Sikkerhet og foreløpig effekt av FAB117-HC hos pasienter med akutt traumatisk ryggmargsskade (SPINE)

Inklusjonskriterier:

Fase 1 (2 kohorter)

1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner ≥ 16 til ≤ 70 år.
2. ASIA svekkelsesgrad A.
3. Enten et skadenivå mellom D1-D12 både inklusive (kull 1 og 2).
4. Enkel traumatisk ryggmargsskade som definert av MR.
5. Skaden skjedde mellom 72 og 120 timer før de gjennomgikk DSS og behandling.
6. Klinisk og hemodynamisk stabil, under medisinske kriterier, nok til å gjennomgå DSS.
7. Kunne gi informert samtykke enten skriftlig eller muntlig i nærvær av et vitne.

Fase 2 (2 grupper)

1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner ≥ 16 til ≤ 70 år.
2. ASIA svekkelsesgrad A eller B.
3. En skade mellom D1 og D12, begge inkludert.
4. Enkel traumatisk ryggmargsskade som definert av MR.
5. Skade oppstår opptil 96 timer før de gjennomgår DSS og behandling.
6. Klinisk og hemodynamisk stabil nok, under medisinske kriterier, til å gjennomgå DSS.
7. Kunne gi informert samtykke enten skriftlig eller muntlig i nærvær av et vitne.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltok i en tidligere klinisk studie og mottok et undersøkelsesprodukt innen 28 dager etter SCI (innen 5 år etter SCI hvis undersøkelsesproduktet er et cellebasert legemiddel).
2. Radiologisk eller MR- eller DSS-bevis på fullstendig eller delvis ryggmargsseksjon.
3. Manglende evne til entydig å identifisere injeksjonsstedene.
4. Flere skader på den nevrologiske ryggmargen på ulike nivåer.

5. Pasienter med noen av disse tilleggstilstandene:

   1. Penetrerende ryggmargsskader.
   2. Assosiert traume eller skade på brachialis og/eller lumbosacral plexus.
6. Aktiv infeksjon i operasjonsområdet.
7. Hemodynamisk ustabilitet kontraindiserende DSS-prosedyre i tidsrammen definert for inkludering i forsøket.
8. Multippel organsvikt.
9. Alvorlig multippel traume som hemmer stabiliseringsprosedyren i den definerte termen for inkludering i forsøket.
10. Betydelig hodeskade (Skår på Glasgow-skalaen mindre enn eller lik 13 og/eller unormal MR/CT, som betyr ødem, aksonal lesjon og/eller blødning) eller annen skade som etter utforskerens mening er tilstrekkelig til å forstyrre vurderingen av spinal ledningsfunksjon eller kompromittere gyldigheten til pasientdata.
11. Pasienter som gjennomgår mekanisk ventilasjon som ikke tillater en forutgående klinisk undersøkelse.
12. Manglende evne til å kommunisere med den nevrologiske undersøkeren slik at validiteten til pasientdata kan være upålitelig.
13. Koma eller betydelig svekkelse av bevissthetsnivået, inkludert bevisstløshet på grunn av sedativa-analgetiske medisiner, som forstyrrer utførelsen eller tolkningen av vurderinger som er spesifikke i protokollen.
14. Eksisterende eller nåværende betydelige sykdommer som hepatitt C, HIV, epilepsi, neoplastisk sykdom eller andre sykdommer som kan forårsake nevrologiske mangler inkludert syfilis, myelopati og polynevropati.
15. Bakgrunn eller akutt episode av Guillain-Barre syndrom.
16. Anamnese med meningitt eller meningoencefalitt.
17. Nåværende autoimmun sykdom behandlet med immunsuppressiv terapi.
18. Pasienter med alvorlig trombofili i anamnesen eller under antikoagulerende farmakologisk terapi, hvor lang eliminasjonshalveringstid forhindrer en rask overgang til heparin (som dabigatran og rivaroksaban).
19. Tilstedeværelse av enhver psykiatrisk sykdom, som definert av DSM-IV-TR, eller medisinsk ustabil sykdom som betyr en hindring for overholdelse av rehabilitering og/eller signaturen for informert samtykke.
20. Gravide kvinner eller kvinner i fertil alder som ikke bruker en passende prevensjonsmetode og dessuten ikke er villige til å fortsette å bruke den så lenge forsøket varer. Dersom pasienten er i overgangsalderen eller steril skal det dokumenteres i journalen.
21. Kvinner som ammer hvis de ikke vil slutte ved rekruttering.
22. Anamnese med allergi med anafylaktisk sjokk.
23. Pasienter med kjent overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i FAB117-HC.
24. Pasienter med kjent overfølsomhet overfor penicillin, streptomycin, enzymer (trypsin eller kollagenase), bovint serum eller DMSO.