabigatran und Rivaroxaban) verhindert.
19. Vorhandensein einer psychiatrischen Erkrankung im Sinne des DSM-IV-TR oder einer medizinisch instabilen Erkrankung, die ein Hindernis für die Einhaltung der Rehabilitation und / oder der Unterschrift der Einwilligungserklärung darstellt.
20. Schwangere oder Frauen im gebärfähigen Alter, die keine geeignete Verhütungsmethode anwenden und auch nicht bereit sind, diese für die Dauer der Studie weiter anzuwenden. Wenn die Patientin in den Wechseljahren oder unfruchtbar ist, muss dies in der Krankenakte dokumentiert werden.
21. Frauen, die stillen, wenn sie zum Zeitpunkt der Einstellung nicht bereit sind, damit aufzuhören.
22. Vorgeschichte einer Allergie mit anaphylaktischem Schock.
23. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile von FAB117-HC.
24. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen Penicillin, Streptomycin, Enzyme (Trypsin oder Kollagenase), Rinderserum oder DMSO.